유니큐어 헌팅턴병 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

'AMT-130' cUHDRS에 기초한 용량의존적 질환 진행 연장

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-04-21 09:53


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어의 헌팅턴병 치료물질 'AMT-130'이 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다.

AMT-130은 앞서 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 및 희귀질환약, 패스트트랙으로 지정된 바 있다.

이번 혁신치료제 지정은 헌팅턴병 치료를 위해 진행 중인 1/2상 임상시험의 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 지난해 7월 유니큐어는 24개월 시점의 중간데이터를 발표하고 자연경과에 비해 치료를 받은 환자의 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)에 기초한 용량의존적 질환의 진행을 연장시킨 것으로 나타났다. 지금까지 총 45명의 환자가 AMT-130을 투여받았다.

헌팅턴병은 무도병 등 운동증상, 행동이상, 인지저하를 초래하고 신체 및 정신적 악화를 진행시키는 희귀 유전성 신경변성질환으로, 상염색체 우성의 상태로 헌팅턴 유전자의 제1 엑손에서 CAG 반복확대가 원인이 되어 뇌 속 이상단백질의 생산과 응집을 초래한다. 미국과 유럽에서 환자 수가 약 7만명에 이르고 현재 발병을 늦추거나 진행을 늦추는 치료법은 승인되지 않은 상태이다.

혁신치료제 지정을 받은 약물은 모든 패스트트랙 지정 및 효율적 약물개발 프로그램에 관한 집중적 지도, 상급관리자를 포함한 FDA로부터 약속을 받을 자격이 있다.


 

이런 기사
어때요?

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토