소아·성인 FA 치료제 '바티퀴논' 승인신청 FDA 접수

PTC 테라퓨틱스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] PTC 테라퓨틱스의 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증(FA) 치료제 '바티퀴논'(vatiquinone)의 승인신청이 FDA에 접수됐다. FDA는 바티퀴논에 우선심사자격을 부여하고 심사종료 목표일을 오는 8월 19일로 설정했다고 발표했다. FA는 중추신경계와 심장에 영향을 미치고 수명을 단축시키는 희귀 신경근질환으로, 소아기 또는 청소년기에 나타나기 시작하고 협조성과 근력의 진행성 상실을 초래한다. 현재 전세계 환자는 약 2만5000명으로 추정된다. 15-리폭시게나제의 선택적 저해제인 저분자 바티퀴논은 FA의 특징인 미토콘드리아 기능장애 및 산화스트레스의 영향을 완화시

한국아스트라제네카, 담도암 환자 응원 도서관 운영

한국아스트라제네카(대표이사 전세환)는 '세계 담도암의 날'을 맞아 임직원들과 함께 '담도암 소망 도서관' 사내 캠페인을 2월 19일 진행했다고 20일 밝혔다. 매년 2월 셋째 주 목요일은 세계 담도암의 날로, 글로벌 담관암종 연합(Global Cholangiocarcinoma Alliance, GCA)이 담도암에 대한 인지도를 높이기 위해 2016년 지정했다. 이번 사내 캠페인은 도서관을 테마로 하여, '담도암 환자의 소중한 삶을 희망으로 담는다'는 의미를 바탕으로 국내 담도암 환자들에게 응원의 목소리를 전하기 위해 마련됐다. 이날 행사에서는 분당차병원 혈액종양내과 전홍재 교수(암 센터장)가 강연자로 나서 담도암 질환

하모니 '피톨리산트' FDA 적응증 추가 승인신청 기각

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 하모니 바이오사이언시스 홀딩스는 기면증 치료제 '피톨리산트'(pitolisant)가 FDA로부터 특발성 과다수면증(IH) 환자의 주간 졸음에 대한 승인신청이 기각됐다고 발표했다. 하모니측은 FDA로부터 조언을 받은 향후 3상 임상시험 디자인이 IH 환자에 대한 피톨리산트의 유효성 실증을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 이번 결정은 특히 피톨리산트 고용량제제 개발과 관련해 올해 4분기 3상 임상시험 등록시험을 실시하고 2028년 승인을 목표로 하고 있다고 밝혔다. RTF에도 불구하고 하모니는 수면/각성 및 희귀신경질환에 초점을 맞춘 다양한 파이프라인 개발을 지속하고 있다. 피톨리산트는