A형 혈우병 신약 '알투비오', 소아 환자서도 임상 근거 마련

알투비오 소아 환자 임상 데이터 NEJM 저널 게재 
주1회 장기 지속형 치료제로 혈액응고인자 40~15IU/dL 유지

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-07-24 11:57

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 신약 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 소아 환자를 대상으로 임상적 근거를 마련했다. 

지난해 6월 ISTH 연례회의에서 발표한 A형 혈우병 소아 환자 대상 XTEND-Kids 연구 일환이다. 이에 따라 식품의약품안전처의 알투비오 승인 결정에도 긍정적으로 작용할 전망이다. 

알투비오는 지난 5월 3상 임상시험(XTEND-1) 연구를 기반으로 국내 희귀의약품에 지정된 바 있다. 

24일 관련업계에 따르면 12세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 알투비오 임상연구(XTEND-Kids)가 최근 국제학술지 NEJM(The New England Journal of Medicine) 저널에 게재됐다. 

알투비오는 주 1회 투여로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하도록 돕는 최초 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Sustained Factor, HSF)다. 사노피와 소비(Sobi)가 공동 개발했다. 

지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 및 소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절 및 예방, 수술 전후 관리를 위한 보충요법과 일상적 예방요법으로 신약 승인을 받았다.  

허가 근거가 된 XTEND-1 3상 임상에 따르면, 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(ABR)을 77% 감소시켰다. 

또 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상이었으며, 7일차에도 15 IU/dL로 나타났다.

이 가운데 A형 혈우병 소아 환자를 대상으로도 임상 근거를 공고히 한 것. 당시 알투비오의 소아 적응증 허가 근거는 XTEND-Kids 중간(26주) 결과였다. 하지만 중증 A형 혈우병 소아 환자 74명을 대상으로 26주 더 연장한 52주 연구를 통해 XTEND-1 결과와 비슷한 수치를 기록했다. 

XTEND-Kids 연구에 따르면 알투비오를 체중 1kg당 50IU의 용량으로 주 1회 투여한 결과, 이들 투여군의 혈액응고 8인자 억제제 발생은 단 한 건도 발견되지 않았다. 

또 투여 받은 환자의 64%는 1년간 출혈이 한 번도 없었고, 환자 82%, 88%는 각각 관절 출혈과 자연 출혈이 없었다.

즉, 소아에서도 주 1회 투여만으로 높은 지속적 인자 활동을 달성할 수 있다는 의미다. 

따라서 알투비오 국내 승인이 이뤄진다면 로슈 A형 혈우병 신약 '헴리브라'의 뒤를 쫓을 가능성이 크다. 

헴리브라는 A형 혈우병 환자에게 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전으로, 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 최초의 이중특이항체 약물이다. 지난 2017년 미국 FDA 승인을 받았다. 

국내에서는 JW중외제약이 국내 판권을 획득, 2020년 출시했다. A형 혈우병치료제 시장에서 급성장한 약물이다. 

헴리브라는 최대 28일까지 긴 반감기를 가지고 있는 게 특징이다. 기존 치료제가 일주일 2~3회 정맥 투여하는 것과 달리 투약기간을 주 1회에서 최대 4주까지 피하주사 형태로 투여하면 된다. 

이에 헴리브라는 5월 만 1세 이상 비항체 중증 환자까지 보험 적용이 확대되면서 A형 혈우병 치료에서는 사실상 표준 치료로 굳어가는 상황이다. 

그럼에도 알투비오 역시 장점은 있다. 반감기 연장에서 한 발 나아간 장기 지속형으로 개발됐기 때문. 국내 A형 혈우병 환자 다수가 1% 이상의 응고인자 활성도 유지를 목표로 하는 만큼, 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하는 건 상당한 이점이 있기 때문이다.  
 

관련기사보기

A형 혈우병약 '헴리브라', JW중외제약 새 성장동력 자리매김

A형 혈우병약 '헴리브라', JW중외제약 새 성장동력 자리매김

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] A형 혈우병 치료제 '헴리브라'(성분명 에미시주맙/유전자재조합)가 JW중외제약의 새로운 성장동력으로 자리매김했다. JW중외제약 공시에서 1분기 주요 제품 매출액을 살펴보면, 헴리브라는 112억원 매출을 기록했다. 전년도 1분기 공시에는 주요 제품 목록에 품목명이 등록되지 않았었던 것으로 볼 때, 1년 만에 눈에 띄는 성장을 이뤄낸 것이다. 12일 JW중외제약 관계자는 메디파나뉴스와의 통화에서 "헴리브라의 전년도 분기별 매출은 16억원, 2분기 44억원, 3분기 85억원, 4분기 91억원을 기록했다"고

주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 국내 희귀의약품 지정

주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 국내 희귀의약품 지정

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 국내 희귀의약품에 지정됐다. 이에 따른 규제당국의 가속 심사 트랙을 밟게 되면서 국내 승인일정은 더욱 앞당겨질 것으로 보인다. 8일 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 사노피의 A형 혈우병 치료제 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Susta

쌓여가는 '헴리브라' 데이터, 혈우병 치료제 입지 다진다

쌓여가는 '헴리브라' 데이터, 혈우병 치료제 입지 다진다

[메디파나뉴스 = 김창원 기자] 지난해 5월 JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 급여범위가 확대되면서 순항하는 가운데 후속 연구를 통한 다양한 데이터가 확보되고 있어 주목된다. JW중외제약은 18일 보도자료를 통해 헴리브라를 투여한 환자의 다양한 데이터와 안전성을 입증한 연구가 국제학술지에 게재됐다고 밝혔다. 2019년 1월부터 2021년 5월까지 평균 연령 35세의 비항체 A형 혈우병 환자 107명을 대상으로 헴리브라 투약 후 환자의 신체활동과 출혈 여부, 안전성 등의 연관관계를 평가한 연구다. 그

이런 기사
어때요?

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토