휴마사이트 혈관외상용 인간조직 '심베스' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 휴마사이트(Humacyte)의 혈관외상용 인간조직인 '심베스'(SYMVESS, ATEV(무세포조직공학혈관)-tyod)가 FDA로부터 사지절단을 피하기 위해 긴급 혈행재건을 필요로 하는 사지동맥손상 성인환자에 사용하도록 정식 승인됐다. 심베스는 동맥치환 및 복원에 사용하기 위해 본편적으로 이식가능한 혈관도관으로 설계된 바이오엔지니어링 인간조직으로, 자가정맥 이식을 실시할 수 없는 경우 사용할 수 있다. 외상환자로부터 정맥을 채취하기 위해 추가적인 수술시간이 필요한 기존 절차와 달리 심베스는 그 자리에서 사용 가능하며 혈관복원재료를 얻기 위해 환자에 상처를 낼 필요가 없다. 임상시험에서는

메소블라스트 MSC 치료제 '라이온실' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 호주 메소블라스트(Mesoblast)의 중간배엽 줄기세포(MSC) 치료제 '라이온실'(Ryoncil, remestemcel-L)이 스테로이드 저항성 급성이식편대숙주병(SR-aGvHD)에 대해 FDA의 승인을 취득했다. 이번 승인으로 라이온실은 2개월 이상 환자의 SR-aGvHD에 대해 유일하게 FDA의 승인을 취득한 치료제로 자리매김하게 됐다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 중증도가 높은 SR-aGvHD 소아 70%가 라이온실 치료를 시작한지 28일째까지 전체적인 반응을 보인 것으로 나타났다. 이 반응률은 특히 중요하며 aGvHD 환자의 생존율 예후인자가 된다. 전문가들은 동

아스텔라스, 美社와 중추신경질환 유전자치료제 개발 제휴

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 중추신경질환용 유전자 치료제 개발을 위해 혁신적인 아데노수반 바이러스(AAV) 캡시드인 'STAC-BBB'를 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약에 따라 아스텔라스는 비인간 영장류에서 정맥내 투여로 높은 혈액뇌관문 투과성과 신경세포에 대한 유전자도입효율을 보이는 상가모의 STAC-BBB를 1개의 신경질환용 신약개발 타깃에 대해 전세계에서 독점적으로 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 아스텔라스가 타깃 추가비용을 지불하면 추가로 최대 4개의 신경질환용 신약개발 타깃에 STAC-BB

길리어드 '트로델비' ES-SCLC 혁신치료제 지정

3상 임상시험 실시 계획 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 길리어드의 유방암 치료제 '트로델비'(Trodelvy, sacituzumab govitecan)가 백금착제 기반 화학요법 후 진행된 확장기 소세포폐암(ES-SCLC) 성인환자 치료에 혁신치료제 지정을 받았다. 트로델비의 혁신치료제 지정은 ES-SCLC 코호트를 대상으로 한 글로벌 2상 임상시험(TROPiCS-03 시험) 결과를 근거로 하고 있다. 이 시험에서 트로델비는 ES-SCLC 2차 치료로 유망한 항종양 활성을 나타내고 안전성 프로파일은 과거 시험과 일치한 것으로 확인됐다. 길리어드는 이 환자그룹을 대상으로 3상 임상시험을 실시할 계획이다. 폐암은 미국에서

MSD, 중국 한소제약 경구용 비만 치료물질 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 MSD가 중국 한소제약과 경구용 비만 치료물질에 관한 독점적 라이선스계약을 체결했다. MSD는 18일 중국 한소제약이 전임상단계 중인 경구용 소분자 GLP-1 수용체 작용제 'HS-10535'의 독점적 개발에 관한 글로벌 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 계약조건에 따라 MSD는 1억1200만달러의 일시금을 지불하고 향후 개발 및 승인 등 성과금으로 최대 19억달러를 지불할 가능성이 있다. 아울러 한소제약은 매출액에 따른 로열티를 받을 자격이 있고 특정 조건하에서 중국에서 공동판촉 또는 독점적 제품화 권리를 가질 가능성도 있다. MSD는 인크레틴 생물학에서 쌓은 자사의 경험을 살

'오젬픽' 희귀 안구질환 NAION 관련성 지적

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노보 노디스크의 당뇨병 치료제 '오젬픽'이 드문 시력상실 위험을 높일 가능성이 있다는 연구결과가 나오자, 덴마크 보건당국이 유럽의약품청(EMA)에 연구결과 평가를 요청했다. 덴마크 남부대학(SDU) 연구팀은 덴마크와 노르웨이 환자기록을 장기간 조사한 결과 오젬픽을 복용한 당뇨병 환자는 다른 종류의 당뇨병 치료제를 사용한 환자보다 비동맥성 전방 허혈성시신경증(NAION)으로 불리는 희귀 안과질환 진단을 받을 가능성이 2배 이상 높은 것으로 확인했다고 발표했다. 단 오젬픽과 성분이 같은 비만 치료제 '위고비'를 복용한 사람에서도 이와 같은 영향이 있는지에 관해서는 판단하지 못했다. 이에 대

체크포인트 피부암 치료제 '언록시트' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 체크포인트 테라퓨틱스의 피부암 치료제 '언록시트'(Unloxcyt, cosibelimab-ipdl)가 FDA로부터 승인을 취득했다. 체크포인트는 FDA가 언록시트를 근치적 수술 또는 방사선요법의 대상이 아닌 전이성 또는 국소진행성 피부편평상피암(cSCC) 성인환자 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. PD-L1 저해항체인 언록시트는 cSCC 성인환자 치료에 승인된 최초의 약물로 주목된다. 이번 승인은 cSCC를 포함한 다양한 진행성 고형암 성인환자를 대상으로 언록시트의 유효성을 평가한 임상시험(Study CK-301-101 시험)의 긍정적인 결과를 근거로 이루어졌다. 이 연구에서

FDA, GSK '젬퍼리' 직장암 혁신치료제 지정

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 글락소스미스클라인(GSK)의 '젬퍼리'(Jemperli, dostarlimab)가 미국 FDA로부터 국소진행형 불일치 복구-결손(dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 직장암에 대해 혁신치료제 지정을 받았다. 이번 혁신치료제 지정은 심각한 질환에 대한 기존 치료법을 크게 개선할 가능성이 있는 약물 개발과 심사를 가속화하기 위한 목적이다. 이 지정은 젬퍼리 치료를 완료한 42명 전원에서 100% 임상적 완전주효율을 나타낸 2상 임상결과를 근거로 부여됐다. 안전성 프로파일은 이미 알려진 것과 일치하며 3단계 이상 부작용은 보고되지 않았다. 지난 2023년 1월에는 패스트트랙 지정을

갈더마 '네몰리주맙' 美서 아토피 추가 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 갈더마의 피부질환 치료제 '네몰리주맙'(nemolizumab)이 미국 FDA로부터 중등도~중증 아토피성 피부염에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. 아울러 유럽 유럽의약품청(EMA) 평가위원회로부터는 중등도~중증 아토피성 피부염 및 결절성 양진에 대해 승인권고를 받았다. 네몰리주맙은 일본 쥬가이제약이 개발한 약물로, 가려움을 유발하는 사이토카인 IL-13 및 그 수용체 결합을 저해하는 작용을 한다. 갈더마는 지난 2016년 쥬가이로부터 일본과 대만을 제외한 전세계에서 네몰리주맙의 개발·판권을 취득했으며 미국에서 지난 8월 결절성 양진 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. 일본에서

이노벤트, 릴리 비공유결합 BTK 저해제 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 중국 이노벤트 바이올로직스(Innovent Biologics)는 16일 미국 일라이 릴리의 비공유결합형(가역적) 브루톤스 티로신 키나제(BTK) 저해제인 '제이퍼카'(Jaypirca, pirtobrutinib)를 중국 본토에서 판매·판촉하는 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약체결로 이노벤트는 중국 본토에서 제이퍼카의 독점적 제품화권리를 보유하고 수입, 마케팅, 유통, 판촉을 감독한다. 릴리는 연구개발과 시판 후 의료업무를 담당한다. 특히 이노벤트의 확립된 혈액종양학 상업팀과 릴리의 의약품개발 전문지식 및 과학적 통찰능력을 활용해 혁신적 치료법에 대한 접근을 확대하고 중국

유전자도입으로 심부전 증상 개선

日 연구팀, 임상응용 목표 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 생활습관병 등이 원인이면서 유효한 치료법이 없는 심부전을 개선하는 기술이 개발됐다. 일본 게이오기주쿠대를 비롯한 공동연구팀은 심장세포에 특정 유전자를 작용시킨 결과 심장의 기능이 개선되고 운동하는 능력도 향상된 것으로 확인했다고 발표했다. 제공자 부족으로 심장이식이 어려운 가운데 연구팀은 투여기술을 개발해 임상응용을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 연구논문은 미국 의학저널 '써큘레이션'에 최근 게재됐다. 심부전 환자는 심장이 딱딱해지고 수축된 심장이 원래의 크기로 돌아가지 못하는 경우가 있는데, 이를 'HFpEF'라고 부른다. 당뇨병과 고혈압과 같은 생활습관병 등

케로스 PAH 치료물질 임상 일부 투여 중단

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 케로스 테라퓨틱스가 폐동맥성 폐고혈압증(PAH) 치료물질 '시보터셉트'(cibotercept)의 임상시험에서 일부 투여를 중단했다. 케로스는 2상 임상시험(TROPOS 시험)에서 참가자 중 막삼출(심장 주위에 과잉으로 액체가 축적되는 상황)이 예기치 않게 확인되자 특정 투여그룹에서 투여를 자진 중단했다고 발표했다. 현재 등록이 완료된 TROPOS 시험은 PAH 환자를 대상으로 표준요법과 병용한 시보터셉트의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 것으로, 부작용 발생으로 3.0mg/kg 및 4.5mg/kg 투여그룹에서 투여가 중단됐다. 하지만 1.5mg/kg 투여는 독립 데이터모니터링위원회

20분 운동으로 장기기억력 향상

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 운동으로 장기기억이 강화된다는 연구결과가 나왔다. 미국 노스이스턴대와 일본 홋카이도대 등 공동연구팀은 중강도의 운동을 20분간 지속하면 적어도 8주 후까지 장기기억이 강화되는 것으로 확인했다고 발표했다. 연구팀은 건강한 대학생 44명을 20분간 중강도 사이클링운동과 앉은 채 아무 것도 하지 않은 상태로 나누고 15개 단어를 읽은 뒤 기억한 단어를 1분간 최대한 많이 써내는 테스트를 실시했다. 그 후 24시간 후, 4주 후, 6주 후, 8주 후, 11개월 후 단어를 생각해내는 테스트를 실시하고 운동과 장기기억력과의 관계를 조사했다. 그 결과 24시간 후에는 양 그룹간 차이가 없고 4주 후

유니큐어 헌팅턴병 유전자치료제 신속승인 FDA 합의

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 유전자치료물질 'AMT-130'에 대해 FDA와 신속승인을 위한 합의에 이르렀다고 발표했다. 이 합의는 유전성 신경변성질환 환자의 새로운 치료선택지를 제공하는 데 중요한 한 걸음이 될 전망이다. 합의에 따라 현재 진행 중인 1/2상 임상데이터가 AMT-130의 생물학적제제 허가신청(BLA) 제출의 중요한 근거로 사용될 가능성이 있다. 이로써 승인신청서 제출 이전에 추가 시험이 필요하지 않게 됐다. FDA는 또 복합 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)를 중간적 임상 평가척도로 사용하고 뇌척수액 속 신경필라멘트경쇄(NfL)의 감소가 치료효과를 뒷받침하

'퀴자티닙'  FLT3-ITD 변이음성 AML 최종임상 진입

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 다이이찌산쿄가 FLT3 저해제 '퀴자티닙'(quizartinib)에 대해 FLT3-ITD 변이음성 급성 골수성백혈병(AML) 환자의 1차 치료를 대상으로 한 3상 임상시험을 시작했다. 다이이찌산쿄는 11일 퀴자티닙의 3상 임상시험(QuANTUM-Wild 시험)에서 최초 환자투여를 실시했다고 발표했다. 이 시험은 FLT3-ITD 변이음성 AML 환자의 1차 치료를 대상으로 퀴자티닙과 표준화학요법 병용 및 퀴자티닙 단독요법의 유효성과 안전성을 위약그룹과 비교평가하는 글로벌 3상 임상시험이다. 1차 평가항목은 전체 생존기간이며, 2차 평가항목은 무사건 생존기간, 완전관해 지속기간, 무재발

세레스 감염증 치료물질 FDA 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 세레스 테라퓨틱스(Seres Therapeutics)의 감염증 치료물질 'SER-155'가 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. 이 지정은 동종 조혈모세포 이식을 받은 성인 혈액암 환자의 혈류감염 감소를 목적으로 하고 있다. 세레스는 지난 9월 1b상 임상시험 데이터를 발표하고 SER-155가 위약그룹에 비해 세균성 혈류감염 위험을 77% 상대적으로 감소시킨 것으로 확인했다고 밝혔다. 이 연구에서는 전신성 항생제 노출과 발열성 호중구 감소증 발생률도 저하한 것으로 확인됐다. SER-155는 일반적으로 내약성이 양호하고 치료와 관련된 심각한 부작용은 관찰되지 않았다. SER-155는

타우린, 염증 수반 면역세포 손상 경감

日 다이쇼제약 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 타우린이 염증에 수반하는 면역세포에 대한 손상을 경감시키는 작용을 하는 것으로 밝혀졌다. 일본 다이쇼제약은 타우린이 면역세포에서 바이러스 감염에 관여하는 염증성 사이토카인의 유전자발현 증가를 억제하고 세포내 에너지(ATP) 양의 저하를 경감시키는 사실을 확인했다고 발표했다. 타우린은 피로회복과 항노화 작용 등 다양한 효과를 지니는 것으로 보고되고 있다. 하지만 바이러스 감염에 수반하는 염증에 대한 타우린의 작용에 관해서는 거의 밝혀지지 않았었다. 이번 연구에서는 면역세포에서 바이러스 감염과 관련된 염증성 사이토카인의 유전자발현과 세포내 ATP 양에 대한 타우린의 영향을 평

말단비대증 치료제 '팔투소틴' 승인신청 FDA 접수

크리네틱스 파마슈티컬스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 크리네틱스 파마슈티컬스의 성인 말단비대증 치료 및 장기유지요법제 '팔투소틴'(paltusotine)의 승인신청이 FDA에 접수됐다. 만약 승인되면 팔투소틴은 말단비대증 성인환자가 이용가능한 하루 1회 경구투여하는 최초의 선택적 소마토스타틴 수용체 2형 비펩타이드 작용제가 된다. 이번 승인신청에는 이미 치료를 받았거나 치료를 받지 않은 성인환자를 대상으로 팔투소틴의 안전성과 유효성을 평가한 2건의 3상 임상시험 데이터가 포함됐다. FDA는 처방약 유저피법에 따라 내년 9월 25일까지 최종 승인여부를 결정할 예정이다. 팔투소틴은 지난 2020년 7월 FDA로부터 말단

원숭이두창 치료제 日 승인심사 통과

일본바이오테크노파마 신청 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 원숭이두창 치료제 '테코비리마트'(tecovirimat)가 일본에서 승인심사에 통과했다. 승인을 신청한 일본바이오테크노파마는 6일 테코비리마트가 후생노동성 전문부회의 승인심사를 통과했다고 발표했다. 후생노동성 장관의 최종승인을 받을 경우 일본 최초의 원숭이두창 치료제가 된다. 미국 시가 테크놀로지스에 의해 개발된 테코비리마트는 유럽에서 천연두와 원숭이두창 치료제로 승인을 취득했다. 원숭이두창이 세계적으로 유행하면서 일본에서도 지난 2022년부터 일부 의료기관에서 임상연구에 사용되고 있다. 원숭이두창은 발진과 발열 등 증상을 보이는 감염증으로, 감염자의 체액과 사

'임핀지' 근육침습성 방광암 FDA 신속심사 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카의 '임핀지'(Imfinzi, durvalumab)가 근육침습성 방광암(MIBC) 적응증으로 FDA에 승인신청이 접수되어 신속심사 대상으로 지정됐다. 임핀지의 MIBC 적응증 추가와 관련해 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2분기 중에 최종 승인여부를 결정할 것으로 예상된다. 방광암은 환자의 약 4분의 1에서 종양이 방광 근육내벽에 침윤하는데, 이를 MIBC라고 한다. 표준치료에는 수술전 화학요법과 근치적 방광 전적출술이 있지만 방광 전적출술을 받은 환자라도 높은 비율로 질환의 재발을 경험하고 예후는 불량한 것으로 알려져 있다. 이번 승인신청의 근거가 되는