교황도 인정한 `유전자·세포치료제`‥희귀질환의 혁신

희귀질환에 있어 하나의 대안‥윤리적 문제는 남아있으나 진보에 있어서는 인정

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '희귀질환(Rare Diseases)'에 유전자치료제와 줄기세포치료제의 역할이 부각됐다.
 
아직 연구해야 할 분야가 넓고 방대하지만, 희귀질환 치료에 있어 혁신을 불러일으켰다는 점은 인정해야한다는 분위기다.
 
가톨릭 교회의 최고 통치기구인 교황청이 있는 바티칸에서 지난 5월 초 차세대 바이오·의료기술의 혁신적 질환 치료 가능성을 강조한 `Unite to Cure` 국제 컨퍼런스 개최됐다. 이번 제4차 국제 바티칸 컨퍼런스에는 300명 이상의 과학자, 의사, 기업가 및 환자가 질환의 예방과 치료기술 발전에 대해 발표와 논의에 참여했다.
 
생명공학정책연구센터에 따르면, Unite to Cure 컨퍼런스는 CRISRP 등 유전자편집기술을 포함해 줄기세포치료, 유전자치료 등 차세대 바이오·의료기술에 중점을 뒀다.
 
유전자치료제는 2012년 지단백지질분해효소결핍증(LDLP) 치료제 '글리베라(Glybera)'의 유럽시장 판매 승인, 2015년 항암 유전자치료제 '임리직(Imlygic)'의 미국 발매허가, 2016년 희귀질환 중증 복합형면역결핍증 치료제 '스트림벨리스(Strimvelis)'의 유럽 발매 허가, 2016년 희귀질환 고위험혈액암 치료제 '잘목시스(Zalmoxis)'의 유럽 발매 허가 등 글로벌 선진 시장에서 출시가 본격화된 것에 기반하고 있다.
 
이번 비공개 컨퍼런스에서는 유명인들의 희귀·난치질환 치료 사례를 통해 유전자치료제의 가능성이 높이 평가됐다. 한 예로 록 스타 피터 가브리엘의 아내는 2년 전 비호지킨 림프종(non-Hodgkin's lymphoma)을 진단받았으나, CAR-T 치료로 건강을 회복 중이다.
 
CAR-T 치료제는 노바티스의 백혈병 치료제인 킴리아(Kymriah)가 세계 최초로 판매 승인되면서 포문이 열렸다. 뒤이어 길리어드의 '예스카타(Yescarta)'도 승인됐다.
 
이밖에도 FDA는 Spark Therapeutics의 '럭스터나(Luxturna)'를 승인했다. 실명을 초래할 수 있는 유전성 망막질환을 앓는 소아 및 성인 환자를 위한 치료제의 허가로 유전자 치료 시장의 '물꼬'가 트였다고 바라보는 이들이 많다.  
 
지난해 킴리아, 예스카타, 럭스터나의 승인에 힘입어 올해는 세포 및 유전자치료제 시장이 더욱 활성화 될 것으로 전망된다. 이는 치료법이 없는 희귀·유전질환이나, 기존 치료법에 대한 미충족 수요가 높은 퇴행성·난치성 질환을 근본적으로 치료할 수 있다는 기대감이 큰몫을 한다. 
 
이러한 유전자치료제에 대한 기대와 함께 제약사들도 적극적인 투자를 아끼지 않고 있다.
 
대표적으로 유전자치료제 개발기업 AveXis는 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy), 근위축성 측성 경화증(amyotrophic lateral sclerosis), 레트 증후군(Rett syndrome) 등 다양한 신경질환에 대한 유전자치료제 개발중이다.
 
AveXis의 CEO인 션 놀란은 컨퍼런스에 참석해 "과학적 실험으로 불렸던 유전자치료는 현실이 되고 있으며, 유전자치료에 투자했던 훌륭한 과학이 배당금을 지불하기 시작했다"고 표현했다.
 
바티칸에서는 `크리스퍼 논의(CRISPR Conversation)의 장`도 열렸다. `유전자/줄기세포 치료(Disease Treatment)` 분야에서는 `CRISPR-Cas9`과 같은 유전자 편집도구를 활용한 연구가 관심을 받고 있다. 유전자 자체를 분석하고 편집하는 과정은 각종 질병의 생물학적 기전에 대한 이해도를 제고할 뿐만 아니라, 신약개발의 새로운 표적을 확인해 개별 환자들에게 보다 효과적인 약물을 선택 등이 가능할 것으로 예견된다.
 
그러나 게놈편집은 유전자를 목적대로 조작할 수 있는 특성이 있어 윤리적인 문제도 맞물려있는 상태.
 
바티칸에서는 크리스퍼 기술로 기업공개에 성공한 3개 회사(CRISPR Therapeutics, Edita Medicine, Intellia Therapeutics)의 CEO들이 처음으로 한 자리에 모여 크리스퍼의 질환 치료 가능성에 대해 논의를 했다.
 
Editas Medicine의 CEO인 카트린 보슬리는 "어떤 새로운 기술도 윤리적인 문제를 야기"한다며, "기술은 좋지도 나쁘지도 않고 기술 자체인 것"이라고 설명했다. 다만, 규제당국과 교섭하면서 사전대책을 세우고, 엄격하고 철저한 과학을 제공해야 한다는 의견을 표명했다.
 
Intellia Therapeutics의 CEO인 존 레오나드는 "아직 크리스퍼 임상시험이 진행되지 않았지만, 빠르면 몇 주 또는 몇 개월 이내에 체외(ex vivo)와 체내(in vivo)의 크리스퍼 임상시험이 승인될 것으로 전망한다"고 밝혔다.
 
줄기세포 치료(X Fcator)에 있어서도 긍정적인 분위기가 전반적이었다. 유명 골프선수 잭 니틀라우스는 만성 허리통증으로 2016년 줄기세포치료를 받았으며, 이를 통해 통증을 해결했고, 노스웨스턴 대학의 리차드 버트가 다발성 경화성 환자의 면역질환 치료를 위해 줄기세포를 사용해 면역내성을 회복시키는 3상 임상시험 완료를 앞두고 있다는 사례가 공개됐다. 이처럼 유명인의 줄기세포치료 사례가 발표되면서 치료제 개발에 대한 지지가 이어졌다.
 
줄기세포치료제의 경우 전 세계적으로 적절한 치료법이 없는 퇴행성 신경질환 환자가 증가하고 있어 이를 활용한 근본적 치료연구가 활발히 진행 중이다.
 
무엇보다 각 나라별 줄기세포 연구규제 및 신속한 재생의료 실시를 위한 제도개선 등 줄기세포 시장 선점을 위한 정부차원의 적극적 지원이 추진되고 있다. 이는 줄기세포 연구 분야 전반에 걸쳐 다양한 산업에 긍정적 영향을 미치고 있다.
 
아울러 기존 세포치료제 영역 뿐 아니라 유전자치료기술과의 융합연구, 신약개발 효율화를 위한 줄기세포 활용 등 다양한 의학적 응용영역이 확대되고 있다. 약물-독성 스크리닝, 신약 후보물질 발굴, 질환모델링 등의 신약개발 단계에서 줄기세포를 활용함으로써 기존 실험동물 모델의 한계를 극복하고 환자·질환 맞춤형 테스트가 가능해질 것으로 예상된다.
 
바티칸의 컨퍼런스에서 프란시스(Pope Francis) 교황은 "유전자편집기술의 응용에 대해서 환경보호를 위해 주의가 필요하나, 희귀질환에 대한 새로운 치료법 발견 등 과학적 큰 진보에 깊은 만족을 인정해야 한다"고 말했다.
 
또한 그는 CRISPR을 언급하면서 "과학은 DNA를 수정할 수 있는 만큼 심오하고 정확한 방식을 열었고, 인류와 환경에 대한 윤리적 책임인식이 높아질 필요가 있다"고 강조했다.
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