SMA 치료제 경쟁‥원샷 요법 `졸겐스마`와 다양한 임상 `스핀라자`

'스핀라자', 증상 아직 발현 전인 영아 대상 '효과' 입증‥다양한 적응증이 이점

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)`에 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'와 노바티스의 `졸겐스마(onasemnogene abeparvovec)`가 등장했다.
 
2개의 유전자 신약이 등장하면서 SMA는 이제 더이상 '치료가 어려운 질환'이라는 타이틀을 벗게 됐다.
 
그런데 두개의 치료제는 상당히 다른 특성을 보인다.
 
스핀라자는 SMA에서 가장 먼저 출시된 약으로 미국, 캐나다, 일본, 홍콩 및 다수의 유럽국가에서 널리 처방되고 있다. 
 
스핀라자는 SMN-1 유전자의 돌연변이로 생존운동신경원(Survival Motor Neuron, SMN) 단백질이 감소하는 척수성 근위축증에서 SMN-2 유전자에 결합해 SMN 단백질의 생산량을 증가시킨다. 
 
스핀라자는 생후 6개월 이하의 척수성 근위축증 환자(SMA 1형), 생후 6개월 이후에 증상이 발현된 2~12세의 환자(SMA 2형 또는 3형) 모두에서 효과를 입증했다.
 
요추천자로 경막 내 투여를 원칙으로 하며 권장용량은 1회 12 mg(5 mL)이다. 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 18일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여하는 방식.
 
졸겐스마는 척수성 근위축증 치료를 위한 유전자 대체요법제로 2세 미만의 소아 SMA 환자 대상의 '원샷 치료제'다.
 
단 1회의 치료로 환자에 SMN 유전자를 도입함에 따라 체내에서 SMN 단백질을 생산·보충하고 신경·골격근 기능을 개선시킨다.
 
졸겐스마는 단 1번 주사로 치료가 된다는 점에서, 21억이라는 고비용임에도 '비용효과적'라는 표를 얻었다.
 
다만 스핀라자는 졸겐스마보다 적용 범위가 넓다는 점 뿐만 아니라, 최근 증상이 발현되지 않은 SMA 환자에서도 예방요법의 효과가 입증됐다.
 
바이오젠은 최근 Cure SMA 컨퍼런스에서 증상이 나타나기 전에 치료받은 환자들에게서 스핀라자의 효과를 발표했다.
 
25명의 SMA 환자들을 대상으로 진행한 Nurture 임상은 1, 2형 SMA가 발병할 가능성이 큰 환자들을 4년 동안 추적한 연구다.
 
그 결과, 이들은 모두 생존해 있으며 인공호흡기 등 영구적 보조요법이 필요하지 않았다. 이들 환자는 모두 생후 6주 전에 스핀라자의 첫번째 치료를 받았고, 대부분은 SMA가 없는 영아들과 다름없는 상태를 유지하고 있다.  
 
Nurture 임상에 참여한 모든 환자는 어떠한 도움없이 독립적으로 앉을 수 있었으며, 88% 환자들이 걸을 수 있었다. SMA 환자가 적절한 치료 없이 방치될 경우 만 2세 전 사망한다는 점을 감안할 때, 이번 스핀라자의 연구결과는 충분히 의미가 있다.
 
스핀라자는 전 세계 7500여 명의 환자들에 의해 사용되고 있으며, 2018년 이 약의 전 세계 매출은 17억 달러로 성장했다.

한편, 로슈는 SMA 치료제로 `리스디플람(risdiplam)`을 개발중이다. 앞선 치료제가 주사제라는 점에 비해 '경구제'는 그만큼 혜택을 가져올 가능성이 크다.
 
현재 로슈는 1형 환자, 2형 또는 3형 환자들을 대상으로 임상을 진행하고 있으며 '최초의 경구 치료옵션'이라는 타이틀을 따내기 위해 고군분투 중이다.
 
그렇지만 용량탐색을 위한 FIREFISH 연구에서 21명의 1형 환자 중 3명이 치명적인 합병증으로 사망했다. 치료제와는 인과관계가 없다고 확인됐으나 진행되는 임상결과에 예민한 척도가 대입될 것으로 예상된다. 
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