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DMD 유전자치료제 '엘렙디스' 日 승인 허가
쥬가이가 日 판권 보유 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 어릴 때 근력이 서서히 저하되는 난치성 질환인 뒤센형 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본 후생노동성 전문가부회로부터 조건부 및 기한부 승인을 허가받았다. 엘레비디스는 미국에서 2023년 신속승인을 취득했으며 판매가격은 320만달러로 설정됐다. 일본에서의 가격은 향후 검토될 예정이다. 정식승인은 3년간 모든 치료환자를 대상으로 한 실적 조사 등이 조건이다. 이번 조건부 승인은 '가면
이정희 기자25.04.21 09:59
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카프리코 DMD 심근증 세포치료제 FDA 승인신청 접수
닛폰신야쿠, 美·日 독점 판매 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 카프리코 테라퓨틱스는 4일 듀센형 근이영양증(DMD) 심근증 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 승인신청이 FDA에 접수됐다고 발표했다. FDA는 데라미오셀을 중증 질환의 치료를 크게 개선시킬 가능성이 있는 의약품에 부여하는 우선심사대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 8월 31일을 심사종료 목표일로 설정했다. 데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀약지정을 받고, 미국에서는 RMAT(첨단재생의료치료제),
이정희 기자25.03.06 08:44
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카프리코 DMD 세포치료제 '데라미오셀' FDA에 BLA 신청
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 카프리코 테라퓨틱스는 뒤센형 근이영양증(DMD)의 심근증 치료를 목적으로 한 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 바이오신약 허가신청(BLA)이 FDA에 제출됐다고 발표했다. 데라미오셀이 FDA의 승인을 취득하게 되면 DMD의 심근증 치료를 목적으로 한 최초의 세포치료제가 될 가능성이 있다. 이번 BLA는 2상 임상시험인 HOPE-2 시험과 HOPE-2 오픈라벨연장(OLE) 시험을 포함한 포괄적인 임상시험 결과를 근거로 하고 있다. 이들 시험에서는 데라미오셀이 DMD
이정희 기자25.01.03 08:54
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사렙타 DMD 치료제 '엘레비디스' 美 적응증 확대
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 신약개발회사인 사렙타 테라슈틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 미국 FDA로부터 적응증 확대승인을 취득했다. 사렙타는 FDA가 20일 엘레비디스를 DMD 유전자변이가 확인된 4세 이상의 보행 가능한 DMD 환자를 대상으로 정식 승인하는 동시에, 보행 불가능한 DMD 환자에 대해선 가속승인했다고 발표했다. 보행이 불가능한 DMD 환자 사용에 대한 승인지위가 계속 유
이정희 기자24.06.24 10:50
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화이자 DMD 유전자 치료물질 목표 달성 실패
'포다디스트로진 모바파보벡' 3상 임상결과 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 화이자는 13일 뒤센형 근디스트로피(DMD) 유전자치료물질 '포다디스트로진 모바파보벡'(fordadistrogene movaparvovec)의 주요 3상 임상시험(CIFFREO 시험)에서 1차 평가항목을 달성하지 못했다고 발표했다. 화이자에 따르면 이 시험은 DMD 4~7세 남아의 운동기능 개선을 목표로 이루어졌으나 위약그룹과 비교해 유의한 차이를 보이지 못했다. 이 시험의 주요 목표는 치료 1년 후 NSAA(North Star Ambulator
이정희 기자24.06.14 10:05
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