화이자 DMD 유전자 치료물질 목표 달성 실패

운동능력 변화 평가 등에서 유의한 차이 없어

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-06-14 10:05

'포다디스트로진 모바파보벡' 3상 임상결과 공개
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 화이자는 13일 뒤센형 근디스트로피(DMD) 유전자치료물질 '포다디스트로진 모바파보벡'(fordadistrogene movaparvovec)의 주요 3상 임상시험(CIFFREO 시험)에서 1차 평가항목을 달성하지 못했다고 발표했다.

화이자에 따르면 이 시험은 DMD 4~7세 남아의 운동기능 개선을 목표로 이루어졌으나 위약그룹과 비교해 유의한 차이를 보이지 못했다.

이 시험의 주요 목표는 치료 1년 후 NSAA(North Star Ambulatory Assessment)를 이용한 운동능력 변화 평가였다. 2차 평가항목인 10m 주행/보행 및 바닥에서 일어서는 시간에서도 유의한 개선차이를 보이지 못했다.

이번 결과에 대해 화이자측은 "기대했던 운동기능의 상대적 개선효과가 확인되지 않아 매우 유감스럽다"라고 말하고 "향후 DMD 연구 및 치료개발에 활용하기 위해 이 시험에서 얻은 자세한 지견을 의학계 및 환자지원단체와 공유할 것"이라고 강조했다. 

화이자는 이 시험에 등록된 모든 대상자의 모니터링을 지속하고 유전자치료 프로그램의 다음 단계를 현재 평가하고 있다고 밝혔다. 

DMD는 진행성 근변성을 특징으로 하는 심각한 유전성 질환으로, 전형적으로는 유아기에 발병하고 주로 남아가 이환하는 것으로 알려져 있다. 보행능력을 잃고 심근 및 호흡근에 영향을 미치며 조기사망에 이르는 경우도 있다.
 

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