DMD 유전자치료제 '엘렙디스' 日 승인 허가

3년간 모든 치료환자 대상 실적조사 등 조건으로 승인

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-04-21 09:59

쥬가이가 日 판권 보유

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 어릴 때 근력이 서서히 저하되는 난치성 질환인 뒤센형 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본 후생노동성 전문가부회로부터 조건부 및 기한부 승인을 허가받았다.

엘레비디스는 미국에서 2023년 신속승인을 취득했으며 판매가격은 320만달러로 설정됐다. 일본에서의 가격은 향후 검토될 예정이다.

정식승인은 3년간 모든 치료환자를 대상으로 한 실적 조사 등이 조건이다. 이번 조건부 승인은 '가면허'와 같은 조기승인 취급을 받고 정식승인을 받기 위해서는 재차 승인신청이 필요하다.

엘레비디스는 사렙타 테라퓨틱스가 개발하고 로슈가 미국 외 판권을 보유하고 있으며 일본에서는 쥬가이제약이 판권을 보유하고 있다.

근육의 세포막은 '디스트로핀'이라는 단백질에 의해 강도가 높아진다. DMD는 디스트로핀이 만들어지지 않는 유전성 질환으로, 환자 대부분이 남성이다. 쥬가이에 따르면 전세계적으로 남아의 약 3500~5000명 중 1명꼴로 발병하는 것을 알려진다.
 

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