최종편집 2018.08.18(토)22:46
 
 
 
   
   
   
   
`희귀질환치료제` 도입도, 급여도 애간장‥개선 필요
"당신의 희귀질환을 알려주세요, 당신의 관심을 보여주세요"
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2018-02-13 06:02
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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 매년 2월 마지막 날은 치료에 어려움을 겪는 희귀난치성 질환 환자들에 대한 사회 국가적 인식과 관심을 높이는 '세계 희귀질환의 날'이다.
 
오는 2월 28일은 제 11회 세계 희귀질환의 날로, 올해의 슬로건은 '당신의 희귀질환을 알려주세요, 당신의 관심을 보여주세요(Show your rare, Show you care)'이다.
 
문재인 케어로 보장성 강화를 외치는 지금, 희귀질환에 대한 인지도 향상과 관심 촉구를 바라는 목소리는 계속해서 커지고 있다.
 
세계보건기구(WHO)에 등록된 희귀질환은 약 5,000종으로 이를 기준으로 국내에서도 약 2,000종이 넘는 희귀질환을 30만명의 환자들이 앓고 있는 것으로 추정된다. 하지만 현재 5천여종의 희귀질환 중 치료제가 개발된 질환은 약 10% 밖에 되지 않는다. 
 
환자 및 보호자들은 국내에는 희귀질환에 대한 인지도 자체가 낮다보니, 치료제의 도입도, 그리고 급여절차도 느리다고 평가했다.
 
희귀질환은 치료과정 자체가 쉽지 않다.
 
치료제가 없는 경우 심리적 및 경제적 부담 등으로 인해 치료를 포기하는 케이스가 있다. 희귀질환 자체가 환자군이 극소수이고, 이로 인해 임상시험 자체가 어렵다보니 신약의 개발도 어려운 편.
 
국내에서는 정보가 부족하다보니, 보호자들은 해외 신약이 개발됐다하면 빠르게 국내 도입이 가능한지를 알고 싶었다. 하지만 정작 국내 도입은 제약사의 몫이었고, 치료제가 도입된다고 한들 1년 가까이의 시간이 소요됐다.
 
그런데 치료제가 있는 경우에도 어려움은 따랐다. 희귀질환 치료제 자체가 초고가 신약인데다가, 급여가 되지 않아 '비급여'로 사용하다보면 경제적 부담이 상당했던 것. 오프라벨을 통한 비급여 사용도 있지만, 이조차도 과정이 쉽지 않은 것이 사실이다.
 
의사들도 공통적으로 희귀난치질환에 대한 제도적 관심이 부족하다는 의견을 피력했다. 과거보다는 희귀난치질환에 대한 관심이 높아졌지만, 선진국에 대비 우리나라의 지원 수준은 아직 미미하다는 설명이다.
 
S대학병원 혈액종양내과 교수는 "해외에 비해 아직 우리나라는 희귀질환에 관심이 많지 않다. 이런 희귀난치질환은 적은 노력으로도 충분히 진단율을 올릴 수 있으므로 우리나라도 점차 준비를 해야한다"고 강조했다.
 
그러나 국내 희귀질환 치료제들의 급여실태를 살펴보면 아직까지는 부족한 것이 많다.
 
올해 2월부터 급여가 적용된 한국얀센의 `실반트주(실툭시맙)`의 경우, 2015년 12월 허가를 받은 후 보험적용까지 2년이 넘는 시간이 소요됐다. 
 
그동안 `다발성캐슬만병(Multicentric Castleman Disease, MCD)` 환우들은 고용량 스테로이드, 유지요법 또는 항암치료 요법 등을 써왔지만 개선이 잘 되지 않았다. 종양적 진료를 할 경우에는 합병증이 생겨 환자들이 많이 힘들어했고, 경제적 부담에 시달려야 했다. 
 
S교수는 "보통 MCD 환자들은 계속 병을 앓으며 고통스러워한다. 하지만 대체 요법도 없고, 항암치료가 잘 안 듣는 사람도 많아 안타까운 것이 사실이다"며 "실툭시맙이 급여가 된다면 우선 당장 치료 대상인 환자에게 매우 큰 도움이 될 것이다. 또 캐슬만병 자체에 무관심했던 의사들도 새로운 치료제가 나왔다는 사실이 알려지면, 어떤 질환을 위한, 어떤 치료제인가에 관심을 갖게 될 것이다. 즉 질환에 대한 전반적인 관심도가 증폭될 것이라 본다"고 말했다.
 
그럼에도 희귀질환 환자들은 좁은 환자군으로 인해 급여 과정 자체가 쉽지 않다는 애로사항이 있다. 현재 국내에 2016년까지 허가받은 희귀의약품 353품목 중 급여는 40% 뿐이다. 그리고 희귀질환 중에서는 1,094종 중 344종 인 약 30%만이 정부 지원 대상이다. 
 
`재발·불응성 림프종` 환자와 보호자들은 여러 임상에서 증명된 치료제 사용을 요구하고 있다. 이들은 초기 림프종 환자에 비해 사용할 수 있는 치료옵션이 더 적기 때문이다.
 
재발·불응성 림프종 환자는 고용량 항암화학요법 전처치 치료를 하고, 이후 조혈모세포이식을 시행하는 치료법이 '무병생존율(Disease Free Survival)'을 높인다고 확인됐다. 하지만 국내에서 사용 가능한 전처치 치료요법은 많지 않다.
 
재발·불응성 림프종의 전처치요법 중 BEAM(BCNU, Etoposide, Cytarabine, Melphalan) 요법은 전체 생존율(OS) 등에서 좋은 반응률을 보였으나, BCNU(Carmustine)를 수입해야만 사용 가능해 공급이 원활하지 않다는 단점이 있다.
 
이 밖의 전처치요법인 Busulfan 병용요법(Busulfan, Cyclophosphamide, Etoposide)도 좋은 방법이지만 OS 및 무사고 생존율(EFS) 측면에서 치료효과 개선 니즈가 있다고 전문가들은 말한다.
 
현재 Busulfan 단독 및 병용요법이 국내 보험 가이드라인에 기재돼 있으나, Busulfan 병용요법(Busulfan, Cyclophosphamide, Etoposide)은 악성 림프종 환자에서 3년 시점 OS이 43%, EFS이 31%에 머물러있는 실정이다.
 
이밖에 BCNU를 포함하는 BEAM(BCNU, Etoposide, Cytarabine, Melphalan)이 비호지킨림프종 환자에서 2년 시점 OS가 62.4%로 높은 반응률을 보였다. 그렇지만 BEAM 요법의 약제 공급 불안정성 문제 때문에 현재 국내에서는 Busulfan 단독 또는 병용요법만 사용 가능해 새로운 치료옵션의 확보가 요구된다.
 
이에 환우들 및 보호자들이 주목한 것은 지난 2013년 ICML 학회에서 발표된 BeEAM(Bendamustine, Etoposide, Cytarabine, Melphalan) 요법이다. 이 요법은 무병생존율 (DFS) 및 OS에서 우수한 효과를 보였으며, 내약성도 입증했다.
 
그러나 아직까지 이 요법은 국내에서 사전신청요법을 통해서만 사용이 가능하다. 사전신청요법은 희귀난치성 질환 등 치료가 어려운 환자들을 위해 허가사항 외의 치료법이 사용 가능하도록 일부 허용하는 제도이지만, 절차 및 승인기간 등의 문제로 여전히 환자 접근성이 떨어진다. 뿐만 아니라 사전신청요법을 승인 받더라도 약값은 환자 전액 부담이다. 
 
이와 동시에 최근 바이오젠이 국내에 출범하면서 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)의 유일한 치료제인 '스핀라자(뉴시너센)'를 도입하겠다 밝혀왔다.
 
6개월 미만 신생아에서 발생하는 SMA 1형은 증상이 심각해 대부분 만 2세가 되기 전에 사망한다고 알려져 있다. 최근까지 척수성 근위축증으로 인한 근육 형태 변형과 기능 장애를 줄이기 위한 물리치료 외에 다른 약물 치료법이 존재하지 않아 환자와 의료진들의 미충족 요구가 높았다.
 
스핀라자의 경우 미국, 유럽, 일본에 이어 비교적 빠르게 국내에 신속승인 됐으나 출시를 앞두고 있는 지금, 급여문제가 남아있다.
 
바이오젠 측은 그 동안 치료 기회가 제한적이었던 국내 척수성 근위축증 환자들이 보다 빠르게 혁신적인 치료제의 혜택을 받을 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다는 입장이다.
 
SMA 환우회 관계자는 "해외에서는 환우회를 중심으로 정보공유가 활발하다. 희귀질환에 대한 관심 자체가 높다보니 질환에 대한 조기진단도 가능해지고, 또 정책적 지원도 꾸준히 커지고 있다. SMA의 경우 스핀라자가 첫 신약이고, 원인이 정확하게 알려져 있어 사용을 하면 누구나 효과를 볼 수 있다. 희귀질환은 타 질환보다 관심이 적어 상대적으로 신약에 대한 혜택을 보지 못하고 있으므로 반드시 개선이 필요하다"고 주장했다.  
 
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독자의견
 

 
 
소원  2018-02-13 09:47    답글 삭제
박으뜸기자님의 보도 잘 읽어습니다. 공감합니다. 환자가족으로서 애간강이 탑니다. 죽을 지경입니다.
 
희망주희  2018-02-13 20:19    답글 삭제
실반트주 급여화로 성인 다발성캐슬만 환우분들 약을 쓸 수 있음은 축하할일입니다 그런데 저희딸은 만13세라 약을 쓸 수 없다네요 성인만 급여화승인이 났습니다 소아청소년은 약을 쓸 수도 없는데 이런 내용도 다뤄주세요 좋은기사 감사드립니나
 
 
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