PWS 환자 과식증 치료제 '비캇' FDA 승인

솔레노 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 솔레노 테라퓨틱스의 4세 이상 프래더 윌리 증후군(PWS) 환자 과식증 치료제 '비캇'(Vykat XR, diazoxide choline)이 FDA의 승인을 취득했다. PWS는 15번 염색체의 완전 또는 부분결손으로 발생하는 희귀 유전성 질환. 그동안 저혈당 치료제 '디아족사이드'의 서방형 제제로 알려져 온 비캇은 원래 5년 전 3상 임상시험에 실패한 경위가 있다. 하지만 데이터를 2차로 측정한 결과 효과가 있는 사실을 확인하고 지속적으로 평가한 끝에 재차 승인신청을 제출할 수 있었다. 이후 FDA는 비캇을 신속심사 대상으로 지정하고 신속하게 심사해 왔다. 비캇은 PW

'테빔브라' 진행·재발성 식도암 日 승인

베이진 재팬 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 베이진 재팬(BeiGene Japan)의 '테빔브라'(Tevimbra, tislelizumab)가 근치절제가 불가한 진행·재발성 식도암에 대해 승인을 취득했다고 발표했다. 테빔브라는 T세포의 표면에 존재하는 면역체크포인트 수용체 PD-1을 표적으로 한 항PD-1 단클론항체. 암세포가 T세포상 PD-1에 결합하면 T세포의 활성이 억제되는데, 테빔브라는 PD-1을 억제함에 따라 암세포의 PD-1 결합을 저해하고 이러한 억제작용을 해제한다. 이번 승인은 근치절제 불가 진행·재발성 식도편평상피암(ESCC) 환자를 대상으로 실시한 다국가공동 3상 임상시험과

MSD 폐렴구균 백신 '캡백시브' EU 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] MSD의 폐렴구균 백신 '캡백시브'(Capvaxive)가 유럽연합(EU)에서 승인을 취득했다. MSD는 캡백시브가 유럽에서 승인됨에 따라 18세 이상 성인을 위한 21가 결합형 백신 사용이 가능해졌다고 발표했다. 캡백시브는 폐렴구균 질환을 일으키는 연쇄구균(Streptococcus pneumoniae)에 의한 침습성 질환 및 폐렴 예방용도로 사용된다. 특히 침습성 폐렴구균은 수막염이나 혈류 감염인 균혈증을 일으킬 수 있는 점에서 더욱 위험한 것으로 알려진다. 캡백시브는 폐렴구균 질환의 84%를 차지하는 21가지 혈청형에 효과가 있으며 특히 50세 이상 환자에 적합하다고 회사측은 설명했다.

모치다 '토실리주맙' 바이오시밀러 日 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 모치다제약은 26일 항IL-6 수용체 항체인 '토실리주맙'(tocilizumab)의 바이오시밀러 승인을 후생노동성에 신청했다고 발표했다. 모치다가 신청한 토실리주맙 바이오시밀러인 'RGB-19'는 헝가리 게데온 리히터와 공동개발한 것으로, 류머티스성 관절염을 대상으로 실시한 일본 1상 및 3상 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 RGB-19는 1차 평가항목을 모두 달성하고 오리지널약물과의 임상적 동등성을 확인할 수 있었다. 모치다는 자국내 판매에 관한 제휴계약을 토대로 승인취득 후에는 야유미제약이 판매와 유통, 판촉을 실시하기로 했다. 모치다와 아유미의 제휴는 지난 2

테사모렐린 신제형 '에그리프타 WR' FDA 승인

加 테라테크놀로지스 캐나다 테라테크놀로지스(Theratechnologies)의 테사모렐린 신제형 '에그리프타 WR'(EGRIFTA WR)이 미국 FDA의 승인을 취득했다. 에그리프타 WR은 지방이영양증(lipodystrophy)을 가진 HIV 성인환자의 과잉 복부지방을 감소시킨다. 현재 F4 제제인 '에그리프타 SV'가 매일 조제가 필요한 데 비해 주 1회 조제가 가능하고 보다 적은 양으로 투여된다. 이는 테사모렐린의 F1 제제인 '에그리프타'와 생물학적으로 동등한 것으로 시사되고 있다. 에그리프타 WR은 4개의 1회 사용 바이알 패키지로 제공되며 각 바이알에는 7회분의 테사모렐린이 포함돼 있다. 1일 투여량은 1.28

정자 형성 필수단백질 발견

日 연구팀, 남성 불임증 원인규명 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 정자 형성에 필요한 단백질이 쥐 실험에서 발견됐다. 일본 오사카대 등 연구팀은 이 단백질이 사람의 정자에도 존재하고 남성불임증의 원인을 밝히는 데 도움이 될 것으로 기대하고 있다고 발표했다. 연구논문은 미국 국립과학원 회보(PNAS)에 게재됐다. 남성불임의 원인 가운데 약 80%는 정자의 형태 이상, 움직임 악화, 수 감소를 포함한 정자의 형성부전에 의한 것으로 알려져 있다. 연구팀은 정소에서 만들어지는 'TEX38'이라는 단백질에 주목했다. 이 단백질을 만드는 유전자가 작용하지 않는 수컷 쥐의 정자는 수정할 수 없는 것으로 확인했다. 전자현미경으

리듬 비만치료제 '임시브리' 中 권리 반환받아

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 리듬 파마슈티컬스는 21일 중국 본토와 홍콩, 마카오에서 비만치료제 '임시브리'(Imcivree, setmelanotide)의 권리를 반환받았다고 발표했다. 리듬은 지난 2021년 체결한 레어스톤 그룹(RareStone Group)과의 라이선스계약을 종료하고, 레어스톤측에 630만달러를 현금으로 변제하고 원래 계약에 따라 취득한 모든 주식을 반환하기로 합의했다고 발표했다. 임시브리 권리 재취득은 특정 희귀유전성 질환을 가진 개인의 과식증과 중증 비만 치료제인 임시브리의 세계적 이용 가능성을 확대한다는 리듬측의 전략에 따른 결정으로 풀이된다. 이로써 리듬은 임시브리의 프랜차이즈를 전

'업리즈나' 日  IgG4 관련질환 적응증 확대 신청

다나베미쓰비시제약 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다나베미쓰비시제약은 항CD19 단클론항체 '업리즈나'(Uplizna, inebilizumab)에 대해 19일 후생노동성에 IgG4 관련질환에 대한 적응증 확대를 신청했다고 발표했다. IgG4 관련질환은 B세포 활성화에 의한 IgG4 양성 형질세포가 전신으로 침윤하고 여러 장기에서 종대, 결절·비후성병변, 섬유화를 초래한다. 일본에서 IgG4 관련질환 치료제로 승인된 약물은 현재로선 없다. 스테로이드 치료로 일정한 효과가 나타나지만 재발이 많고 재발 시 치료법은 확립되지 않았다. IgG4 관련질환 환자를 대상으로 암젠과 공동으로 실시한 글로벌 3상 임상

J&J 4년간 550억달러 투자 美 4개 공장 신설

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 존슨앤존슨(J&J)은 21일 미국에서 향후 4년간 550억달러 이상을 투자하고 새롭게 4개 생산거점을 신설할 계획이라고 발표했다. 의약품이 미국 트럼프정권의 관세대상이 될 가능성이 있는 것으로 지적되면서 각 제약회사들은 대응책 마련을 서두르고 있다. J&J의 21일 발표에 따르면 이번 투자액은 과거 4년간에 비해 25% 높고 미국 경제에 미치는 영향은 1000억달러로 추정된다. 4개 생산거점을 신설하는 외에 기존 거점도 확대할 전망이다. 4개 새 거점 가운데 1개는 미국 남부 노스캐롤라이나주에 건설하고, 나머지 3개 거점의 위치는 밝히지 않았다. 노스캐롤라이나주의 새

 AZ, 中에 25억불 투자 개발거점 신설

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 영국 아스트라제네카가 중국에 25억달러를 투자해 글로벌 연구개발(R&D) 센터를 설립한다. 아스트라제네카는 21일 베이징시에 중국 두 번째 R&D 센터이자 전세계 여섯 번째 R&D 센터를 신설한다고 발표했다. 이 외에 현지기업과의 협업을 통해 중국내 첫 백신제조시설을 건설할 계획이라고 밝혔다. 한편 아스트라제네카는 중국사업을 둘러싸고 암치료제 밀수 등 혐의로 현지 간부가 구속되는 사태가 발생했다. 혐의가 입증될 경우 최대 450만달러의 벌금을 물 가능성도 있다. 이번 대규모 중국투자는 현지에서의 스캔들을 극복하기 위한 움직임으로 풀이된다. 한편 아스트라제네카는 이번

노바티스 '파발타' FDA C3G 확대승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스의 '파발타'(Fabhalta, iptacopan)가 FDA로부터 C3G(C3 사구체신염) 성인환자 치료제로 적응증 확대승인을 취득했다. C3G는 희귀 신장질환으로, 이번 승인은 이 질환에 특화한 최초의 치료제로 주목된다. 파발타는 신장질환의 일반적인 증상인 요속 과잉단백질을 감소시키는 작용을 한다. 이번 승인 이전에 C3G 환자의 치료선택지는 유지요법과 광범위한 면역억제로 제한돼 있었다. 경구제인 파발타는 질환의 원인으로 알려진 보체 제2경로를 저해함에 따라 C3G의 근본적인 원인에 대처할 것으로 기대된다. 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 1년에 걸쳐 단백뇨가 지속적으로 유

기능성 펩타이드 피부궤양 치료물질 추가 3상 임상 실시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 펀펩은 19일 피부궤양 치료제로 개발 중인 기능성펩타이드 'SR-0379'에 대해 추가 3상 임상시험에서 최초 환자투여를 실시했다고 발표했다. SR-0379는 20개의 아미노산으로 이루어진 기능성 펩타이드 개발화합물로, 일본에서는 현재 시오노기제약과 공동개발이 이루어지고 있다. 피부장벽 기능이 결손되어 다양한 세균이 상처표면에 부착되는 피부궤양 치료에는 세균이나 감염 조절이 중요하다. SR-0379는 혈관신생 및 육아조직 형성촉진에 따른 상처치유 촉진작용과 항균활성을 아울러 지니고 있다. 또 투여방법이 간편해 폭넓은 피부궤양 환자에 사용을 기대할 수 있다. 펀펩은 SR-0379 개

J&J '니포칼리맙' 美서 SjD 신속심사 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 존슨앤존슨(J&J)의 '니포칼리맙'(nipocalimab)이 미국 FDA로부터 중등도~중증 쇼그렌증후군(SjD) 성인환자 치료를 목적으로 신속심사대상으로 지정됐다. 이 지정은 지난해 말 혁신치료제 지정에 이은 것으로, FDA가 니포칼리맙의 신속한 개발과 심사를 지원하고 있음을 시사하고 있다. SjD는 전세계에서 수백만명에 영향을 미치고 관절통, 피로, 사망위험 증가 등 전신성 합병증을 초래할 가능성이 있다. SjD 환자는 또 B세포 림프종을 발병할 위험이 높아지고 있다. 니포칼리맙은 FcRn을 저해해 순환하는 면역글로불린G(IgG) 항체를 감소시키는 작용을 한다. 2상 임상시험에

'프롤리아' '엑스지바' 바이오시밀러 허가신청 FDA 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 인도 닥터 레디스 래보라토리스와 아이슬란드 알보텍은 18일 골관련 질환 치료제 '프롤리아'(Prolia, denosumab)와 '엑스지바' (Xgeva, denosumab)의 바이오시밀러인 'AVT03'의 허가신청이 FDA에 접수됐다고 발표했다. AVT03의 허가신청 접수는 양사가 골다공증 및 그 외 골질환 환자에 적합한 대체치료를 제공하는 중요한 진전이라는 평가를 받고 있다. 알보텍에 의해 개발된 AVT03은 골절위험이 높은 폐경 후 여성의 골다공증 치료제 프롤리아와 고형종양 및 다발성 골수종환자의 골전이에 의한 골관련 질환 예방제 엑스지바와 같은 치료선택지를 제공할 것으로 예상된다.

비브 제3세대 인테그라제 저해제 2상 임상결과 양호

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 비브 헬스케어의 제3세대 인테그라제 저해제 'S-365598'이 HIV 감염자에서 현저한 항바이러스 효과와 양호한 안전·내약성을 보인 것으로 2상 임상결과 확인됐다. S-365598은 비브가 일본 시오노기제약으로부터 도입한 약물로, 반감기가 길기 때문에 저용량 혹은 3개월 이상에 1회 투여로 치료·예방이 가능한 초장시간 작용형제제로 개발이 이루어지고 있다. 항HIV 치료경험이 없는 성인환자 22명을 대상으로 실시한 2상 임상시험에서는 3일에 1회 경구투여시 항바이러스 효과 및 안전·내약성이 평가됐다. 그 결과 S-365598은 10, 50, 300m

트래비어 '필스파리' FSGS 적응증 추가 FDA 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 트래비어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)는 17일 면역글로불린A(IgA) 신증 치료제 '필스파리'(Filspari, sparsentan)에 대해 FDA에 국소분절 사구체경화증(FSGS)에 대한 적응증 추가승인신청(sNDA)을 제출했다고 발표했다. 이번 신청은 3상 임상시험(DUPLEX 시험)과 2상 임상시험(DUET 시험) 결과를 근거로 하며 이들 시험에서는 필스파리가 FSGS 환자의 단백뇨를 감소시키고 신장기능을 보호하는 효과가 있는 것으로 확인됐다. FSGS는 신장의 반흔화와 단백뇨를 특징으로 하는 희귀 신장질환으로, 미국에서 4만명 이상이 이환하고 신부전에

다이호, 스위스 생명공학회사 아라리스 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다이호약품은 17일 스위스 생명공학회사인 아라리스 바이오텍(Araris Biotech)을 인수한다고 발표했다. 아라리스는 차세대 항체약물접합체(ADC) 개발을 담당하고 독자적인 ADC 링커플랫폼인 'AraLinQ'를 보유하고 있다. 이미 혈액암, 고형암을 대상으로 3개 제품의 개발을 추진하고 있다. 이번 합의에 따라 다이호는 인수완료 시 4억달러를, 추가 성과금으로 최대 7억4000만달러를 아라리스에 지불하기로 했다. 인수절차는 올해 상반기 완료될 예정이다. 아라리스는 스위스 폴쉐러연구소로부터 독립한 기업으로, 기존 ADC가 가진 과제를 극복할 수 있는 우수한 설계 및 고용해성 링

DME 치료제 '일루비엔' FDA 적응증 확대승인

ANI 파마슈티컬스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 ANI 파마슈티컬스(ANI Pharmaceuticals)의 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제 '일루비엔'(Iluvien, fluocinolone acetonide)이 미국 FDA로부터 적응증 확대승인을 취득했다. ANI는 14일 FDA가 플루오시놀론 아세토나이드 유리체 내 임플란트 제제인 일루비엔을 눈의 후부에 영향을 미치는 만성 비감염성 포도막염(NIU-PS) 치료에 사용하도록 확대 승인했다고 발표했다. 일루비엔은 이미 유럽 17개국에서 DME와 NIU-PS 치료제로 승인을 취득했다. 일루비엔은 특정 안감염증, 시신경유두함몰비가 높은 녹내장 및 제품 성분에 대

에자이, 고령자 관찰서비스 에코나비스타 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 에자이가 고령자 관찰서비스를 전개하고 있는 에코나비스타를 인수한다. 에자이는 14일 에코나비스타의 보통주 및 신주 예약권을 공개매수(TOB)를 통해 취득한다고 발표했다. TOB는 3월 17일부터 5월 7일까지이며 매입대금은 약 160억엔이다. 에자이는 지난해 7월 에코나비스타와 업무제휴계약을 체결하기도 했다. 이번 TOB에 대해 에자이는 "양사의 강점을 활용해 보다 많은 시너지효과와 창출하기 위해서는 에코나비스타의 완전자회사화를 통해 신속하고 기동적인 의사결정이 필요하다고 판단했다"라고 설명했다. 에코나비스타가 개발·운영하고 있는 '라이프리듬나비＋Dr.'는 수면해석기술을 토

화합물 투여로 척수손상 마비 재활효과 촉진

日 연구팀, 수년 내 임상시험 실시 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 뇌내 신경전달을 증강시키는 화합물이 척수손상으로 인한 마비를 회복시키는 것으로 확인됐다. 일본 요코하마시립대 등 연구팀은 13일 후지필름과 공동개발한 '에도너픽 말레산염'(edonerpic maleate)이 원숭이 실험에서 척수손상으로 생긴 마비에 대한 재활효과를 크게 촉진하는 것으로 확인하고, 수년 안에 임상시험을 실시할 계획이라고 발표했다. 연구팀은 작은 틈 사이로 먹이를 떨어뜨리지 않고 손가락으로 잡도록 원숭이를 훈련시켰다. 척수를 손상시켜 손가락을 마비시킨 뒤 3마리는 에도너픽 말레산염을 투여하고 다른 3마리는 위약을 투여해 각각 먹이를