日 정부, iPS세포 유래 신약 제조 전자동화 지원

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 정부가 인공다능성줄기세포(iPS세포)에 유래하는 의약품 제조를 둘러싸고 세포배양 등 공정을 모두 자동화하는 기술개발을 지원한다. iPS세포는 제작공정이 복잡하고 수작업이기 때문에 비용이 많이 들며 품질에 차이가 나오는 문제가 있었다. iPS세포를 사용하는 재생의료의 실용화에 앞서 일본 정부는 지원을 통해 저가격으로 고품질의 제품을 안정적으로 공급할 수 있는 체제를 확립할 수 있을 것으로 기대하고 있다고 밝혔다. iPS세포를 이용하는 치료는 심장병, 파킨슨병, 척수손상 등에서 임상연구가 이루어지고 있다. 연구에서부터 실용화까지를 연결하듯 일본에서 의약품 제조까지 연속적이면서 원활하게

ALS 환자 대화 돕는 기술 개발

美 연구팀 보고 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일명 '루게릭병'으로 잘 알려진 근위축성 측삭경화증(ALS)으로 말하기 힘든 환자가 말을 할 수 있도록 돕는 기술이 개발됐다. 미국 캘리포니아 데이비스대 연구팀은 환자의 뇌에 전극을 이식하고 뇌파로부터 말하고 싶은 문장을 정확하게 해독하는 연구가 성공했다고 발표했다. AI가 뇌파를 실시간으로 해독하고 사용 2일째 영단어의 90.2%, 8개월 후에는 97.5%까지 정확하게 해독할 수 있었다. 발병 전 녹음을 토대로 컴퓨터가 본인의 소리로 읽어줌에 따라 가족과의 대화도 가능했다. 속도는 분당 32단어로, 건강한 사람의 5분의 1 수준이지만 전문 개호자가 알아듣는 것과 비교하

뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스' 日 신청

日선 쥬가이제약이 판매 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본에서 승인신청됐다. 엑손8 및 엑손9를 포함한 결실변이를 갖고 있지 않고 항AAVrh74 항체 음성인 3~7세 보행가능한 뒤센형 근이영양증 남아 치료가 대상이다. 만약 승인되면 뒤센형 근이영양증에 대한 일본의 첫 유전자치료제품이 될 것으로 기대된다. 뒤센형 근이영양증은 소아기부터 진행되는 희귀 유전성 근질환으로, 세계적으로 남아 약 5000명 중 한 명 꼴로 발병하고 여아에서는 발병이 적은 것으로 알려져 있다. 유전자이

아센디스 부갑상선 기능저하증 치료제 '요비패스' 美 승인

작년 11월에는 EU 승인 취득 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 덴마크 제약회사인 아센디스 파마(Ascendis Pharma)의 부갑상선 기능저하증 치료제 '요비패스'(Yorvipath, palopegteriparatide)가 미국에서 승인을 취득했다. 아센디스는 12일 FDA가 요비패스를 성인 부갑상선 환자를 위한 부갑상선 호르몬(PTH) 대체요법제로 사용하도록 승인했다고 발표했다. '트랜스콘 PTH'(TransCon PTH)라는 이름으로 잘 알려진 요비패스는 하루 한 번 투여하는 부갑상선 호르몬의 전구약물로, 혈청과 소변내 칼슘수치를 정상으로 유지하도록 돕는다. 지난해 11월에는 유럽연합(EU)에서 승인을 취득했다

PTSD 치료제 'MDMA' 캡슐제 美 승인 거부

라이코스 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 라이코스 테라퓨틱스(Lykos Therapeutics)의 외상후 스트레스장애(PTSD) 치료제 '미도마페타민'(midomafetamine, MDMA) 캡슐제가 미국 FDA로부터 승인을 거부당했다. MDMA는 일반적으로 '엑스터시'로 잘 알려진 성분으로, 라이코스는 허가를 받은 정신건강 제공자가 실시하는 토크테라피 세션과 병용하는 목적으로 MDMA 캡슐제를 개발해 왔다. FDA 전문가위원회는 지난 6월 회의를 통해 시험참가자가 과거 MDMA을 활용했는지 여부에 관한 문서가 없다는 점에 우려를 표명한 바 있다. 아울러 시험디자인의 문제점을 지적하고 약물의 안전성과

AI로 자궁적출술 지원시스템 日 승인

日 국립암연구센터·제이미즈 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 내시경을 통한 자궁적출수술을 인공지능(AI)으로 지원하는 시스템이 일본에서 승인됐다. 일본 국립암연구센터와 제이미즈(Jmees) 공동연구팀은 수술 시 손상위험이 있는 부위를 표시하고 의사를 지원하는 시스템인 'SurVis-Hys'가 후생노동성으로부터 승인을 취득했다고 발표했다. 연구팀은 내시경을 이용한 자궁의 전적출수술 시 방광과 요관이 손상될 위험이 있는 점에 주목했다. SurVis-Hys의 AI는 이 두 장기의 위치를 모니터를 통해 구분해 표시해준다. 성능평가에서는 방광과 요관을 표시하는 감도가 시스템을 사용하지 않는 경우에 비해 약 15%포인

MSD, 큐론 이중특이항체 'CN201' 취득

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 MSD는 9일 생명공학회사인 큐론 바이오파마슈티컬(Curon Biopharmaceutical)로부터 이중특이항체 'CN201'을 취득하기로 합의했다고 발표했다. CN201은 CD3×CD19 이중특이항체로, B세포 관련질환에 대한 임상시험 조사단계에 있다. 초기 임상데이터에서는 CN201이 B세포를 표적으로 감소시킬 가능성이 있으며 악성 및 자가면역성 질환을 치료할 가능성이 있는 것으로 시사됐다. MSD는 현금 7000만달러에 CN201의 전세계 모든 권리를 취득하기로 했다. 아울러 최대 6000만달러의 성공사례금도 지불할 가능성이 있다. 이번 합의에 따른 모든 절차는 올

다케다 '애드진마' 유럽서 cTTP 치료제 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품의 '애드진마'(Adzynma, 재조합 ADAMTS13)가 유럽에서 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 소아 및 성인 ADAMTS13 결핍증 치료제로 승인을 취득했다. 애드진마는 cTTP 치료를 적응증으로 한 유럽연합(EU) 최초의 효소보충요법으로, 이번 승인은 지난 5월 말 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 승인권고를 근거로 이루어졌다. cTTP는 ADAMTS13 효소의 결핍으로 생기는 초희귀 및 만성 혈액응고장애. 급성 증상이나 소모성 만성증상 등 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 증상을 수반하며 여기에는 혈소판감소증, 미소혈관증성

암환자에 장내세균 이식 임상연구 실시 

日 연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 식도암과 위암 환자를 대상으로 건강한 사람의 대변에 포함된 장내세균총(장내플로라)을 이식하는 임상연구가 일본에서 실시됐다. 일본 국립암연구센터와 준텐도대 등 공동연구팀은 8일 임상연구를 통해 암면역요법제의 효과를 높이는지 확인할 계획이라고 발표했다. 이러한 이식은 일본에서 궤양성대장염에서 일부 실시되고 있지만 암에서 실시되기는 처음으로 알려진다. 사람의 장에는 1000종 이상, 40조개 이상의 세균이 존재한다. 이들 세균의 집합체인 장내세균총은 개인차가 있고 식사나 노화, 스트레스, 약물 등으로 균형이 깨진다. 임상연구는 면역메커니즘을 이용한 면역체크포인트 저해제 치료를 앞두

릴리 올해 2분기 순이익 68% 증가

2024년 4~6월 결산실적 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리의 올해 2분기 순이익이 68% 증가한 29억6700만달러를 기록했다. 릴리가 8일 발표한 2024년 4~6월 결산실적에 따르면 당뇨병과 비만 치료제의 판매호조, 그리고 미국 외 판매확대가 영향을 미치면서 매출액은 36% 증가한 113억280만달러를 기록했다. 당뇨병 치료제 '마운자로'의 판매액은 전년 동기대비 3배 많은 30억9080만달러, 지난해 11월 FDA의 승인을 취득한 비만 치료제 '젭바운드'의 판매액은 12억4320만달러를 기록하면서 전체 매출액의 약 40%를 차지했다. 이들 약물의 유효성분인 티르제파타이드는 심부전의 중증화

경구용 C형 니만피크병 치료제 '아리모클로몰' 美 승인권고

제브라 테라슈틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 제브라 테라퓨틱스의 경구용 C형 니만피크병 치료제 '아리모클로몰'(arimoclomol)이 FDA 자문위원회로부터 승인권고를 받았다. 제브라는 FDA 자문위가 아리모클로몰을 찬성 11표, 반대 5표의 표차로 승인을 지지하는 결정을 내렸다고 발표했다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 21일까지 최종 승인여부가 결정될 전망이다. C형 니만피크병은 체내에서 콜레스테롤 등 지질물질의 대사가 제대로 이루어지지 않아 뇌를 비롯한 체내 조직에 축적되는 특징을 갖는다. A, B형보다 경미한 간비장종대 증상을 보이는 반면. 더 광범위한 신경학적 증상을 동반하는 신경

다이이찌산쿄, MSD T세포 관여제 공동개발

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다이이찌산쿄는 7일 미국 MSD가 개발하는 DLL3 표적 삼중특이성 T세포 관여제 'MK-6070'의 개발 및 판매로 제휴했다고 발표했다. 양사는 다이이찌산쿄의 3개 항체약물접합체(ADC)를 세계적으로 공동개발 및 제품화하는 계약을 지난해 체결했으며 여기에 MK-6070을 추가하게 됐다. 이번 계약체결로 다이이찌산쿄는 MSD가 독점적 권리를 갖고 있는 일본을 제외한 전세계에서 MK-6070을 공동개발 및 제품화하기로 했다. 다이이찌산쿄는 계약일시금으로 1억7000만달러를 지불하고, 이익과 비용은 양사가 절반씩 부담하기로 했다. 일본에서는 다이이찌산쿄가 매출액에 따른 로열티를 받는다

신경교종 치료제 '보라니고' FDA 승인

세르비에 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 프랑스 세르비에의 아이소구연산염 탈수소효소 1/2(IDH 1/2) 저해제 '보라니고'(Voranigo, vorasidenib)가 신경교종 치료제로 미국 FDA의 승인을 취득했다. 세르비에는 6일 FDA가 보라니고를 절제수술 후 IDH1 및 IDH2 변이에 취약한 12세 이상 소아 및 성인의 2급 성상세포종 및 핍지교종에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 보라니고는 하루 1회 경구투여하는 2급 IDH 변이 신경교종 환자를 위한 표적치료제로, IDH 변이 신경교종 환자에서 변이를 보인 IDH1 및 IDH2 효소들의 활동을 감소시킴에 따라 종양의 진행을 감소시킨다. IDH는 영양소들을

산텐, 익상편 치료물질 'CBT-001' 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 산텐제약은 6일 미국 클라우드브레이크 파마(Cloudbreak Pharma)가 익상편 치료제로 개발하고 있는 멀티키나제 저해제 'CBT-001'에 관한 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약체결로 클라우드브레이크는 우리나라와 일본, 동남아시아 여러나라에서 CBT-001을 개발 및 제조, 판매하는 권리를 산텐에 허락하기로 했다. CBT-001은 '닌테다닙'을 유효성분으로 하는 유화 점안제. 닌테다닙은 VEGF 수용체 등에 작용해 혈관신생과 섬유화를 억제하는 작용을 한다. 현재 클라우드브레이크는 미국과 중국 등에서 다국가 공동 3상 임상시험을 실시하고 있다. 익상편은 결막에서

고형암 최초 유전자조작 세포치료제 '테셀라' 美 승인

어댑티뮨 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자 미국 어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics)의 유전자조작 세포치료제 '테셀라'(Tecelra, afamitresgene autoleucel)가 고형 종양에 대해 미국에서 승인을 취득했다. 어댑티뮨은 2일 FDA가 테셀라를 활막육종 치료에 사용하도록 신속심사를 거쳐 가속승인했다고 발표했다. 테셀라는 면역세포의 일종인 T세포를 유전자조작해 암세포에 대한 공격력을 높여 체내로 되돌리는 치료용 면역세포로, 기존 제품은 혈액암이 대상이었다. 그 외 장기에 생기는 혈액암 치료에서 실용화되기는 처음으로 알려진다. 활막육종은 손발 관절부위 등에 생기며 30

시오노기 항생제 '세피데로콜' 中서 승인신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기는 기존 항생제가 효과를 보이지 않는 약물내성(AMR) 감염증 치료제 '세피데로콜'의 승인신청이 중국에서 접수됐다고 발표했다. 세피데로콜은 미국과 유럽 등 해외에서 판매호조를 보이고 있으며 중국에서도 승인을 취득하게 되면 해외 수익확대에 탄력이 붙을 전망이다. 중국에서는 현지 자회사가 실시한 3상 임상시험에서 유효성과 안전성이 확인된 바 있다. 올해 초 중국에서는 의료특구에서 임상사용이 승인돼, 정식 승인에 앞서 필요한 환자에 사용돼 왔다. 시오노기는 지난 2020년 미국에서 세피데로콜을 출시했다. 시오노기의 올해 2분기 해외 매출수익(로열티수입 제회)은 전년 동기대비 25

'알레센자' 대만서 수술 후 보조요법 승인

쥬가이제약 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 쥬가이제약은 1일 항암제 '알레센자'(Alecensa, alectinib)가 대만에서 ALK 양성 조기 비소세포폐암 수술 후 보조요법을 대상으로 승인을 취득했다고 발표했다. 대상은 ALK 융합유전자 양성 비소세포폐암 환자의 수술 후 보조요법(4cm 이상 종양 또는 림프절 양성)이다. 이번 승인은 종양이 4cm 이상인 IB기~IIIA기 ALK 양성 조기 비소세포폐암을 완전절제한 환자를 대상으로 실시한 글로벌 3상 임상시험(ALINA 시험) 성적을 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 알레센자 투여그룹은 백금착제 기반 화학요법 투여그룹에 비해 재발 및 사망위험을 76% 저하시킨

모더나 올 2분기 12억7900만불 적자

2024년 4~6월 결산실적 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 모더나가 올해 2분기 12억7900만달러의 적자를 기록했다. 모더나가 1일 발표한 2024년 4~6월 결산실적에 따르면 지속되고 있는 코로나19 백신의 판매부진으로 매출액은 전년 동기대비 30% 감소한 2억4100만달러에 그쳤다. 주당이익(EPS)은 3.33달러 적자였으며, 젼년 동기(3.62달러 적자)와 업계 예상(3.39달러 적자)보다 적자액이 축소됐다. 모더나의 코로나19 백신은 세계적인 수요감소로 판매액이 1억8400만달러를 기록하면서 전년 동기대비 37% 감소했다. 재고 평가감소와 생산능력 잉여 등 비용이 가중되면서 연구개발비와 함께 적자

릴리 알츠하이머 치료제 '도나네맙' 日 승인심사 통과

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리가 개발한 알츠하이머 치료제 '도나네맙'이 일본에서 승인심사를 통과했다. 릴리는 후생노동성 전문가부회가 1일 도나네맙의 승인을 허가했으며 향후 후생노동성 장관이 정식으로 승인할 예정이라고 발표했다. 알츠하이머병은 뇌의 신경세포가 파괴되어 인지기능이 서서히 저하되는 질환으로, 뇌 속에 아밀로이드 베타(Aβ)와 타우라는 단백질이 이상축적되는 것이 원인으로 알려져 있다. 도나네맙은 지난해 9월 일본에서 승인된 '레카네맙'과 마찬가지로 Aβ를 제거하고 진행을 억제하는 작용을 한다. 대상은 경증 치매와 치매 전단계인 경도 인지장애(MCI) 환자로, 파괴된 신경세

릴리 '젭바운드' 심부전 중증화 위험 경감

후기 임상결과서 확인 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리의 비만 치료제 '젭바운드'가 심부전의 중증화 위험을 경감시키는 효과가 있는 것으로 확인됐다. 릴리는 1일 심부전을 지닌 비만환자를 대상으로 미국 등에서 실시한 후기 임상시험에서 이같이 확인했다고 발표했다. 임상시험에서는 52주에 걸쳐 젭바운드의 유효성분인 '티르제파타이드'를 투여한 그룹과 위약을 투여한 그룹으로 나눠 심부전 증상이 관찰됐다. 티르제파타이드를 투여한 그룹은 위약을 투여한 그룹에 비해 긴급진료 및 입원, 심혈관사망 등 중증화 위험을 38% 낮추는 것으로 확인됐다. 티르제파타이드는 미국 등에서 비만 치료제 외에 당뇨병 치료제 '마운자로'