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'RNA 간섭' 원천기술의 힘, 세계 무대를 향한다
[연중기획-바이오의약품 개발 기업들에게 듣는다] ⑤올릭스
비대흉터·황반변성 등 난치성 질환 도전장 던져
이호영기자 lhy37@medipana.com 2018-02-13 06:08
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'RNA 간섭(RNA interference, RNAi)' 기술을 기반으로 신약 개발에 나서는 바이오기업들의 움직임이 주목받고 있다.
 
세계 시장을 주도하고 있는 앨라일람과 아이오니스 등 바이오기업들의 차세대 치료제들이 속속 FDA 승인을 받을 것으로 보이면서 시장 잠재력에 대한 긍정적 전망이 나오고 있는 상황.
 
이 가운데 RNAi 기술을 바탕으로 한국의 제넨텍을 꿈꾸고 있는 국내 바이오기업이 있어 눈길을 끈다. 도전장을 던진 곳은 지난 2010년 설립된 바이오기업 '올릭스'다.
 
올릭스의 시작은 원천기술에 대한 자신감에서 비롯됐다. 올릭스 이동기 대표<사진 아래>는 성균관대 교수로 재직하면서 개발한 비대칭 RNAi라는 원천기술의 상용화를 위해 직접 창업에 나섰다.
 
RNAi 현상은 질병을 유발하는 유전자 발현을 선택적으로 억제하는 핵산 치료제 개발 기술의 하나로 모든 유전자에 적용해 단기간 내 많은 신약 물질을 간단하게 만들 수 있어 차세대 신약개발 기술로 각광받고 있다.
 
이 대표는 이 같은 장점을 갖고 있는 RNAi 기술의 사용화가 미래 신약 시장을 선점할 수 있는 길이라고 판단, 적극적인 기술개발과 투자를 유치하며 독보적인 기술을 가진 바이오기업으로 성장시켜나가고 있다.
 
이 대표는 "앞서 뛰어든 글로벌 기업들도 있지만 역사가 짧고 아직 경쟁력이 있는 기술이다 보니 시장에서 통할 수 있을 것으로 봤다"며 "시작은 미미하지만 단기간에 저비용으로 다수 제품을 개발할 수 있다면 세계적인 기업으로 도약할 수 있을 것"이라고 자신감을 보였다.
 
 
올릭스 본사 회의실마다 '제넥텍', '암젠', '길리어드' 등 글로벌 바이오기업들의 이름이 걸려있는 것도 이와 무관하지 않다. 벤처기업으로 시작해 세계적 기업으로 성장한 회사들을 목표로 나아가겠다는 의지가 단적으로 드러난 부분이다.
 
◆ 자가 전달기술 개발로 장벽 극복… 시장 성장 기대
 
올릭스의 이 같은 자신감은 자체적으로 보유한 원천기술 RNAi에 기반한다.
 
제3세대 신약 개발 플랫폼으로 기대를 모으고 있는 RNAi 기술은 올리고 핵산(siRNA)을 세포 내로 도입해 질병 유전자의 단백질 생성만을 선택적으로 억제함으로써 모든 인간 유전자 공략이 가능하다.
 
앞서 저분자화합물이나 항체 신약들이 이미 생성된 단백질에 작용해 활성을 저해하는 것과 달리 올리고 핵산 치료제는 염기서열 변화로 간단하게 모든 표적 단백질 공략이 가능해 의학적 미충족 수요가 큰 다양한 난치성 질환에 대한 신약 개발이 가능할 것으로 기대를 모으고 있다.
 
향후 3~5년 내 다수의 유전자 조절 핵산 치료제가 FDA 승인과 시판될 것으로 보여 향후 폭발적인 성장이 예상되는 시장으로도 전망된다.
 
지난 1998년 처음으로 발뎐된 RNAi 현상은 연구자였던 앤드루 파이어 미국 스탠퍼드 의대 교수와 크레이그 멜로 메사추세츠의대 교수에게 2006년 노벨 생리의학상을 안겨주며 차세대 기술로 주목받기도 했다.
 
 
그러나 해당 기술을 통해 치료제 개발에 나서기 위해서는 장벽도 있었다. siRNA 자체의 화학적 변형 등의 부작용이 나타날 수 있고 siRNA를 원하는 세포 내로 전달하기 어렵다는 문제도 있었다.
 
이는 올릭스만의 독자적 원천기술이 개발된 배경이 됐다.
 
올릭스는 기존 siRNA의 면역 반응 유발이나 비 표적 유전자 억제와 같은 부작용을 감소시킨 비대칭 RNAi 기술과 전달체 없이 원하는 세포 내로 RNA를 전달하는 자가전달 RNAi 기술의 원천 특허를 통해 기술적 장벽을 극복했다.
 
이 대표는 "siRNA 치료제 개발을 위해 기술적 장벽을 넘어야 했는데 비대칭 siRNA의 새로운 화학적 변형으로 별도의 전달체가 필요없는 자가 전달 기술을 개발했다"며 "간단한 화학적 변형만 도입하면 합성·대량 생산이 용이한 구조기 때문에 효율적인 장점이 있다"고 설명했다.
 
◆ 국소투여 질환 집중 전략… 'OLX101' 임상 1상 진행
 
올릭스는 원천기술을 바탕으로 표적 세포 내 효율적 전달을 위해 국소투여 질환에 집중하겠다는 전략을 수립해왔다.
 
특정 조직이나 장기에 대한 전달 기술이 불필요하면서 전신 노출 최소화로 독성 및 부작용으로 인한 실패 확률을 감소하기 위한 전략이다. 저비용으로 단기간에 다수의 신약 개발을 위한 시도이기도 하다.
 
올릭스가 가진 파이프라인 중 가장 상용화에 가까운 것은 비대흉터 치료제 'OLX101'이다.
 
비대흉터는 외과적 수술·외상 후 진피층의 콜라겐이 과다하게 증식해 비정상적인 흉터를 생성하는 질환으로 통증, 가려움증 등의 증상이 동반하며 흉터가 노출부위에 위치할 경우 환자의 콤플렉스, 우울증 등 후유증을 가져올 수 있다.
 
삶의 질 향상을 위한 적극적인 치료가 필요한 난치성 질환으로 올릭스는 RNAi 기술을 적용해 표적유전자인 CTGF를 저해하는 방식으로 비대흉터 치료제를 개발했다.
 
 
OLX101은 지난 2014년부터 2016년까지 2년간 범부처전주기 신약개발사업에 선정되며 연구개발 과제를 성공적으로 종료했고 이 과정에서 피부과 관련 국제 저명 저널에 논문을 발표했다.
 
지난해 1월 임상시험계획(IND)을 승인받고 현재 임상 1상을 진행 중인데 이는 RNAi 기술기반의 아시아 최초 사례로 주목을 받고 있다. 이미 지난 2013년 휴젤에 아시아 판권 기술이전 계약을 체결할 정도로 치료제 개발에 대한 기대감이 큰 만큼 시장성도 높게 보고 있다.
 
폐섬유화 치료제 'OLX201'과 노인성 황반변성 치료제 'OLX301'도 내년 임상시험 시행 계획을 세우고 있는 주력 파이프라인이다.
 
먼저 특발성 폐섬유화는 만성적으로 진행되며 호흡 곤란을 특징으로 하는 질환인데 진단 후 3년 이내 50% 이상 사망에 이르며 치료제 개발이 필요한 질환으로 꼽힌다.
 
특발성 폐섬유화에서 질병 진행 매커니즘은 비대흉터의 질병 진행 매커니즘과 매우 유사해 표적유전자 CTGF를 효과적으로 억제하는 'OLX101' 물질을 폐 조직으로 전달해 특발성 폐섬유화의 진행을 억제하게 된다.
 
이에 따라 OLX201의 경우 OLX101 개발 중 확보한 전신 독성 자료와 CMC 자료를 바탕으로 흡입 독성 시험만을 추가 진행해 빠른 임상진입이 가능한 장점이 있다. 내년 임상승인 신청이 목표다.
 
60세 이상 노령층의 실명 유발의 주요 원인으로 알려진 노인성 황반변성은 중심시력을 담당하는 황반부의 망막색소상피세포(RPE) 사멸로 실명에 이르게 되는 질환이다.
 
올릭스는 기존 글로벌 제약사들이 개발한 황반변성 치료제들과 차별화된 전략으로 치료제가 없는 환자들을 대상으로 한 신약 개발에 나서고 있다.
 
이를 위해 세계적인 황반변성 석학인 버지니아의대 암바티 교수의 자문을 받아 기존 승인된 적 없는 망막하 섬유화증과 진행성 말기 환자 대상을 타겟으로 한 치료제를 개발 중이다.
 
상용화가 가능하다면 현재 승인된 치료제가 없는 영역이라는 점에서 글로벌 신약으로 성장할 가능성도 높다. 올릭스는 황반변성 치료제에 대해 내년 상반기 미국과 유럽에서 각각 임상 시험을 신청한다는 계획이다.
 
◆ 2018년 전환점 될까… "세계적 기업 성장, 장밋빛 미래 기대"
 
원천기술을 바탕으로 한 신약개발을 위해 열심히 달려온 올릭스에게 2018년은 새로운 전환점이 될 것으로 보인다.
 
신약 후보물질에 대한 글로벌 임상을 진행하기 위한 자금력 확보의 일환으로 코스닥 상장을 앞두고 있기 때문이다.
 
올릭스는 기술성이나 인력 우수성을 평가받아 매출 등 수익성 요건을 충족하지 못하더라도 상장할 수 있도록 한 기술특례상장을 통해 코스닥 입성을 초읽기에 들어갔다.
 
지난 10월 기술보증기금과 나이스평가정보로부터 각각 A등급을 받으며 기술평가의 벽을 넘은 바 있다.
 
이 대표는 "회사가 보유하고 있는 원천기술의 가치를 인정받아 코스닥 상장을 추진 중이다"라며 "향후 신약개발을 위해 막대한 자금이 필요한 상황에서 전략적인 선택으로 코스닥 상장은 글로벌 성장을 위한 기반구축의 의미를 가진다"고 설명했다.
 
이미 올릭스는 상장 전 프리IPO를 통해 100억원의 투자를 받으며 가치를 인정받았다. 이번 투자로 올릭스는 지금까지 누적 290억원을 투자유치했다.
 
올릭스의 가치는 이미 기업들과의 전략적 제휴를 통해 확인되고 있다.
 
지난해 9월 올릭스는 글로벌 신약개발전문 CRO 기업인 코반스와 전략적 제휴를 맺고 피부과 및 안과 영역 치료제 글로벌 개발에 협력하기로 했고 이어 일동제약과 신약 공동 개발에 대한 업무협약을 체결했다.
 
 
코스닥 상장과 기업들과의 공동 개발 등 기술력을 뒷받침해줄 여건들이 갖춰지고 있는 만큼 이 대표가 바라보는 미래도 장밋빛일 수밖에 없을 것이다.
 
이 대표는 "기술개발 이후 창업에 뛰어들면서 힘든 시간도 보냈지만 이제는 기술력을 인정해주는 것 같아 뿌듯하다"며 "아직 상용화를 위해 시작단계에 있는 만큼 좋은 결과를 위해 노력하는 것이 중요하다"고 전했다.
 
그러면서 이 대표는 "지금까지 원천기술 개발과 신약 개발 전략 수립을 통해 신약 파이프라인 확립에 중점을 뒀다면 올해를 기점으로 오는 2021년까지 'OLX101'의 식약처 승인과 다양한 파이프라인들의 글로벌 임상을 진행하는 것이 목표"라고 강조했다.
 
그는 "임상 1상 종료나 임상 2a 시점에서 글로벌 제약사에 기술이전을 달성하고 신약 파이프라인의 확장을 통해 세계적 신약 개발 기업으로 도약한다면 한국의 제넨텍이 되고자 하는 목표가 이뤄지게 될 것으로 기대한다"고 전했다.
 
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