2022년 되자마자 급물살 타는 투자‥빅파마, 신약 후보 계약

1월 중순까지 이어지는 개발 협력 소식‥RNA, AI 활용 신약, 암 치료제 분야 강세

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[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 2022년이 되자마자 다국적 제약사들의 개발 협력 소식이 연일 쏟아지고 있다. 


큰 인수합병(M&A) 소식은 없어도, 신규 후보 물질 계약을 체결하며 앞으로의 투자 방향을 짐작하게 했다. 


'RNA'를 활용한 치료제는 올해 가장 주목받는 연구 분야가 될 것으로 전망된다. 


바이오젠은 RNA 치료제 전문 개발 기업인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 또 다른 '척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA)' 치료제를 개발한다. 


바이오젠은 이미 아이오니스와 최초의 SMA 치료제 '스핀라자(뉴시너센나트륨, nusinersen)'를 선보인 바 있다. 

 

이번에 바이오젠은 아이오니스에게 6000만 달러를 지불하고 SMA 후보 물질 'BIIB115/ION306'을 사들였다. 바이오젠은 SMA 치료제가 시장에 출시됐더라도, 아직 충족되지 않은 미충족 수요가 있다고 판단했다. 

 

스핀라자는 뒤이어 나온 후발 약제들이 1회 치료, 경구제인 것과 달리 '척수강 내 투여 방식'이다. 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 18일, 63일에 투여하며, 이후 4개월마다 주사를 맞는다.


또한 스핀라자는 투여 시마다 하루~이틀 정도의 일정이 필요해 시간적 부담이 발생한다. 이 밖에 영상 촬영 및 마취 등 치료 전후 준비 및 모니터링 과정으로 시간·경제적 부담이 따른다. 


이에 BIIB115는 스핀라자보다 투여 간격을 늘린 약제가 될 가능성이 크다. 스핀라자와 마찬가지로 BIIB115는 ASO 치료제다.  


화이자는 바이오엔테크(BioNTech)와 또 한 번 손을 잡았다. 

 

화이자는 바이오엔테크와 인플루엔자 백신 개발 협력을 비롯, 코로나19 예방 백신 개발에 성공하며 호흡을 맞춘 바 있다. 코로나19 백신 '코미나티(BNT162b2)'는 인간에게 사용하도록 승인된 '최초'의 mRNA 백신이다. 

 

이번에 두 회사는 화이자가 발견한 독자적 항원 기술과 바이오엔테크의 독자적 mRNA 플랫폼 기술을 활용해 '대상포진'에 도전한다. 임상시험은 올해 하반기 개시될 예정이다. 


이와 더불어 화이자는 유전자 편집 연구에 강세를 보이는 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)와 다양한 희귀질환에 접근한다. 빔 테라퓨틱스는 간, 근육, 중추신경계 등 희귀유전질환에 대한 mRNA 및 지질 나노입자(LNP) 염기 편집 프로그램을 갖고 있다. 


노바티스는 RNAi(RNA 간섭) 치료제를 전문으로 개발하는 앨나일람(Alnylam)과 협력한다. 


노바티스는 말기 간질환에서 간 이식 외의 방법을 제안할 수 있는 치료제 개발에 주력한다. 이 치료제는 간세포의 재생을 촉진함으로써, 간 기능을 회복하는 역할을 한다. 


아스트라제네카는 뉴리뮨(Neurimmune)과 '트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)' 치료제 개발에 대한 계약을 끝마쳤다. 후보 물질 'NI006'은 임상 1b상이 진행 중인 단일클론항체다. 


앞서 아스트라제네카는 지난해 12월, 아이오니스와 '트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis, ATTR)' ASO 치료제 '에플론터센(Eplontersen)'의 글로벌 개발과 상업화 권리를 계약한 바 있다. 


암젠은 아라키스 테라퓨틱스(Arrakis Therapeutics)와 새로운 RNA 분해 저분자 치료제를 개발한다. 아라키스는 광범위한 표적에 대한 RNA 표적 저분자(rSM) 플랫폼을 갖고 있다. 


올해는 인공지능(AI)을 활용한 신약 개발사와의 협력도 눈에 띄는 특징이다.   


암젠은 AI를 활용한 단백질 치료제 개발사 제너레이트 바이오메디슨(Generate Biomedicines)과 협약을 체결했다. 


두 회사는 5가지 표적에 대한 단백질 치료제를 발굴하고 만들 계획이다. 생물학에 탄탄한 기반을 갖고 있는 암젠은 다중특이적 치료제 개발에 큰 관심을 보이고 있다. 


사노피도 AI 기반 신약 개발사 엑스사이언티아(Exscientia)와 최대 15개의 새로운 저분자 신약 후보 물질 개발에 나선다. 2016년부터 인연을 이어 온 두 회사는 2019년에도 이중특이 저분자 후보 물질 계약을 맺었다.


사노피는 엑스아이언티아와 염증, 면역질환, 종양학 등 다양한 범위의 표적 연구를 함께 할 계획이다.


MSD는 앱사이(Absci)와 공동 연구를 추진한다. 이 회사도 AI 기술을 활용해 단백질 표적 신약을 개발하는 곳이다. 


이외에도 BMS는 센추리 테라퓨틱스(Century Therapeutics)와 '새로운 암 치료제'를 개발한다. 센추리 테라퓨틱스는 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 자연살해세포(iNK) 및 T세포(iT) 프로그램을 갖고 있다. 이를 활용해 이 두 회사는 우선적으로 급성골수성백혈명과 다발골수종 치료제를 만든다. 


화이자는 드렌 바이오(Dren Bio)와 '이중특이성 항체'를 개발하기 위해 전략적으로 협력하기로 했다. 


드렌 바이오는 독자적인 표적 골수 관여 및 포식 작용 플랫폼을 갖고 있다. 골수세포에 선택적으로 발현되는 수용체 관여 이중특이 항체 기반의 기술이다.


아스트라제네카는 스콜피온 테라퓨틱스(Scorpion Therapeutics)와 '새로운 암 치료제'를 공동 개발한다. 유전자 발현을 제어하고 세포 성장 및 생존을 포함한 중요한 과정을 조절할 수 있는 전사 인자 단백질 종류에 초점을 맞춘다.


이 밖에 MSD는 알리고스 테라퓨틱스(Aligos Therapeutics)와 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide) 치료제를 개발한다. 이 약은 비알코올성 지방간염(NASH) 적응증을 목표로 한다. 

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