캐프리코 '데라미오셀' 유럽서 희귀약·ATMP 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 캐프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 '데라미오셀'(deramiocel)이 유럽의약품청(EMA)으로부터 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제로 희귀의약품 및 첨단치료의약품(ATMP) 지정을 부여받았다. 데라미오셀이 희귀의약품 및 ATMP로 지정됨에 따라 유럽에서 개발이 가속화되고 잠재적인 시장독점권을 얻을 가능성이 있다. 희귀의약품 지정으로 캐프리코는 승인 후 10년간 시장독점권 및 규제수수료의 대폭적인 삭감 등 다양한 혜택을 받게 된다. ATMP 지정은 세포요법 개발프로세스를 촉진하고 시장출시까지의 시간을 단축시켜 중요한 리소스에 대한 접근을

메이지홀딩스 원숭이두창 백신 WHO 긴급사용목록 등록

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 메이지홀딩스 산하 KM바이올로직스의 두창 백신이 세계보건기구(WHO)의 긴급사용목록에 등록됐다. 긴급사용목록에 등록되면 각국의 규제당국으로부터 백신이 승인받지 못하더라도 감염확대 등 긴급사태 시 접종할 수 있다. KM바이올로직스의 두창 백신은 천연두 등에 대응하는 백신으로서 1980년 일본에서 승인됐다. 2022년에는 엠폭스(원숭이두창) 예방에도 유효한 것으로 확인되면서 추가승인됐다. 단 해외에서는 승인을 취득하지 못했다. WHO의 긴급사용목록에 등록됨에 따라 국제적으로 우려되는 긴급사태에 국제기관이 백신을 조달하고 각국에 공급할 수 있게 된다. 원숭이두창은 발열이나 두통 등 증상

'아이저베이' 美서 첨부문서 데이터추가 승인 보류

아스텔라스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 지도형 위축을 수반하는 노인황반변성 치료제 '아이저베이'(Izervay, avacincaptad pegol)가 미국에서 첨부문서의 데이터추가에 관한 일부 변경신청 승인이 보류됐다. 아스텔라스는 19일 FDA로부터 "현재의 신청내용으로는 승인할 수 없다"라는 내용의 보완요구서한을 받았다고 발표했다. 아스텔라스는 투여실시 2년 후까지 월 1회 투여한 그룹과 2개월에 1회 투여한 그룹의 유효성과 안전성을 평가한 3상 임상시험 데이터 추가와 관련해 FDA에 승인을 신청해 왔다. 보완요구서한에서 FDA는 통계처리에 대해 지적했으며 아이저베이의 안전성이나 유효성과는 무관하다는 입장을 밝

바이엘, 심장 미오신 저해제 '아피캄텐' 日 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 바이엘은 19일 심장 미오신 저해제 '아피캄텐'(aficamten)의 일본내 개발·제품화에 관한 독점적 제휴 및 라이선스계약을 미국 사이토키네틱스와 체결했다고 발표했다. 아피캄텐은 폐색성 및 비폐색성 비대형 심근증 치료물질. 이번 제휴로 사이토키네틱스는 계약일시금으로 5000만유로를 받고 출시 후 성공사례금 달성에 따라 최대 9000만유로를 받는 자격을 갖는다. 또 바이엘이 특정 매출액을 달성한 경우 최대 4억9000만유로의 제품화 성공사례금과 일본에서 아피캄텐의 매출액에 따른 단계적 로열티를 받게 된다. 아피캄텐의 공동개발계획에 따라 바이엘은 일본에서 폐색성 비대형 심근증

설암 재발 메커니즘 일부 밝혀져

日 연구팀, 근본적 치료제 개발 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 설암이 재발하는 메커니즘 일부가 밝혀졌다. 일본 도쿄대 연구팀은 환자 유래 세포로부터 혀의 일부를 재현한 '오가노이드'를 구축하고 암세포가 항암제에 대한 내성을 획득하는 과정을 밝히는 데 성공했다고 발표했다. 설암은 재발률과 악성도가 높은 질환으로, 이번 연구성과는 설암을 근본적으로 치료하는 약물 개발에 활용될 전망이다. 설암 치료는 수술에 의한 암 절제가 첫 번째 선택지이지만 수술 후 식사나 대화가 어려워지는 등 생활의 질에 영향을 미치는 경우가 있다. 재발률이 높고 재발했을 때에는 암이 항암제에 내성을 갖는 경우가 많다. 암은 진행과정에서 개개인

알데이라 안구건조증 치료물질 FDA 심사

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 면역매개성 및 대사성질환 치료제 개발에 주력하는 생명공학회사인 알데이라 테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics)의 안구건조증 치료물질 '레프록살랍'(reproxalap)이 현재 FDA에 의해 심사 중인 것으로 알려졌다. 알데이라는 지난해 11월 FDA가 신약허가신청(NDA)에 대한 보완요구서한을 보내면서 승인을 거부한 레프록살랍에 대해 승인을 재제출했으며 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 기초해 승인심사기한을 내년 4월 2일로 정하고 있다고 발표했다. 이번 재제출은 지난해 10월 레프록살랍의 미국내 공동개발 및 제품화 옵션을 애브비에 부여하는 초기 합의에 이은 것으로, 애

알티뮨 '펨비듀타이드' MASH에 유망

1b상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이오의약품회사인 알티뮨(Altimmune)의 GLP-1/글루카곤 이중 수용체 작용제 '펨비듀타이드'(pemvidutide)가 대사이상 관련 지방성간염(MASH) 임상시험에서 유망한 결과를 나타냈다. 알티뮨은 MASH 환자를 대상으로 한 펨비듀타이드의 1b상 임상시험에서 주 1회 투여로 심장염증 및 간염증 관련지질, 동맥경화성 지질을 크게 감소시킨 것으로 확인했다고 발표했다. 12주간 시험에서는 비만 또는 과체중으로 간지방함량(LFC)이 10% 이상인 94명이 참여했다. 참가자는 3개 용량의 펨비듀타이드 또는 위약을 주 1회 피하투여받았다. 그 결과 LFC가

알츠하이머 치료제 '레카네맙' EU서 승인권고

에자이-바이오젠 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 에자이와 미국 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 '레카네맙'(lecanemab)이 유럽에서 조건부 승인권고를 받았다. 양사는 유럽연합(EU) 약사당국인 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 7월 승인에 부정적인 입장을 표명했으나, 재심의 결과 부작용을 발현하기 쉬운 유전자타입을 지니는 사람을 제외하고 사용하도록 승인을 권고했다고 발표했다. 레카네맙은 뇌내 이상단백질인 '아밀로이드 베타'를 제거함에 따라 알츠하이머병의 진행을 억제하는 작용하며 그동안 미국과 일본, 중국 등 8개국에서 승인을 취득했다. 우리나라에서도 내달 출시가 예정돼 있다. CH

MSD PAH 치료제 '소타터셉트' 日 승인신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] MSD의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 '소타터셉트'(sotatercept)가 일본에서 승인신청됐다. 소타터셉트는 액티빈 신호전달 저해제로, 혈관구성세포의 증식을 촉진하는 신호전달경로에 관여하는 액티빈을 포착함에 따라 혈관구성세포의 증식을 억제하는 신호전달경로와의 균형을 개선시킨다. 혈관구성세포의 증식을 조절하고 혈류를 개선시키는 작용을 한다. 일본에서는 올해 3월 PAH를 적응증으로 희귀질환용 의약품으로 지정된 바 있다. 이번 승인신청은 표준적 백그라운드요법을 받고 있는 PAH 성인환자를 대상으로 소타터셉트 투여에 따른 유효성을 검증한 해외 3상 임상시험과 일본 3상 임상시험 등 결과

유잉육종 치료물질 '엘라글루십' 희귀약 지정

美 액추에이트 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 항암제 개발에 주력하고 있는 미국 액추에이트 테라퓨틱스(Actuate Therapeutics)는 12일 '엘라글루십'(elraglusib)이 유잉육종 치료제로 FDA로부터 희귀소아질환의약품으로 지정받았다고 발표했다. 유잉육종은 주로 소아나 청년기에 영향을 미치는 고도의 전이성 골암으로, 진단 시 25%의 환자가 전이성 질환을 갖고 있다. 현재 엘라글루십은 소아 재발 또는 난치성 악성종양(유잉육종 포함)에 대한 안전성과 유효성을 평가하는 1/2상 임상시험이 이루어지고 있다. 최초 치료를 받은 6명의 환자 가운데 2명이 지속적인 완전주효를 달성한 것으로 확인됐다.

오츠카제약공장, 美社와 수액 합작회사 설립

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 수액회사인 오츠카제약공장은 13일 내년 4월을 목표로 미국에 합작회사를 설립하고 북미시장에 진출한다고 발표했다. 오츠카제약공장은 미국 ICU메디컬이 사업을 분리해 신설하는 수액회사에 60%를 출자해 자회사화하기로 했다고 밝혔다. 오츠카제약공장의 해외거점은 중국과 인도 등 아시아가 중심이었으며, 본격적인 미국진출은 이번이 처음이다. ICU메디컬은 미국 텍사스주에 북미 최대규모의 기초수액공장을 보유하고 있다. 체액을 정상적인 상태로 유지하기 위한 생리식염액을 대량생산하고 있으며 사업재편에 따라 이 부문의 운영을 새 회사로 이관한다. 오츠카제약공장은 미국 자회사를 통해 새 회사에 출자하

애브비 '엠라클리딘' 조현병 2상 임상 실패

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 애브비의 '엠라클리딘'(emraclidine)이 급성기 정신질환을 경험하는 성인 조현병 환자를 대상으로 실시한 2건의 2상 임상시험에서 1차 평가항목 달성에 실패했다. 애브비는 11일 엠라클리딘을 하루 1회 경구투여하는 단독요법으로서 조사한 2건의 2상 임상시험(EMPOWER 시험)에서 6주째 '양성 및 음성 증후군 평가지표'(PANSS) 총 점수의 변화에서 위약그룹에 비해 통계학적으로 유의하게 감소하지 못했다고 발표했다. 회사측은 이번 결과에는 실망하고 있지만 향후 방침을 결정하기 위해 데이터분석을 지속할 계획이라고 설명했다. EMPOWER 시험에서 엠라클리딘은 내약성이 양호하고 안전

다이이찌산쿄 '다토포타맙' 美서 새 적응증 신청

비편평상피 비소세포폐암 2/3차 치료는 자진 취하 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다이이찌산쿄는 12일 아스트라제네카와 공동개발하고 있는 항TROP2 항체약물접합체(ADC) '다토포타맙 데룩스테칸'(datopotamab deruxtecan)에 대해 미국에서 각기 다른 비소세포폐암 적응증으로 새로운 승인신청 및 자진 승인신청 취하를 실시했다고 발표했다. 다이이찌산쿄는 다토포타맙에 대해 미국에서 EGFR 유전자변이가 있고 전치료 경험이 있는 국소진행 또는 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 승인을 신청하는 한편, 국소진행 또는 전이성 비편평상피 비소세포폐암에 관한 2/3차 치료를 대상으로 한 승인신청은 자진 취하했다

유방암 치료물질 동시평가 임상 실시

日 국립암연구센터 등 연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 수술 전 유방암환자를 대상으로 신약의 유효성을 조사하는 의사주도 임상시험이 일본에서 실시됐다. 지금까지는 각 약물을 각기 다른 임상시험을 통해 평가하기 때문에 많은 시간이 소요돼 왔다. 나고야시립대와 국립암연구센터 등 연구팀은 임상시험 중 다른 약물을 추가하는 등 여러 신약을 동시에 평가가능한 시스템을 채용하고 있어 신속한 승인을 기대할 수 있다고 설명했다. 일본은 미국과 유럽에서 이미 승인됐으나 자국에서는 아직 승인되지 않는 '드럭로스'나 승인시기가 지연되는 '드럭래그'가 문제로 지적되고 있다. 연구팀은 보다 많은 환자가 참여하도록 함에 따라 드럭로스나 드

소노마 '마이크로다신 하이드로겔' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 소노마 파마슈티컬스(Sonoma Pharmaceuticals)의 창상관리용 '마이크로다신 하이드로겔'(Microdacyn Hydrogel)이 FDA의 승인을 취득했다. 마이크로다신 하이드로겔은 소노마의 특허기술인 마이크로신 테크놀로지를 토대로 했으며 보다 엄격한 생체적합성 시험을 거쳐 다양한 창상관리 용도로 사용이 승인됐다. 이번 승인으로 마이크로다신 하이드로겔은 의료전문가가 피부염, 궤양, 상처, 1~2도 화상, 당뇨병성 궤양 등 창상관리에 사용할 수 있게 됐다. 또 경도 피부자극, 열상, 찰과상, 자외선 등 경도 열상관리 등 일반약(OTC) 사용에도 허가받았다. 이번 승인에는

'벡티빅스+루마크라스' 日 대장암 추가 신청

다케다·암젠 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 다케다약품과 암젠은 항EGFR 항체 '벡티빅스'(Vectibix, panitumuma)와 KRAS G12C 저해제 '루마크라스'(Lumakras, sotorasib) 병용요법에 대해 일본에서 KRAS G12C 변이양성 치유절제 불가 진행 및 재발성 대장암 적응증을 추가로 신청했다고 발표했다. 이번 추가신청은 이미 치료받은 KRAS G12C 변이양성 전이성 대장암 환자를 대상으로 벡티빅스와 루마크라스 두 용량(240mg 또는 960mg)을 병용투여했을 때의 유효성과 안전성을 평가하는 3상 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 병용요법은 표준치료에 비해

J&J '다잘렉스 파스프로' 무증상 다발성골수종 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 존슨앤존슨(J&J)은 '다잘렉스 파스프로'(Darzalex Faspro, daratumumab/ hyaluronidase-fihj)에 대해 고위험 무증상 다발성골수종 치료제로 미국 FDA와 유럽 EMA에 각각 적응증 추가승인을 신청했다고 발표했다. 고위험 무증상 다발성골수종은 활동성 다발성 골수종의 전구상태로, 만약 승인되면 다잘렉스 파스프로는 무증상 다발성골수종에 승인된 최초의 치료제가 될 전망이다. 이번 승인신청은 고위험 무증상 다발성골수종 성인환자를 대상으로 다잘렉스 파스프로 단독요법을 평가한 3상 임상시험을 근거로 이루어졌다. 이 시험의 최초 결과는 12월 열리는 미국 혈

모더나 3분기 최종손익 1300만달러 흑자

2024년 7~9월 결산실적 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 모더나의 올 3분기 최종손익이 1300만달러 흑자를 기록했다. 모더나가 7일 발표한 2024년 7~9월 결산실적에 따르면 전년 동기에는 36억3000만달러 적자였으나 코로나19 백신이 예상보다 잘 팔리고 비용절감이 기여해 3분기만에 흑자를 확보했다. 이 시기 매출액은 전년 동기대비 2% 증가한 18억6200만달러로 업계예상인 12억5000만달러를 넘어섰다. 주당이익(EPS)은 0.03달러로, 이 역시 업계예상(1.9달러 적자)를 상회했다. 예상보다 매출액이 증가한 데다 지난해 1분기와 비교해 연구개발비와 판매비 등 5억달러의 비용을 절감한 것이 최종흑자

황반원공 원숭이 ES세포 망막시트로 시력개선

日 연구팀 보고 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 눈의 망막 중심부가 결손되어 시력이 저하되는 질환인 황반원공을 일으킨 원숭이에 다양한 세포로 변화할 수 있는 사람의 배아줄기세포(ES세포)로 만든 망막시트를 이식하면 시력을 개선할 수 있다는 연구결과가 나왔다. 일본 고베시립 고베아이센터병원 등 연구팀은 iPS세포로도 가능하다고 보고 있다. 황반원공은 노화 등이 원인이 되어 시세포가 밀집하는 황반부에 구멍이 생긴다. 50세 이상 0.1~0.3% 정도에서 발생하고 남성보다 여성에 많은 것으로 알려진다. 연구팀은 사람의 ES세포로부터 망막의 토대가 되는 조직을 만들고 직경 약 1mm, 두께 약 0.1mm의 시트모양으로 잘라냈

바이킹 경구 비만 치료물질 유망 데이터 공개

비만학회 컨퍼런스서 1상 임상결과 발표 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이킹 테라퓨틱스의 경구용 비만 치료물질이 유망하다는 새로운 데이터가 공개됐다. 바이킹은 3일 미국 텍사스주에서 열린 비만학회 컨퍼런스에서 경구용 비만 치료물질 'VK2735'가 1상 임상결과 일라이 릴리와 노보 노디스크의 주사타입 치료제와 견줄만큼 우수하고 부작용은 비슷한 것으로 확인했다고 발표했다. 이 발표로 바이킹의 주가는 일시적으로 8.5% 상승했다. 비만 치료제 시장은 보다 복용하기 쉬운 경구용 정제가 앞으로의 성장을 이끌 것으로 기대된다. 정제는 편리성 향상과 부작용 감소로 보다 많은 환자가 장기복용할 가능성도 있어 주목된다. 3일