`유전자치료제` 개발 영역‥항암제·희귀질환 뛰어 넘는다

구글, 유전자치료제를 일반 성인 대상 `심장질환 치료제`로 접근

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 2019년 상반기에만 약 400여개의 유전자치료제 임상시험이 진행중이다.
 
이중 대부분의 유전자치료제의 개발은 항암제와 희귀질환에 집중돼 있다. 이는 상대적으로 다른 치료제 영역에 비해 높은 약가를 기대할 수 있고, 타깃 환자가 명확하게 설정되어 안정적으로 수익을 기대할 수 있기 때문이다.
 
그런데 이 유전자치료제 개발 영역의 경계가 점차 흐려지고 있다.
 
구글이 유전자 편집 기술을 이용한 `심장질환 치료제` 개발을 시작한 것이 대표적인 예. 이는 특정 치료에 한정돼 있던 유전자치료제 영역이 심혈관 질환을 포함한 대사증후군까지 넓어질 수 있음을 보여주는 사례이다.
 
생명공학정책연구센터의 '유전자치료제의 치료영역 패러다임 변화'에 따르면, 유전자 편집 기술을 기반으로 한 유전자치료제는 질병 치료의 패러다임을 완전히 바꿀 새로운 다크호스로 떠올랐다.
 
2019년 1분기에 총 372개의 유전자치료제의 임상시험들이 진행 중인 것으로 보고됐는데, 이중 임상 2상 (217건, 58%), 임상 1상(123건, 33%), 임상 3상(32건, 9%) 순으로 조사됐다. 이는 임상 3상까지 도달하는 성공률이 낮고 임상 2상에서 머무는 후보물질이 많음을 암시한다.
 
이러한 가운데 유전자치료제의 개발은 확실하게 `항암제`와 `희귀질환`에 쏠려 있었다. 
 
박자하 글로벌 통신원(보스턴대학교 경영학 석사)은 "막대한 연구비가 필요하지만 낮은 신약개발 성공률 때문에, 유전자치료제는 상대적으로 높은 의약품 가격 결정권과 이익을 얻을 수 있는 항암제와 희귀질환치료제로 포지셔닝돼 있다. 치열한 경쟁과 빠른 시장 환경 변화에서 제약사들이 자연스럽게 선택하게 된 옵션이다"라고 설명했다.
 
반면 이와 같은 트렌드와 달리, 일반 성인 환자를 대상으로 한 유전자치료제 개발이 포착됐다.
 
구글 산하의 유전자 편집기술 기반 제약사인 벌브 테라퓨틱스(Verbe Therapeutic)와 구글의 생명과학 연구 회사인 베릴리(Verily)는 공동 협력을 통해 미국의 주요한 사망 원인 중의 하나인 심장질환 유전자 치료제 개발을 시작했다.
 
현재 콜레스테롤 합성 저해제인 '스타틴' 치료법이 관상동맥질환의 위험을 줄이는데 어느 정도 중요한 역할을 하고 있지만, 여전히 질환을 성공적으로 완치하지 못하고 있다. 게다가 낮은 치료 효과, 높은 가격, 부작용, 치료 기간, 치료 접근성 면에서 제한적인 것이 사실이다.
 
벌브(Verve)는 크리스퍼(CRISP)와 유전자 편집 기술을 이용해 관상동맥질환 및 심혈관 질환 치료제 연구를 하고 있다. 이 유전자치료제는 LDL 콜레스테롤을 효과적으로 낮추는 것이 주요 목표다.
 
베릴리(Verily)의 업무는 벌브 테라퓨틱스 (Verve Therapeutics)의 유전자치료제를 간(Liver)에 있는 특정 세포들로 전달할 수 있는 나노분자전달물질을 개발하는 것이다.
 
현재 이 두 기업이 개발 중인 유전자치료제 후보 물질은 전임상에서 안전하게 콜레스테롤 수치와 관상동맥질환 위험인자 수치를 유효하게 낮춰주는 것으로 확인됐다. 
 
박자하 글로벌 통신원은 "많은 바이오제약사들이 확실한 수익이 보장되는 희귀질환치료제 혹은 항암제를 중심으로 유전자 치료제를 개발해 왔지만, 구글의 경우 이런 기존의 포지셔닝을 과감히 벗어났다. 수익이 적을 수도 있는 심장질환 치료제 개발을 목표로 한다는 점에서 유전자 치료제 기술 영역이 확대될 수 있음을 보여준다"고 말했다. 
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