압타머사이언스, 간암 치료제 1상 첫 환자 투약 개시

GPC3 바이오마커 기반 간암치료 패러다임 전환 기대
ApDC 플랫폼 약물 임상 평가 본격화

최인환 기자 (choiih@medipana.com)2025-03-12 09:15

압타머사이언스(대표이사 한동일)가 지난 11일 고형암 치료제 'AST-201' 임상 1상의 첫 환자 투약을 개시했다고 밝혔다. 압타머 기반의 신약개발 플랫폼 'ApDC(Aptamer Drug Conjugate)'를 활용한 임상단계 신약 후보물질로서는 세계 최초다.

AST-201은 정상세포에는 영향 없이 글리피칸-3(Glypican-3. GPC3)가 발현된 세포에만 선택적으로 결합해 치료 효과를 극대화하는 차세대 표적치료제로, 간세포암·비소세포폐암에서 많이 나타나는 GPC3 단백질을 표적으로 한다. 국내 최초의 압타머 기반 표적항암제의 임상 진입으로, 혁신신약(First-in-class) 개발 여정이 본격적으로 시작된 것이다. AST-201은 항체보다 크기가 1/10 수준인 압타머의 특성을 살려, 기존 치료제 대비 차별화된 기전과 효능 검증을 목표로 하고 있다. 압타머사이언스가 주도하는 이번 임상은 GPC3가 발현되는 진행성 고형암 환자를 대상으로 분당차병원을 비롯해 삼성서울병원, 세브란스병원, 국립암센터에서 진행된다.

압타머사이언스 이광용 전무는 "압타머 신약의 국내 임상이 순조롭게 진행되고 있으며, 난치성 암환자들에게 희망을 줄 수 있기를 기대한다"고 말했다. 또한 "상반기 일부 환자군에 대한 안전성 및 치료효과를 확인할 수 있고, 이를 바탕으로 AST-201에 대한 국내외 기술이전 논의가 가속화될 것이며 ApDC 플랫폼 기술에 대한 공동개발 파트너링도 늘어날 전망"이라고 덧붙였다.

간세포암(HCC)은 증상이 늦게 나타나고 조기 진단이 어렵다는 특징이 있어, 대부분의 환자가 진행성 또는 말기에 진단받기 때문에 수술이 가능한 환자가 20% 미만으로 알려져 있다. 따라서 근본적인 치료보다는 생존기간 연장과 증상 완화에 초점을 맞춘 치료가 대부분이다. 전세계적으로 수행된 IMBrave 150 임상연구에 따르면 간세포암 환자에 1차적으로 처방되는 옵션인 아테졸리주맙-베바시주맙 병용요법이 약 30% 환자에게서만 효과가 확인됐다. 1차 치료에 반응하지 않는 환자에게는 2차 치료제를 투여하지만, 반응률이 20% 이하로 낮고 생존율 개선이 크지 않은 등 효과적인 치료 옵션이 부족한 상황이다. 또한 간세포암 환자 다수가 간경변을 동반하므로 안전성이 보장된 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 높다.

또한 WHO 자료에 따르면 매년 약 90만명 이상이 신규 간암 진단을 받고 있으며 특히 우리나라를 포함한 아시아 지역에서의 발병률과 사망률이 세계 최고 수준이다. 아시아 지역 간암 발병은 연간 61만명으로 전 세계의 약 70% 수준이고 그 중 중국이 36만명으로 아시아 발병 숫자의 절반 이상을 차지한다. 야후 파이낸스의 시장 리포트에 따르면 글로벌 간암 치료제 시장 규모는 2023년 약 27억달러에서 연평균 10.9% 성장해 2033년 약 76억달러에 달할 전망이다.

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