[¸ÞµðÆÄ³ª´º½º = ¹ÚÀ¸¶ä ±âÀÚ] 'À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦(Gene therapy)'ÀÇ °¡´É¼ºÀ» ÀÏÂïºÎÅÍ ¾Ë¾ÆÃ¦ Á¦¾à»çµéÀº ÀÌ ºÐ¾ß¿¡ ÅõÀÚ¸¦ ¾Æ³¢Áö ¾Ê°í ÀÖ´Ù.
¾ÆÁ÷±îÁö ¼Ò¼öÀÇ Ä¡·áÁ¦¸¸ÀÌ FDAÀÇ Çã°¡¸¦ ¹ÞÀº »óȲ¿¡¼, ±âÁ¸ Ä¡·á¹ýÀÇ ´ÜÁ¡À» ±Øº¹ÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ Àû±ØÀûÀ¸·Î °³¹ßµÇ°í ÀÖ´Ù.
À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â ȯÀÚÀÇ À¯Àüü ±¸¼º¿¡ º¯È¸¦ Áà À¯ÀüÀû °áÇÔÀ» ±³Á¤ÇÏ´Â ¸ðµç Ä¡·á¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ´Ù.
À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÀÇ ¸ñÀûÀº ¾Ï, Ç÷¿ìº´ µîÀÇ À¯Àü¼º Áúȯ, AIDS µîÀÇ °¨¿°¼º Áúȯ, ½ÉÇ÷°ü°èÁúȯ µî ³Ä¡¼º ÁúȯÀ» ¾Î°í ÀÖ´Â »ç¶÷ÀÇ À¯ÀüÀû °áÇÔÀ» ±³Á¤Çϴµ¥ ÀÖ´Ù.
À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡¼´Â µÎ °¡Áö Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÌ ÀÖ´Ù. °áÇÔ À¯ÀüÀÚ¸¦ Á¤»ó À¯ÀüÀÚ·Î ´ëüÇϰųª, °áÇÔ À¯ÀüÀÚ¸¦ ¹«·ÂÈ(disruption)½ÃŰ´Â ¹æ¹ýÀÌ´Ù.
ÁúȯÀ» '±Ùº»Àû'À¸·Î Ä¡·áÇÑ´Ù´Â Á¢±ÙÀ¸·Î À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦´Â ÁúȯÀÇ '¿ÏÄ¡'¸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÑ´Ù.
°Ô´Ù°¡ ¿À·£ ±â°£ º¹¿ëÇØ¾ßÇÏ´Â ÀǾàǰ°ú ´Þ¸® ´ëºÎºÐÀÇ ¼¼Æ÷ Ä¡·á ¹× À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â 'ÀÏȸ ¿ä¹ý'À¸·Î °³¹ßµÇ°í ÀÖ´Ù. À̸¥ ¹Ù `¿ø¼¦ Ä¡·á¹ý(One shot cures)`ÀÌ´Ù.
ÀÌ¿¡ ºòÆÄ¸¶µéÀº ¹ß ºü¸£°Ô À¯ÀüÀÚ¡¤¼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇØ Àû±ØÀûÀÎ ÅõÀÚ¸¦ °ÇàÇϰí ÀÖ´Ù.
³ë¹ÙƼ½º´Â À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ßȸ»çÀÎ ¹Ì±¹ ¾Æº¤½Ã½º(AveXis)¸¦ 87¾ï ´Þ·¯¿¡ ÀμöÇß´Ù. AveXis´Â ô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ(spinal muscular atrophy), ±ÙÀ§Ãà¼ºÃø¼º°æÈÁõ(amyotrophic lateral sclerosis), ·¹Æ® ÁõÈıº(Rett syndrome) µî ´Ù¾çÇÑ ½Å°æÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù.
±×¸®°í ÃÖ±Ù ³ë¹ÙƼ½º´Â º£µ¥·¹ ¹ÙÀÌ¿À(Vedere Bio)¸¦ ÀμöÇß´Ù. ÀÌ È¸»ç´Â ±â´É¼º ½Ã·ÂÀÇ È¸º¹À» À§ÇØ ¸Á¸·ÀÇ À¯¸®Ã¼ ³»ºÎ¿¡ Åõ¿©ÇÏ´Â ±¤À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦µéÀ» °³¹ßÇϴµ¥ ÁÖ·ÂÇß´Ù.
ÀÌ¹Ì ³ë¹ÙƼ½º´Â CAR-T Ä¡·áÁ¦ÀÎ 'Å´¸®¾Æ'¿Í SMA À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ 'Á¹°Õ½º¸¶'¸¦ ½ÃÀå¿¡ Ãâ½ÃÇÑ »óÅ´Ù.
·Î½´´Â Ç÷¿ìº´ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ µîÀ» °³¹ßÇϰí ÀÖ´Â ¹Ì±¹ ½ºÆÄÅ© Å×¶óǻƽ½º¸¦ 43¾ï ´Þ·¯¿¡ ÀμöÇß´Ù. ½ºÆÄÅ©´Â Èñ±Í¸Á¸·ÁúȯÀÎ '·°½ºÅͳª(Luxturna)'À» °³¹ßÇÑ °÷À̸ç, Ç÷¿ìº´ BÇü Ä¡·áÁ¦ 'SPK-9001'¿Í AÇü Ä¡·áÁ¦ 'SPK-8011'ÀÇ ÀÓ»ó 3»óÀ» ÁøÇàÁßÀÌ´Ù.
ÈÀÌÀÚ ¿ª½Ã Ç÷¿ìº´ A, Ç÷¿ìº´ B, µÚ¼¾±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ(DMD) µî ´ÜÀÏ À¯ÀüÀÚ º¯°æÀ¸·Î ÀÎÇÑ Áúº´¿¡ ÁÖ¸ñÇϰí ÀÖ´Ù. µ¿½Ã¿¡ Àª½¼º´°ú °°Àº ³»ºÐºñ/´ë»ç Àå¾ÖÀÇ ÀáÀçÀû Ä¡·á¹ý°ú ÇÁ¸®µå¸®È÷ ¿îµ¿½ÇÁ¶Áõ, µå¶óº£ ÁõÈıº ¹× ±ÙÀ§Ãà¼ºÃø»ö°æÈÁõ(ALS)°ú °°Àº ½Å°æ°è Àå¾Ö¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·á ÀáÀ缺À» È®ÀÎÇÏ´Â ¿¬±¸µµ °³½ÃÇß´Ù.
ÃÖ±Ù ÈÀÌÀÚ´Â Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â Æä´ÒÄÉÅæ´¢Áõ(PKU)ÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»ç È£¸ô·ÎÁö ¸Þµð½¼(Homology Medicines)¿¡ 6000¸¸ ´Þ·¯ ÅõÀÚ¸¦ °áÁ¤Çß´Ù.
Ç×ÀÀ°íÁ¦ 'ÀÚ·¼Åä'¿Í ¾È°úÁúȯ Ä¡·áÁ¦ '¾ÆÀϸ®¾Æ'ÀÇ Æ¯Çã ¸¸·á¸¦ ¾ÕµÎ°í ÀÖ´Â ¹ÙÀÌ¿¤Àº À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ½ÃÀå¿¡ ¼ÕÀ» »¸ÃÆ´Ù. 10¿ù, ¾Æ½ºÅ¬·¹ÇÇ¿À½º(Asklepios BioPharmaceutical)¸¦ ÃÖ´ë 40¾ï ´Þ·¯¿¡ ÀμöÇϱâ·Î ÇÕÀÇÇÑ °Í. ¾Æ½ºÅ¬·¹ÇÇ¿À½º´Â ÆÄŲ½¼º´, ÃæÇ÷¼º ½ÉºÎÀü µî À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ Èĺ¸¹°ÁúÀ» °®°í ÀÖ´Ù.
¸±¸®´Â ÇÁ¸®½ÃÁ¯ ¹ÙÀÌ¿À»çÀ̾ð½º(Precision BioSciences)¿Í À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß Çù¾÷À» ¸Î¾ú´Ù. ÀÌ È¸»ç´Â ¾Æ¸£Äí½º °Ô³ð ÆíÁý ±â¼ú(ARCUS genome editing technology)À» °®°í ÀÖ´Ù.
µÎ ȸ»ç´Â µÚ¼¾Çü ±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ(DMD)°ú 2°³ÀÇ ´Ù¸¥ ¹Ì°ø°³ À¯ÀüÀÚ Ç¥Àû ÁúȯÁ¦ °³¹ß¿¡ Çù·ÂÇÑ´Ù.
UCB´Â Çѵé Å×¶óǻƽ½º(Handl Therapeutics)¸¦ ÀμöÇÑ´Ù. ÇѵéÀº ½Å°æÅðÇ༺ÁúȯÀ» Áß½ÉÀ¸·Î ¾Æµ¥³ë°ü·Ã¹ÙÀÌ·¯½º(AAV) ĸ½Ãµå ±â¼ú Ç÷§Æû ¹× ¿ª·®°ú ¿¬±¸ ÇÁ·Î±×·¥À» °®°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ¿Í ´õºÒ¾î UCB´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ Àü¹®±â¾÷ ¶ó¼Å¸ Å×¶óǻƽ½º(Lacerta Therapeutics)¿Í Çù·ÂÇϱâ·Î °áÁ¤Çß´Ù. À̵éÀº ÁßÃ߽Űæ°è(CNS) Áúȯ¿¡ ÃÊÁ¡À» ¸ÂÃç AAV ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦¸¦ ¸¸µç´Ù.
ÇÑÆí, ¹Ì±¹¿¡¼´Â ¾à 800°³ ÀÌ»óÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á, ¼¼Æ÷Ä¡·á ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ÁøÇàµÇ°í ÀÖÀ¸¸ç, ¸Å³â 200°³ÀÇ ÀÓ»óÀÌ »õ·Ó°Ô °³½ÃµÈ´Ù°í º¸°íµÆ´Ù.
À¯ÀüÀÚ¡¤¼¼Æ÷Ä¡·á´Â »ó´çÇÑ ºÎ°¡°¡Ä¡¸¦ âÃâÇÒ ¼ö Àִ ÷´Ü±â¼ú·Î Àû¿ë ¹üÀ§°¡ ³Ð¾î Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î Æø³ÐÀº °ü½ÉÀ» ²ø°í ÀÖ´Ù.
Àü¹®°¡µéÀº 2025³â±îÁö ¿¬°£ 10-20°³ÀÇ À¯ÀüÀÚ ¹× ¼¼Æ÷ Ä¡·á¹ýÀÌ ½ÂÀ뵃 °ÍÀÌ¶ó ¿¹ÃøÇß´Ù.