GC녹십자, 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 허가

뇌실에 직접 투여…새로운 치료 방식 제공 가능

페이스북 트위터 밴드 카카오스토리

[메디파나뉴스 = 김창원 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 후생노동성(MHLW)로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(Intracerbroventricular)'의 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 세계에서 최초다.
 
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.
 
이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 큰 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 헌터라제 ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.
 
일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 진행한 임상에서도 헌터라제 ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS, heparan sulfate)'을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.
 
허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.
 
타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 "GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다"며 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.
 
한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

<ⓒ 2021 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포 금지>
'대한민국 의약뉴스의 중심' 메디파나뉴스
페이스북 트위터 밴드 카카오스토리 이메일 기사목록 인쇄

실시간 빠른뉴스
당신이 읽은분야 주요기사

독자의견
메디파나 클릭 기사
  1. 1 대체조제 간소화·제네릭 1+3·CSO 의무 법안에 쏠린 약업계
  2. 2 이정희 사장 끌어안는 유한양행…성장가도 잇는다
  3. 3 제약사 품목정리 지속…삼천당제약, 수출용 30개 품목 취하
  4. 4 알리코제약, 매출 1,000억원 돌파에 '벤처천억기업상' 수상
  5. 5 식약처 위해사범중앙조사단, 메디톡스 압수수색 실시
  6. 6 큐시미아 출시 1년, 비만치료제 시장 판도 달라졌다
  7. 7 [종합] '최대집 투쟁' 거울 비춰 본 6인 후보‥"나는 다르다"
  8. 8 다국적사 품목, 코로나19 속 두 자릿수 성장과 하락
  9. 9 헬스케어 업계, 의료 '데이터 라벨링' 산업 떠오른다
  10. 10 나보타 미국 판매 3자 합의, 애브비엔 자충수 될까
독자들이 남긴 뉴스댓글
포토
블로그
등록번호 : 서울아 00156 등록일자 : 2006.01.04 제호 : 메디파나뉴스 발행인 : 조현철 발행일자 : 2006.03.02 편집인:김재열 청소년보호책임자:최봉선
(07207)서울특별시 영등포구 양평로21가길 19, B동 513호(양평동 5가 우림라이온스벨리) TEL:02)2068-4068 FAX:02)2068-4069
Copyright⒞ 2005 Medipana. ALL Right Reserved