카카오채널추가
- 검색된 뉴스
-
유니큐어 헌팅턴병 치료물질 FDA 혁신치료제 지정
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어의 헌팅턴병 치료물질 'AMT-130'이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. AMT-130은 앞서 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 및 희귀질환약, 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 이번 혁신치료제 지정은 헌팅턴병 치료를 위해 진행 중인 1/2상 임상시험의 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 지난해 7월 유니큐어는 24개월 시점의 중간데이터를 발표하고 자연경과에 비해 치료를 받은 환자의 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)에 기초한 용량의존적 질환의 진행을 연장시킨 것으로 나타났
이정희 기자25.04.21 09:53
-
유니큐어 헌팅턴병 유전자치료제 신속승인 FDA 합의
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 유전자치료물질 'AMT-130'에 대해 FDA와 신속승인을 위한 합의에 이르렀다고 발표했다. 이 합의는 유전성 신경변성질환 환자의 새로운 치료선택지를 제공하는 데 중요한 한 걸음이 될 전망이다. 합의에 따라 현재 진행 중인 1/2상 임상데이터가 AMT-130의 생물학적제제 허가신청(BLA) 제출의 중요한 근거로 사용될 가능성이 있다. 이로써 승인신청서 제출 이전에 추가 시험이 필요하지 않게 됐다. FDA는 또 복합 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)를 중간적
이정희 기자24.12.12 11:00
메디파나 핫 클릭 기사
-
1
의약품유통업체 지급수수료, 전년比 6.2% 증가…부담 가중
-
2
국내 유방암 치료 지형 바꾼 '엔허투' 급여 확대 이뤄낼까
-
3
비상장 제약사, 지난해 인건비 6120억원…평균 부담율 8.0%
-
4
미래의료포럼 새 출발, 의료정책 '열린 싱크탱크' 목표
-
5
HK이노엔, 1Q 영업이익률 10% 회복…ETC·컨디션 매출 효과
-
6
"종근당 천안공장, AI 스마트 팩토리로 글로벌 경쟁력 확보"
-
7
100만 파킨슨 환자·가족, 여전히 정책 사각지대
-
8
정신의료기관 '격리·강박 금지'가 최선일까‥결국은 '인력 과제'
-
9
포말리도마이드 중대 약물이상반응↑…허가사항 변경 마련
-
10
"수급추계위 구성, 법적 근거 불명확"‥대전협 비대위도 복지부 강력 비판
독자들이 남긴 뉴스 댓글
![[포토] 의정부을지대병원, 어린이날 기념 '웃음꽃' 선물](/upload/editor/20250430104140_2388F.jpg)
![[포토] 충남대학교병원, 어린이날 맞이 포토부스 행사](/upload/editor/20250430102349_24F9C.jpg)
