셈블릭스, Ph+ 만성골수성백혈병 1차 치료 적응증 확대

3차 이상 치료 이어 1차 치료까지 확장

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2025-02-27 10:09

한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스(애시미닙)가 새로 진단된 또는 이전에 치료받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자 치료로 적응증을 승인받았다고 27일 밝혔다.

이번 적응증 확대를 통해 셈블릭스는 새로운 기전을 바탕으로 만성골수성백혈병 1차 치료부터 환자들에게 우수한 치료 혜택 및 내약성을 제공할 수 있게 됐다.

셈블릭스의 적응증 확대는 새롭게 진단된 Ph+CML-CP 성인 환자 405명을 대상으로 셈블릭스 투여군과 연구자 선택 TKI(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙) 투여군 및 이매티닙 투여군을 비교한 ASC4FIRST 임상 연구를 바탕으로 이루어졌다. 

ASC4FIRST 임상 연구의 두 가지 주요 목표는 셈블릭스의 치료 효과를 연구자 선택 TKI 및 이매티닙과 개별적으로 비교하는 것이다.

임상 연구 결과, 48주차 시점에서 셈블릭스 투여군은 대조군인 연구자 선택 TKI 투여군과 비교해 우수한 MMR 달성률을 확인했으며(67.7% vs. 49%, 95% CI: 양측 검정 p<0.001), 이매티닙과 비교해서도 약 30% 높은 MMR 달성률을 보였다(69.3% vs. 40.2%, p<0.001). 

또한 조기 약물중단(Treatment-Free Remission, TFR)의 주요 지표인 깊은 분자학적반응(Deep Molecular Response, DMR)에 해당하는 MR4 (BCR::ABL1≤0.01%) 도달률을 비교한 결과, 셈블릭스 투여군이 연구자 선택 TKI 투여군 대비 2배 가까이 높았다.(셈블릭스 투여군: 38.8% vs. 연구자 선택 TKI 투여군: 20.6%).

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 "기존에 없던 새로운 STAMP 억제제 기전을 가진 셈블릭스의 적응증 확대를 통해 여전히 미충족 수요가 존재하던 만성골수성백혈병 1차 치료에서 셈블릭스의 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다. 

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