다발골수종 완치 가능성 열릴까…CAR-T 치료제 '카빅티'가 온다

식약처, 한국얀센 카빅티주 재발 또늘 불응성 다발골수종 치료 승인 
3제 요법 실패한 환자서 반응률 97.9%…전체 생존율 81%
약 6억 원 높은 약가는 부담…급여 적용 여부가 분수령

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-03-18 06:06

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 재발 또는 불응성 다발골수종 환자 치료에 있어 기적에 가까운 치료율을 보인 항암제가 국내 상륙한다. 

4차 치료로도 낫지 않은 환자에게 최후의 보루로 쓰일 수 있는 CAR-T 치료제가 등장하면서다.      

18일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 한국얀센의 다발골수종 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '카빅티주(실타캅타젠오토류셀)'를 허가했다.

이번에 획득한 적응증은 이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함해 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료다. 

재발률 높은 다발골수종, 미충족 수요 높아   

다발골수종은 골수에서 면역체계를 담당하는 백혈구의 한 종류인 형질세포(Plasma Cell)가 비정상적으로 분화, 증식해 발생하는 혈액암이다. 

이 비정상적인 형질세포를 '골수종세포(myeloma cell)'라고 부른다. 골수종세포는 종양을 만들고 뼈를 녹여 통증을 유발하고 잘 부러지게 한다. 

그럼에도 다발성골수종의 발병 원인은 아직 뚜렷하게 밝혀져 있지 않았다. 

또 다발성골수종의 국내 환자는 약 9,000명에 달하며 점차 늘어나는 추세다. 주로 60세 이상 고령 환자에게서 발병하기 때문이다. 

문제는 다발성골수종의 재발률(80%)은 타 혈액암보다 높아 완치가 어렵다. 여기에 기존 치료제에 대한 불응성까지 높아 관해 유지기간이 점차 짧아지는 것이 특징이다.
 
이에 미국 NCCN 가이드라인에서는 다발성골수종의 치료로 '레블리미드(레날리도마이드)' 외에도 '벨케이드(보르테조밉)', '덱사메타손', '키프롤리스(카를리조밉)', '다잘렉스(다라투무맙)', '닌라로(익사조밉)' 등을 3가지 혹은 4가지로 조합한 병용요법을 권고하고 있다. 

그 중에서도 다발골수종에 RVd(레블리미드+벨케이드+덱사메타손) 요법 등 3제 병용요법을 표준 요법으로 권장하고 있다.

카빅티, 원샷 치료로 효과 높아 

그럼에도 재발 횟수가 높아지면 선택할 수 있는 치료 옵션은 줄어들고, 기대 여명은 줄어드는 실정이다.

이러한 가운데 카빅티는 4개 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자 치료제로 승인받은 것.

카빅티는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. CAR-T는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식이다.    

세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보인다.

카빅티는 이 같은 특성으로 3제 요법에 불응한 환자를 대상으로 임상적 유의성을 증명했다. 

카빅티는 기존 3가지 이상의 치료에 실패한 다발골수종 환자 97명(29명 1b상/68명 2상)이 참여한 CARTITUDE-1에서 18개월 추적 관찰 동안, 전체 반응률(overall response rate, ORR)은 97.9%였으며, 무진행 생존율(progression-free survival, PFS)은 전체 환자의 66%, 전체 생존율(overall survival, OS)은 전체 환자의 81%를 나타냈다. 

이에 FDA는 지난해 2월 BMS가 만든 ‘아베크마(Abecma)’에 이어 두 번째로 다발성 골수종 CAR-T 치료제로서 카빅티를 승인했다. 
킴리아 이은 두 번째 CAR-T 급여화 이룰까  

다만 국내 임상현장에서 카빅티의 처방은 제한적일거란 분석이다. 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아가 그렇듯 카빅티 역시 초고가 약이기 때문이다.

지난해 2분기 미국에서 첫 출시한 카빅티의 정가는 46만5,000달러(약 6억 원)로 책정됐다. 같은 적응증의 CAR-T 치료제인 아베크마(41만9,500달러)에 비해서도 약 5만 달러(약 6,500만 원)나 높은 수준이다.

국내에서도 비슷한 가격 책정이 예상되는 만큼, 킴리아처럼 급여 적용이 되지 않고서는 처방이 쉽지 않을 전망이다.

앞서 킴리아의 1회 비급여 투약 비용은 4억6,000만 원이었으나 지난해 3월 건강보험 급여화로 환자 부담액은 최대 598만 원으로 경감됐다.

따라서 건강보험 급여 적용 여부가 향후 카빅티의 국내 연착륙에 있어 분수령이 될 전망이다.

한편 카빅티는 존슨앤드존슨과 중국의 레전드바이오텍이 공동 개발했다. 지난 2017년 존슨앤드존슨이 3억5,000만 달러를 지불하고 레전드바이오텍으로부터 카빅티의 라이선스를 가져왔다.
  
카빅티는 기존 CAR-T 치료제처럼 희귀질환을 시작으로 적응증을 확대해 2024년 이후 매출액 10억 달러 이상을 돌파할 것으로 전망되고 있다.        
 

이런 기사
어때요?

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토