폐동맥고혈압 최초 치료제 소타터셉트 FDA 승인

폐동맥 혈압 상승 원인인 PAH 5년 사망률 약 43%달하는 중증 질환 
소타터셉트, PAH 환자 증상 악화 또는 사망률 84% 낮춰

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-03-28 12:01

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] MSD(미국 머크) 액티빈 신호 억제제 '소타터셉트(Sotatercept)'가 성인 폐동맥고혈압(PAH) 치료에서 세계 최초로 규제당국 승인을 받았다. 

미국 식품의약국(FDA)은 최근 성인 폐동맥고혈압 환자를 위한 최초(First in class)의 치료제로 소타터셉트를 승인했다. 

폐동맥고혈압은 폐에 혈액을 공급하는 혈관에 이상이 생겨 폐동맥 혈압이 상승하는 희귀질환이다. 

이 질환은 심장에 상당한 부담을 줘 신체 활동 제한이나 심부전, 기대 수명 감소로 이어진다.

미국에서만 약 4만명이 이 질환을 앓고 있으며, 국내 환자는 약 4500명에서 6000명으로 추정되고 있다. PAH 환자의 5년 사망률은 약 43%로 알려졌다.  

일반적으로 혈관확장제를 사용해 폐동맥압을 낮추는 약물치료를 하거나 수술적 치료를 하지만, 예후가 좋지 않아 새 치료 방법에 대한 기대가 늘 있었다.

소타터셉트는 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환성장인자인 티지에프베타(TGFβ)를 결합해 성장 촉진 신호경로와 성장억제 신호경로 간 균형 회복을 돕는다.

소타터셉트는 허가 근거가 된 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상 3상인 STELLAR 연구를 통해 유용성과 안전성을 충족시켰다.   

PAH 환자 323명을 1:1로 나눠 소타터셉트(0.7mg/kg)를 3주에 한 번씩 투여하고, 위약군에게는 고용량 칼슘차단제나 프로스타사이클린 등 기존 약물들을 투여했다.  

24주 후 관찰 결과 6분 도보거리를 두고 본 지표에서 소타터셉트 투약군은 위약군 대비 40.8m를 더 이동, 1차 효능 평가변수를 충족했다. 

또한 소타터셉트는 WHO 기능 등급(WHO FC) 및 폐혈관 저항(PVR)의 개선을 포함한 9개의 2차 결과 측정 중 8개에서 통계적으로도 유의미한 개선을 입증했다.

더불어 소타터셉트 투약군은 임상적 악화 또는 사망 위험을 위약군에 비해 84%나 감소시킨 것으로도 나타났다. 이 중앙값 추적 관찰 기간은 32.7주였다.(HR=0.16 95% CI, 0.08-0.35 p<0.001)

주요 이상반응으로는 혈소판 감소로 인한 출혈 위험이 발생했다. 심각한 출혈은 프로스타사이클린 기본 요법/항혈전제를 사용하는 환자 또는 혈소판 수가 낮은 환자에서 더 많이 발생했다.

따라서 처음 5회 투여 전에는 반드시 헤모글로빈과 혈소판수치를 모니터링하고 그 후에도 지속적으로 모니터링을 실시할 필요가 있다.

한편 MSD는 소타터셉트의 제품명을 '윈리베어(Winrevair)'라 짓고 본격적인 출시 준비에 들어갈 예정이다.  

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