미국·유럽·일본 연달아 허가된 '졸겐스마'‥한국에서는 언제쯤

일본은 보험급여 결정, 유럽에서는 21kg 이하 소아로 사용 범위 넓혀‥우리나라는 허가 논의 중

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 가장 비싼 치료제라고 알려진 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)'가 미국, 일본에 이어 유럽에서도 허가됐다.
 
우리나라도 지난해 12월, 졸겐스마의 허가 신청서가 제출된 상태. 이에 따라 국내에서 단 '1회'만으로 치료되는 유전자치료제의 승인이 기대되고 있다.
 
졸겐스마의 허가는 현재 상당한 의미를 부여한다.
 
20억이라는 치료제 값이 책정됐으나 졸겐스마를 허가한 나라는 제약사, 보험사와 연계해 '가치 기반(Value-Based Agreements)' 보상 방법, '분할 상환 지급 모델(Amortized Payment Models)' 등을 선택했다.
 
평생 치료하는 비용보다, 고가이더라도 한번의 투약으로 병을 고치는 것이 '비용효과적'이라는 판단에서 비롯된 결정이다. 새로운 방식의 급여 지불 방식이 본격적으로 논의된 것은 졸겐스마의 영향이 크다.
 
척수성 근위축증은 SMN-1 유전자의 돌연변이로 생존운동신경원(Survival Motor Neuron, SMN) 단백질이 감소하는 질환이다. SMA 환자는 이 SMN1 유전자가 없어 SMN 단백질을 충분히 생산하지 못한다. 대신 그 백업 유전자인 SMN2 유전자를 가지고 있는데 그럼에도 SMN 단백질 생산량이 10% 수준으로 매우 적다고 알려져 있다.  
 
SMN 유전자를 주입함에 따라 체내에서 SMN 단백질을 생산·보충하고 신경·골격근 기능을 개선시키는 '졸겐스마'는 미국에서 2세 미만의 소아 SMA에 허가돼 사용되고 있다.
 
아울러 최근 일본에서는 동일한 적응증으로 1억 6700만엔(19억원)으로 가격을 결정한 뒤, 졸겐스마의 건강보험 등재를 알렸다. 일본은 졸겐스마 연간 투여 대상이 25명 정도가 될 것이라 바라봤다.
 
유럽에서는 좀 더 파격적인 조건을 내걸었다. 2세 미만의 환자에게 한정 짓지 않고 최대 21kg의 유아 및 아동 환자를 대상으로 조건부 승인한 것. SMA 환자의 경우 5세 미만에서 체중이 21kg 이하인 경우가 많다. 5세 이상에서도 21kg가 채 되지 않는 케이스가 있다.
 
유럽의 이러한 승인은 졸겐스마의 임상 3상 STR1VE-US와 임상 1상 START 시험의 데이터를 근거로 했다.
 
STR1VE 임상의 연구, 생후 18개월에 도달한 환자 6명 중 5명이 30초 동안 독립적으로 앉을 수 있다는 졸겐스마의 결과를 보여줬다.
 
START 연구는 생후 6개월 전에 SMA 임상 증상을 나타낸 제1형 환자 12명을 대상으로 졸겐스마 투여의 효능과 안전성을 평가한 임상이다. 해당 임상에서 졸겐스마를 투약한 환아들은 2년이 지났음에도 모든 환자가 기계적 호흡 없이 생존했고, 3초 이상 머리 가누기와 도움 없이 앉기 등이 가능했다.
 
유럽이 졸겐스마의 사용 범위를 보다 넓힌 것은, 유전자 치료제의 실질적인 임상적 가치에 힘을 실은 것이라 보여진다.
 
유럽에서는 Day One 접근성 프로그램이 제안됐는데, 일종의 가치 기반의 지불 방법이다.
 
한편, 우리나라에서는 4개월이 넘도록 여전히 졸겐스마의 허가 논의가 이어지고 있다.
 
경쟁약인 바이오젠의 '스핀라자'가 신청 후 6개월만에 허가가 된 상황이라, 졸겐스마도 빠르면 상반기 내에 결정이 내려질 수 있다.
 
일본에서는 이미 졸겐스마가 보험급여가 결정이 됐고, 유럽에서는 21kg 이하의 유아에게 사용을 허가했다. 이에 우리나라도 비슷한 흐름으로 흘러갈 것이란 전망이 강하다.
 
의료계에서는 치료제 개발이 힘들었던 SMA에 새로운 치료 옵션을 준다는 것, 그리고 희귀질환에도 '원샷 치료'라는 개념이 생긴 것에 고무적으로 평가 중이다.
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