'스멉셀'로 줄기세포 치료제 업그레이드 도전

[인터뷰] 메디포스트 오원일 부사장
`카티스템` 글로벌 시장 진출 추진 중‥알츠하이머·신생아 폐질환 임상 진행

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국내 바이오 산업이 빠르게 성장하면서 항체치료제나 유전자치료제 등 다양한 종류의 바이오 의약품이 부각되고 있다.
 
반면 이 같은 분위기 속에도 줄기세포치료제는 상대적으로 주목을 받지 못하고 있는 것이 현실이다. 과거 황우석 사건에서 비롯된 부정적 인식은 물론 다른 바이오 의약품에 비해 적용할 수 있는 대상질환 자체가 일반적이지 않기 때문에 업계에서도 소외됐던 것이다.
 
하지만 메디포스트는 줄기세포치료제 '카티스템'으로 연 100억 이상의 매출을 올려, 줄기세포치료제의 존재감을 한층 끌어올렸다.
 
이에 대해 지난 2004년부터 지금까지 메디포스트의 연구개발본부장을 맡고 있는 오원일 부사장은 "그동안 줄기세포에 대해서는 미래 재생의학에서 중요한 역할을 할 것이라는 점에는 동의하면서도, 산업적으로 자리를 잡는다는 점에 대해서는 시기상조라는 시각이 많았다"며 "하지만 메디포스트가 줄기세포도 바이오의약품 산업의 한 축이 될 수 있다는 것을 보여줬다"고 말했다.
 
♦블록버스터 등극한 카티스템, 글로벌 시장 공략 나서
 
무릎 골관절염 치료제인 카티스템은 이미 지난 2017년 매출 100억 원을 넘어서면서 소위 말하는 '블록버스터' 반열에 올랐다.
 
그러나 이 같은 성적표를 받아들 때까지의 과정이 쉽지만은 않았다. 보수적인 시장 특성상 신약, 그것도 새로운 기전의 약물을 굳이 사용하려 하지 않았기 때문이다.
 
다행히 카티스템의 사용 경험이 늘어나면서 만족스러운 효과와 함께 환자들의 장기적 성과도 우수하다는 입소문이 나면서 급격한 신장세를 보였다.
 
실제로 출시 이후 누적 연평균 성장률은 약 45%에 달해, 고공행진을 이어가고 있다.
 
이에 대해 오원일 부사장은 "무릎관절염 치료 시장을 보면 현재 진통제 시장이 가장 크고, 다른 한 쪽으로는 연골을 더 이상 쓰지 못해서 인공관절로 치환하는 시장이 형성돼 있다"면서 "두 시장은 양 극단으로 이전까지는 그 중간 지점이 없었는데, 카티스템이 새로운 모델로 자리잡게 됐다"고 말했다.
 
이처럼 성공적인 국내 실적과 함께 메디포스트는 카티스템의 글로벌 시장 진출을 추진 중으로, 미국은 물론 일본과 중국 진출을 위해 한 단계씩 나아가고 있다.
 
먼저 미국에서는 지난 2011년 FDA로부터 임상1/2상을 승인 받아 시가코 Rush 대학병원과 보스톤 Brigham & Women’s Hospital에서 임상시험을 진행했고, 2017년 7월 임상시험이 종료됐다.
 
임상 결과 안전성이 확인됐고, 현재 다음 단계 임상시험을 위해 FDA와 협의 중으로, 여기에는 막대한 비용이 소모되는 만큼 글로벌 제약사와 파트너십 및 라이선스 아웃 등을 통해 진행하는 것으로 전략을 세우고 있다.
 
일본에서는 2015년 PMDA와 사전상담을 진행해 승인에 필요한 이슈를 모두 클리어 해 이르면 이달 중에 임상시험 승인신청서를 제출할 예정이다.
 
투 트랙으로 진행한다는 계획으로, 빠른 조건부허가를 받기 위한 중증의 퇴행성관절염에서의 임상2상과 정식 품목허가를 받기 위한 임상3상을 동시에 진행한다는 전략이다.
 
이밖에도 중국 시장의 경우 중국 기업과 합작 법인을 설립해 시장 진출을 계획 중으로, 현재 관련 절차가 진행 중이다.
 
♦실패 이어지는 '알츠하이머'에도 도전
 
최근 글로벌 시장에서는 알츠하이머 치료제 개발에 나섰던 거대 제약사들이 잇따라 임상에 실패했다는 소식이 전해졌다. 이들은 알츠하이머의 원인이 되는 기전 중 한 가지를 차단해 치료하고자 했지만, 다양한 기전이 영향을 주기 때문에 실패한 것으로 판단되고 있다.
 
일례로 알츠하이머의 가장 중요한 발병기전으로는 아밀로이드 베타의 이상 축적이 꼽히지만, 이 외에도 타우 단백질의 과인산화 등 수많은 기전과 그로 인한 신경세포의 사멸이 복합적으로 나타났던 것이다.
 
이 같은 상황에 메디포스트는 알츠하이머 치료제 '뉴로스템'을 개발 중으로, 글로벌 제약사들이 실패했던 것과는 달리 아밀로이드 베타의 감소는 물론 신경세포의 사멸 억제, 신경재생 및 시냅스 활성 촉진과 타우 과인산화까지 차단하는 등 다양한 기전을 통해 복합적으로 작용해 성공 가능성이 높을 것으로 기대하고 있다.
 
오원일 부사장은 "알츠하이머의 경우 한 가지 기전의 고리를 끊어도 다른 것을 차단하지 못하면 극복에 어려움이 있었다"며 "뉴로스템은 이미 체내에 있던 세포로 다양한 물질을 분비하는데, 알츠하이머가 진행되는 것을 막아주는 쪽으로 복합적으로 작용해 기존 단일 치료기전보다 더 효과가 있을 것으로 기대된다"고 말했다.
 
이와 함께 메디포스트는 미숙아의 기관지폐이형성증 치료제 '뉴모스템'도 개발 중이다.
 
기관지폐이형성증은 출생 직후 호흡곤란증후군으로 인해 인공호흡기 치료나 산소 공급을 받았던 환자에서 폐 손상의 결과로 신생아가 생후 28일 또는 재태주령 36주가 지나도 산소공급이 필요하는 등의 증상을 나타내는 경우를 말한다.
 
메디포스트는 이 같은 환자를 치료하기 위한 약물로 뉴모스템을 개발 중으로, 현재 국내 임상2상을 진행하고 있다. 임상2상을 완료한 뒤 조건부허가를 신청할 계획이다.
 
단, 임상시험이 25주 미만에 출생한 극소저체중 미숙아를 대상으로 하고 있어 임상시험에 오랜 시간이 걸릴 수밖에 없는 상황으로, 2022년 임상2상을 완료한 뒤 2023년 조건부 허가를 받는다는 계획을 세우고 있다.
 
오 부사장은 "글로벌 시장에서도 다각도로 라이선스 아웃을 위한 협의가 진행 중"이라면서 "매우 구체적으로 논의 중인 상대도 있지만, 협의의 특성상 비밀유지가 매우 중요해 지금 시점에서 공개는 어렵다"고 전했다.
 
♦차세대 플랫폼 '스멉셀'…난치병 환자에게 효율적 치료 기회 제공 목표
 
메디포스트는 앞서 언급된 파이프라인에 더해 향후 더 효율적인 줄기세포 치료제를 만들기 위한 차세대 플랫폼을 준비 중이다.
 
'스멉셀(SMUP-Cell)'이라는 이름의 차세대 플랫폼은 기존 줄기세포치료제의 '고비용 저효율' 특성을 개선하기 위해 개발 중이다.
 
기존 줄기세포치료제는 수작업 생산공정으로 인해 높은 생산원가와 대량생산의 어려움, 짧은 유효기간으로 인한 운송·보관의 제한 등으로 상업화는 물론 글로벌 진출에도 한계가 있었다.
 
이를 개선하기 위해 스멉셀은 고효능의 줄기세포를 선별·분리해 효능을 유지한 채로 배양할 수 있는 small-CMH 기술을 이용해 분리 배양하고, 배양과정에서도 바이오리액터를 사용한 효율적인 대량생산공정을 구축해 품질을 유지한 채로 생산량을 증가시키려는 것이다.
 
뿐만 아니라 최종 제형은 보관과 운성이 용이한 냉동제형을 적용해 유효기간을 연장과 운송비용 절감, 글로벌 진출 및 수출에 적합한 특징을 지닌다.
 
다른 한편으로는 높은 치료효능을 통해 투약용량에 필요한 세포 수를 줄일 수 있어 주사형 제제 및 전신 투여가 필요한 난치병 치료제 개발에 유용할 것으로 기대하고 있다.
 
스멉셀을 주성분으로 하는 파이프라인 중 첫 번째로 주사형 골관절염 치료제인 'SMUP-IA-01'을 개발하는 것도 이 같은 맥락에서 생각할 수 있다.
 
기존의 카티스템은 외과적 시술이 필요했던 반면 SMUP-IA-01은 주사로 무릎 관절에 투여할 수 있기 때문이다.
 
SMUP-IA-01은 올해 식약처로부터 임상1상을 승인 받아 서울대학교병원 정형외과에서 진행 중이며, 이미 첫 환자에게 투약이 이뤄졌다.
 
이밖에도 스멉셀을 활용한 파이프라인으로 당뇨병성 신증 치료제 등을 개발 중으로, 비임상시험 단계에서 유효성 및 안전성을 확인하고 있다.
 
오 부사장은 "스멉셀을 통해 환자의 접근성이 개선되는 반면 가격이 높아지지는 않을 것"이라면서 "스멉셀 관절염치료제는 카티스템보다 적은 용량으로 동일 효과를 기대하고 있고, 생산 원가 절감과 수술이 필요하지 않아 시술료를 낮출 수 있다는 점 등을 고려하면 낮은 비용으로 접근할 수 있지 않을까 생각된다"고 말했다.
 
또한 "카티스템과 동일한 효과를 낼 수 있을지 속단하기는 어렵다"면서도 "카티스템과 동일한 효과를 낸다면 카티스템을 대체할 수 있는 의약품이 되고, 아니라면 카티스템이 부담스러운 환자에게 스멉셀로 치료하다가 악화되면 카티스템을 상요하는 방법도 생각해볼 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
 
끝으로 "메디포스트는 설립 이념 자체도 난치병 환자에게 줄기세포라는 뛰어난 소재를 어떻게 하면 효율적으로 전달할까 고민하다가 만든 회사"라면서 "기업이다 보니 영리와 이윤도 중요하겠지만, 개발하는 파이프라인들, 특히 적절한 치료수단이 없는 알츠하이머 등에서 치료 성과를 내서 희망을 던져주기를 기대하고 있고, 그 꿈을 이뤘으면 한다"고 포부를 전했다.
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  • 이동훈 2019-10-21 10:30

    메디포스트 국내를 넘어 세계적인 줄기세포 회사로 성장할것을 믿습니다

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