한국GSK, 골수섬유증 치료제 '옴짜라' 국내 출시

빈혈 지표 개선 통한 새로운 치료 패러다임 제시

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2025-03-12 11:57

한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, GSK)는 자사의 골수섬유증 치료제인 '옴짜라(모멜로티닙염산염수화물)'를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 

이번 출시를 통해 옴짜라는 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 ‘빈혈’을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션으로 자리잡을 예정이다.

옴짜라는 지난 해 9월, 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다. 

옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 차별화된 3중 기전을 기반으로 작용하는 치료 옵션이다. 골수섬유증 치료에서 JAK1과 JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1의 억제는 헵시딘(hepcidin) 발현 감소를 유도하여 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.

골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상 혈액 세포를 생산하는 기능이 점차적으로 저하돼 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다. 

전 세계적으로 연간 10만 명당 4~6명 수준에서 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 환자수가 2292명으로 유병 인구가 적은 편이다. 주요 증상으로는 비장 비대, 빈혈, 만성 피로, 야간 발한, 뼈 통증 등 다양한 증상이 나타나며, 이러한 증상들은 환자의 삶의 질을 떨어뜨린다.

옴짜라 출시 전, 빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자 치료에 있어 개선이 미충족 수요 중 하나였다. 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있을 만큼 심각한 상태로 이어질 수 있기 때문이다. 

중증 빈혈은 골수섬유증 환자의 사망 위험을 3.4배 증가시키는 위험 요인으로 꼽히기도 한다. 한 연구에 따르면 일차 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태라는 점을 고려했을 때, 적혈구 수혈은 골수섬유증 환자의 예후에 부정적 영향을 미치는 주요 원인인 만큼 철저한 관리가 필요하던 상황이다.

화순전남대학교병원 혈액내과 안서연 교수는 "옴짜라는 국내 허가된 골수섬유증 치료 옵션인 JAK 억제제 중 유일하게 빈혈을 포함한 전신 증상, 비장 비대 등의 주요 증상을 개선하면서도 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 사용할 수 있는 이점이 있다. 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼, 이번 국내 출시를 계기로 더 많은 환자들의 치료 성적과 삶의 질이 크게 개선될 수 있길 기대한다"고 전했다.
 

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