GC녹십자, 뇌실투여 제형 '헌터라제ICV' 국내 허가 본격화

임상1상 시험 승인…뇌실 직접 투여해 BBB 통과 문제 개선
지난해 1월 일본서 먼저 허가…새 치료옵션 제공 가시화

김창원 기자 (kimcw@medipana.com)2022-04-07 11:55


[메디파나뉴스 = 김창원 기자] GC녹십자가 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 개선한 '헌터라제ICV'의 국내 임상시험에 돌입한다.

식품의약품안전처는 7일 GC녹십자에 중증형 MPS II(헌터증후군) 환자를 대상으로 뇌실 내 투여용 헌터라제(Idursulfase-ß) 투여 후 내약성과 안전성 및 약동·약력학적 특성을 탐색하기 위한 임상1상 시험을 승인했다.

지난 2012년 1월 국내에서 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제로, 세포배양방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소 결핍으로 리소좀에서 분해되지 못해 뮤코다당류가 축적돼 나타나는 헌터증후군 증상을 개선한다. 

이번에 새롭게 임상시험에 들어가는 헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형으로, 약물이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier, BBB)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사의 한계를 극복할 수 있다는 장점이 있다.

특히 GC녹십자는 지난 2019년 일본 제약사 클리니젠(Clinigen K.K.)사와 기술이전 계약을 체결하고, 이후 지난해 1월 일본에서 품목허가를 받아 수출이 시작됐다.

뿐만 아니라 지난해 유럽에서도 유럽의약청(EMA)가 희귀의약품으로 지정해 품목허가 신청을 준비 중인 것으로 알려졌다. 

이 같은 상황에 국내에서도 첫 임상시험에 돌입하게 된 것으로, 이미 일본에서 허가를 받은 만큼 국내 허가도 문제 없이 진행될 것으로 예상되고 있다.

향후 헌터라제ICV가 국내에서 허가 받게 되면 국내에서도 헌터증후군 환자에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 되는 것으로, 중증 환자들의 삶의 질 개선에 크게 기여할 수 있을 것으로 기대된다.

한편 의약품시장조사기관 아이큐비아에 따르면 기존 헌터라제는 국내에서 꾸준한 실적을 올리는 모습으로, 지난해 230억 원의 매출을 기록했다.

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