마침내 급여 진입한 '코셀루고'…국내 허가 2년 7개월만

1월 1일부터 총상신경섬유종 동반 신경섬유종증 유아·청소년 급여
3수 끝 보험급여…환자부담액 2억원서 1천만원 대로 낮아져

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-01-02 11:58

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 치료 문턱이 드디어 낮아졌다. 

한국아스트라제네카 ‘코셀루고(셀루메티닙)’ 캡슐에 대한 국내 허가 2년 7개월 만에 급여권으로 진입하면서다. 

2일 관련업계에 따르면 올해부터 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아환자 치료에 건강보험 급여가 적용된다. 

신경섬유종증은 신경계, 뼈, 피부에 발육 이상을 초래하는 희귀질환이다. 그럼에도 신경섬유종증은 근본적인 치료 방법이 없었고, 수술을 하더라도 일부에 국한돼 있었다.

그 중 신경섬유종증 중 약 85%를 차지하는 1형(NF1) 환자 20~50%는 총상신경섬유종을 경험한다. 

총상신경섬유종은 신체 곳곳에서 종양이 커져 언어장애나 척추측만증 등 정형외과적 문제, 심각한 통증 및 무력감, 마비감 등 신체적 손상으로 일상생활에 불편을 준다.

이 가운데 국내 최초이자 유일하게 나온 치료제가 바로 코셀루고. 이에 식약처는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 프로그램을 통해 코셀루고를 2021년 5월 신속허가 했지만, 급여 문턱은 높았다. 

2022년 3월 약제급여평가위원회에 상정됐으나, 비급여로 결론이 난데 이어 지난해 8월 약평위에서도 재논의로 결론 나면서다. 

그러다 3수 끝에 지난해 10월 약평위를 통과하면서 비로소 급여권에 안착했다.

이에 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 소아·청소년 환자의 약가 부담은 대폭 낮아질 전망이다.  

실제 관련 환자는 연간 투약 비용은 약 2억800만원에 달하지만, 이번 건강보험 적용으로 최대 1014만원까지 절감하게 된다.

이러한 재정 부담을 감안해 급여 조건은 비교적 엄격하게 설정됐다. 

수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 만 3세 이상 만 18세 이하 소아 환자 중 ▲머리, 목 주변에 위치해 기도 장애나 혈관 손상 위험이 있는 경우 ▲주요 신경 주변 혹은 신경 자체에 발생해 신경 압박 및 기능 장애가 있는 경우 ▲중요한 혈관부위 또는 장기를 감싸고 있어 심부 주요 기관의 기능 장애가 있는 경우 ▲현저한 외형 변화를 유발해 운동기능 또는 감각기능 이상이 있는 경우 ▲신경병증성 통증치료제를 복용함에도 심한 통증이 있어 일상생활에 지장이 있는 경우 ▲이에 준하는 상태로 약제 투여가 반드시 필요하다고 판단되는 경우 중 하나에 해당하는 환자를 대상으로 보험급여가 인정된다.

다만 코셀루고 투여 시작 시점(투여 전 4주 이내)과 투여 후 매 6개월마다 3차원 자기공명영상진단(3D MRI)을 통한 반응평가도 실시해 투여 유지 여부를 평가받는다. 

또한 투여대상 조건에 해당하는 표적병변 부피가 기저치 대상 20% 이상 감소한 경우에만 지속 투여를 인정한다.  

그럼에도 의료계는 코셀루고 급여 등재에 환영의 뜻을 밝혔다. 

서울아산병원 의학유전학센터 소아내분비대사과 이범희 교수는 "총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형은 생명에 직접적인 위협이 되는 악성으로 진행될 수도 있는 심각한 질환"이라며 "이러한 증상은 영유아기부터 나타나 연령이 높아질수록 심화돼 가능한 빠른 치료 개입이 필수적이다. 앞으로 소아 환자들의 생명 연장과 삶의 질 향상에도 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

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