'유전자 치료제'에 대한 가능성‥제약사들의 이유있는 투자

치료제 미개발 질환에 주목‥바이오기업과 빅파마간 교류 늘어나는 중

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '유전자 치료제(Gene therapy)'의 가능성을 일찍부터 알아챈 제약사들은 이 분야에 투자를 아끼지 않고 있다.
 
아직까지 소수의 치료제만이 FDA의 허가를 받은 상황에서, 기존 치료법의 단점을 극복한 유전자 치료제가 적극적으로 개발되고 있다.
 
유전자 치료는 환자의 유전체 구성에 변화를 줘 유전적 결함을 교정하는 모든 치료를 포함한다.
 
유전자 치료의 목적은 암, 혈우병 등의 유전성 질환, AIDS 등의 감염성 질환, 심혈관계질환 등 난치성 질환을 앓고 있는 사람의 유전적 결함을 교정하는데 있다.
 
유전자 치료에서는 두 가지 접근 방식이 있다. 결함 유전자를 정상 유전자로 대체하거나, 결함 유전자를 무력화(disruption)시키는 방법이다.
 
질환을 '근본적'으로 치료한다는 접근으로 유전자 치료제는 질환의 '완치'를 목표로 한다. 
 
게다가 오랜 기간 복용해야하는 의약품과 달리 대부분의 세포 치료 및 유전자 치료는 '일회 요법'으로 개발되고 있다. 이른 바 `원샷 치료법(One shot cures)`이다.
 
이에 빅파마들은 발 빠르게 유전자·세포 치료제 개발을 위해 적극적인 투자를 강행하고 있다.
 
노바티스는 유전자치료제 개발회사인 미국 아벡시스(AveXis)를 87억 달러에 인수했다. AveXis는 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy), 근위축성측성경화증(amyotrophic lateral sclerosis), 레트 증후군(Rett syndrome) 등 다양한 신경질환에 대한 유전자치료제를 개발 중이다.
 
그리고 최근 노바티스는 베데레 바이오(Vedere Bio)를 인수했다. 이 회사는 기능성 시력의 회복을 위해 망막의 유리체 내부에 투여하는 광유전자 치료제들을 개발하는데 주력했다.
 
이미 노바티스는 CAR-T 치료제인 '킴리아'와 SMA 유전자치료제 '졸겐스마'를 시장에 출시한 상태다.
 
로슈는 혈우병 유전자치료제 등을 개발하고 있는 미국 스파크 테라퓨틱스를 43억 달러에 인수했다. 스파크는 희귀망막질환인 '럭스터나(Luxturna)'을 개발한 곳이며, 혈우병 B형 치료제 'SPK-9001'와 A형 치료제 'SPK-8011'의 임상 3상을 진행중이다.
 
화이자 역시 혈우병 A, 혈우병 B, 뒤센근이영양증(DMD) 등 단일 유전자 변경으로 인한 질병에 주목하고 있다. 동시에 윌슨병과 같은 내분비/대사 장애의 잠재적 치료법과 프리드리히 운동실조증, 드라베 증후군 및 근위축성측색경화증(ALS)과 같은 신경계 장애에 대한 치료 잠재성을 확인하는 연구도 개시했다.
 
최근 화이자는 치료제가 없는 페닐케톤뇨증(PKU)의 유전자 치료제 개발사 호몰로지 메디슨(Homology Medicines)에 6000만 달러 투자를 결정했다.
 
항응고제 '자렐토'와 안과질환 치료제 '아일리아'의 특허 만료를 앞두고 있는 바이엘은 유전자치료제 시장에 손을 뻗쳤다. 10월, 아스클레피오스(Asklepios BioPharmaceutical)를 최대 40억 달러에 인수하기로 합의한 것. 아스클레피오스는 파킨슨병, 충혈성 심부전 등 유전자치료제 후보물질을 갖고 있다.
 
릴리는 프리시젼 바이오사이언스(Precision BioSciences)와 유전자 치료제 개발 협업을 맺었다. 이 회사는 아르쿠스 게놈 편집 기술(ARCUS genome editing technology)을 갖고 있다.
 
두 회사는 뒤센형 근이영양증(DMD)과 2개의 다른 미공개 유전자 표적 질환제 개발에 협력한다.
 
UCB는 한들 테라퓨틱스(Handl Therapeutics)를 인수한다. 한들은 신경퇴행성질환을 중심으로 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드 기술 플랫폼 및 역량과 연구 프로그램을 갖고 있다.
 
이와 더불어 UCB는 유전자 치료제 전문기업 라서타 테라퓨틱스(Lacerta Therapeutics)와 협력하기로 결정했다. 이들은 중추신경계(CNS) 질환에 초점을 맞춰 AAV 기반 치료제를 만든다.
 
한편, 미국에서는 약 800개 이상의 유전자 치료, 세포치료 임상시험이 진행되고 있으며, 매년 200개의 임상이 새롭게 개시된다고 보고됐다.
 
유전자·세포치료는 상당한 부가가치를 창출할 수 있는 첨단기술로 적용 범위가 넓어 전세계적으로 폭넓은 관심을 끌고 있다. 
 
전문가들은 2025년까지 연간 10-20개의 유전자 및 세포 치료법이 승인될 것이라 예측했다.
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