사렙타 DMD 치료제 '엘레비디스' 美 적응증 확대

4세 이상의 보행가능 환자 정식승인…보행 불가능 환자 가속승인

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-06-24 10:50

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 신약개발회사인 사렙타 테라슈틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 미국 FDA로부터 적응증 확대승인을 취득했다.

사렙타는 FDA가 20일 엘레비디스를 DMD 유전자변이가 확인된 4세 이상의 보행 가능한 DMD 환자를 대상으로 정식 승인하는 동시에, 보행 불가능한 DMD 환자에 대해선 가속승인했다고 발표했다. 보행이 불가능한 DMD 환자 사용에 대한 승인지위가 계속 유지되기 위해서는 향후 확증시험을 통해 임상적 유익성을 확인할 필요가 있다.

FDA는 앞서 지난해 6월 엘레비디스를 DMD 환자 가운데 보행이 가능한 4~5세 소아에 대한 사용을 가속승인한 바 있다. 

엘레비디스의 이번 승인은 보행이 가능한 외래환자를 대상으로 승인을 계획해 온 당초 예상을 넘어서는 것으로 평가받았다. 현재 진행 중인 ENVISION 시험은 향후 보행이 불가능한 환자에 대한 정식승인을 뒷받침하는 데 필요한 데이터를 제공할 가능성이 있다.
 

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