이슈 쏟아진 JP모건 헬스케어… 바이오제약 기업 청사진 공개

제조시설 확대부터 신약 허가 준비 등 올해 변화 밝혀

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 세계 최대 규모의 제약/바이오 행사인 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스(J.P. Morgan Healthcare Conference)'에는 다양한 이야기가 쏟아진다.
 
JP 모건 행사는 빅파마들의 올해 청사진 뿐만 아니라, 그동안 기업들이 준비했던 사업 계획을 과감없이 듣게 되는 자리인 것이다.
 

◆ 영국 정부와 '인클리시란' 파트너십 맺은 노바티스 =
먼저 노바티스는 미국의 바이오제약사 `메디신스 컴퍼니(Medicines Company)`를 약 11조원에 인수하면서 얻은 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제 `인클리시란(inclisiran)`의 계획을 공개했다.
 
이 제약사가 RNA 치료제를 널리 사용할 수 있도록 영국 정부와 파트너십을 맺었다는 것은 충분히 눈길을 끌만한 사항이다. 이는 그만큼 인클리시란의 판매를 촉진할 수 있는 기회이기도 하다.
 
인클리시란의 임상 3상 ORION-11에는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)이 있거나 이에 상응하는 위험군 1617명이 포함됐다. 이들은 스타틴 치료에도 불구하고 LDL 콜레스테롤 수치가 높은 공통점이 있다.  
 
임상 결과, 인클리시란은 LDL-C를 510일째 54% 감소시키며 주평가 지표를 달성했고, 약물 관련 심각한 부작용은 위약 대비군과 유사하게 나타났다.
 
앞서 ORION-1 임상에서 인클리시란은 스타틴을 사용했던 환자들에게서 6개월 뒤 나쁜 콜레스테롤을 51%까지 낮출 수 있다고 보여줬고, ORION-3 임상에서는 3년 동안 위약 대비 LDL-C 수치를 50% 이상 낮췄다.
 
이에 따라 인클리시란은 PCSK9 억제제 암젠의 '레파타'와 사노피의 '프랄런트'의 강력한 경쟁자로 떠오르고 있다.
 
노바티스는 영국 NHS와 협력해 대규모 1차 예방 임상시험을 수행하고, 인클리시란이 영국에서 허가될 경우 NICE로부터 빠른 급여 승인까지 약속했다.
 
◆ `울토미리스` ALS 적응증 확대 예고한 알렉시온 = 알렉시온은 희귀 혈액암 및 신경 질환에 강세를 보이고 있는 기업이다. 이 기업은 지난해 1월에 '솔리리스'의 후속약물이자, 발작성야간혈색뇨 치료제 `울토미리스(Ultomiris)`를 출시했다. 이 치료제는 2024년 최대 매출을 기록한 품목으로 꼽히기도 했다.
 
알렉시온은 울토리미스를 더 많은 환자에게 접근시키기 위해 솔리리스 대비 10% 낮은 가격을 책정했으며, 70%의 환자가 솔리리스에서 울토미리스로 스위칭하는 것을 목표로 했다. 그리고 1월 현재, 이 계획은 제대로 순항중이라고 알렉시온은 밝혔다.
 
뿐만 아니라 알렉시온은 JP 모건에서 울토미리스의 근위축성 측삭 경화증(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 적응증 확대를 위해 임상 3상에 착수할 것이라 발표했다.
 
◆ 2020년 3개 항암제 출시 알린 GSK = 51억 달러에 테사로(TESARO)를 인수한 GSK는 2020년에 3개의 항암제 출시를 예고했다.
 
PARP 억제제인 `제줄라(니라파립)`는 이미 BRCA 변이 여부와 상관없이 2차 난소암 환자의 유지요법으로 호응을 얻고 있지만, 1차 난소암의 유지요법으로도 손길을 뻗치고 있다. 이는 아스트라제네카의 '린파자'와 확실히 경쟁하는 부분이다.
 
이 외에도 GSK는 올해 BCMA 항체 `벨란타맙 마포도틴(belantamab mafodotin)`의 다발골수종에 허가를 목표로 두고 있으며, 항-PD-1 항체 `도스탈리맙(dostarlimab)`으로 재발성 혹은 진행성 자궁내막암 치료제에 도전한다.
 
◆ 아두카누맙 승인 위해 준비 중인 바이오젠 = 바이오젠은 알츠하이머 신약인 '아두카누맙(aducanumab)'의 FDA 승인을 위해 준비를 시작했다. 제조시설을 강화하고 아두카누맙의 가격을 책정하기 위해 이해관계자들과 미팅을 지속하고 있다고.
 
바이오젠은 이미 스위스에 새 공장을 짓기로 결정했으며 올해 말에 가동될 것이라 밝혔다. 미국 노스캐롤라이나 공장은 아두카누맙을 생산할 준비를 마쳤다.
 
아두카누맙이 FDA 승인을 받을 경우, 알츠하이머의 인지 저하를 완화한 최초의 치료제이자 베타 아밀로이드의 제거가 알츠하이머에 임상적 효과가 있다는 사실을 증명한 첫 번째 사례가 된다.
 
물론 바이오젠은 아직 FDA에 아두카누맙의 신청서를 제출하지 않았다. 그러나 가능한 빨리 서류 절차를 마칠 것이라는 입장이다.
 
이 외에도 바이오젠은 아이오니스 파마슈티칼스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발중인 `IONIS-MAPT Rx`에도 투자했고, 화이자의 알츠하이머 신약 후보물질인 타우 타깃 'PF-05251749'를 인수했다.
 
◆ 최초 혈우병 유전자치료제 계획하는 바이오마린 = 바이오마린은 혈우병 A형 유전자치료제 '발록스(valrox, valoctocogene roxaparvovec, BMN-270)'의 FDA 승인에 앞서 제조 시설에 대한 투자를 지속했다. 한 예로 바이오마린은 2017년 노바토(Novato)에 연간 4000회 생산능력을 갖춘 1만8000평방 피트의 유전자 치료 제조시설을 준공했다. 바이오마린은 연간 최대 1만명의 환자를 지원할 수 있을만큼 제조 시설을 준비할 것이라 밝혔다.
 
로슈의 '헴리브라(emicizumab)'는 혈우병 A의 표준 치료제이면서, 2019년 첫 9개월 동안 9억5000만 달러의 매출을 기록할만큼 이 분야 1위 제품으로 꼽힌다. 하지만 혈우병 전문가들은 유전자치료제가 출시돼 사용될 경우, 환자들이 1년 이내 처방을 바꿀 가능성이 크다고 바라봤다.
 
출혈을 줄이기 위해 다양한 투약 간격으로 주사를 받던 혈우병 환자들에게 있어, 한번의 투약으로 장기간의 효과를 담보하는 유전자치료제는 상당히 매력적일 수 밖에 없다는 의견이다.
 
◆ RNA 치료제에서 만큼은 최고로 꼽힌 앨나일람 = RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제 '온파트로(Onpattro, Patisiran)'에 이어, `기브라리(Givlaari, Givosiran)`를 허가받은 앨나일람(Alnylam)은 단연 주목받는 기업이었다.
 
RNA의 비싼 가격은 지금도 화제이다. 한 예로 기브라리는 1병당 3만9천달러의 정가를 기준으로 환자당 연평균 57만5천달러의 가격으로 출시됐다. 하지만 앨나일람은 새로운 보상체계를 통해 환자들에게 치료제를 제공할 것이
라 밝힌 상황.
 
FDA가 2018년 8월 승인한 온파트로의 경우 지난 4분기에는 5600만 달러의 매출을 올렸다. 아직 정확히 블록버스터급이라고 평가할만한 매출은 아니지만, 이 약은 처음 환자에게 투약된 이후 20%의 성장률을 기록했다.
 
앨나일람은 이 외에도 원발성 옥살산뇨증 1형(primary hyperoxaluria type 1) 치료제로 `루마시란(lumasiran)`의 FDA 승인을 기다리고 있으며, ATTR 아밀로이드증 치료제 '부트리시란(vutrisiran)'은 임상 3상 환자 등록을 시작했다.
 
앨나일람은 나머지 RANi 치료제의 성공을 바라면서, 이 분야의 최고를 꿈꾸고 있다. 
 
◆ `진테글로` 가치기반 모델 시행한 블루버드 = 블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 수혈 의존성 베타-지중해성 빈혈(TDT) 환자용 유전자 치료제 '진테글로(Zynteglo)'를 개발했으나 높은 가격으로 인해 고민을 이어갔다.
 
그런데 블루버드는 JP 모건 헬스케어에서 비용이 많이 드는 유전자 치료에 대해 `가치 기반 지불 모델(value-based payment model)`을 언급했다.
 
독일에서 진테글로는 각각 351,000달러의 지급액을 5년에 걸쳐 5회 분할해 지급할 수 있다. 1차 비용을 제외하고, 지불자들은 진테글로 인해 치료 효과를 볼 경우 나머지를 지불하면 된다.
 
블루버드가 체결한 이 보상 체계는 독일 환자의 약 절반을 보상할 수 있다는 설명이다.
 
이와 비슷하게 노바티스의 SMA 치료제 '졸겐스마' 역시 유사한 보상 체계 모델로 환자 접근성을 높였다.
 
진테글로는 유럽에서 먼저 승인을 받은 상태로, FDA의 승인을 기다리고 있다.
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