희귀의약품 '넥소브리드겔' 시판 후 조사 문턱 넘을까

심재성 화상 치료 사용 약제…중앙약심, '증례수 600례→120례 조정 타당' 판단
질환 특성·약제 필요성·유효성 등 고려…"급여목록 등재 추진해야"

김창원 기자 (kimcw@medipana.com)2021-07-15 11:55

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[메디파나뉴스 = 김창원 기자] 증례수를 채우지 못해 허가 취소 위기에 놓였던 비엘엔에이치의 화상치료제 '넥소브리드겔(성분명 파인애플단백가수분해효소추출물)'이 증례수를 조정할 수 있게 됐다.
 
식품의약품안전처는 지난달 넥소브리드겔 시판 후 조사계획서의 증례수 조정이 타당한지에 대해 논의한 중앙약사심의위원회 회의록을 최근 공개했다.
 
넥소브리드겔은 비엘엔에이치가 지난 2018년 허가 받은 약제로, 만 18세 이상 성인의 심부(심재성) 2도 및 3도 화상에 의한 가피 제거에 사용할 수 있는 약물이다.
 
재심사기간이 오는 2022년 5월 15일까지이지만, 600례의 증례수를 채우기 어려울 것이라는 판단에 따라 비엘엔에이치는 증례수 조정을 요청했다.
 
이에 대해 중앙약심 위원들은 대상 질환의 특성과 넥소브리드겔의 필요성 및 유효성 등을 고려할 때 증례수를 120례로 조정하는 것이 타당하다는 판단을 내렸다.
 
한 위원은 넥소브리드겔이 중증 이상의 환자에게 사용되며 사용 대상 환자수가 많지 않은 희귀의약품으로 지정된 제품이라는 점, 등록병원 수가 많지 않아 환자 모집의 한계가 있을 수 있다는 점을 고려해 증례수 조정이 타당하다는 의견을 밝혔다.
 
다른 위원들도 해당 적응증에 대해 유일한 약품이라는 점, 심재성 화상에 대한 약제의 필요성 및 유효성이 인정된다는 점, 긴박한 치료 과정에서 환자 개인정보활용 동의서 취득의 어려움이 있다는 점 등을 고려해 역시 증례수 조정에 대해 긍정적인 의견을 내비쳤다.
 
일부 위원들은 증례수 조정의 타당성을 인정하면서도 120례로 조정하는 것에 대해서는 적정성을 판단할 필요가 있다고 지적하기도 했다. 증례수 조정 산출 근거가 명확한 근거를 기반으로 도출되지 않았다는 것.
 
하지만 비엘엔에이치의 자료를 검토한 결과 재심사 기간 동안 넥소브리드겔을 사용할 예상 환자 수에 따른 시판 후 조사계획서 변경 산출 근거는 적정하다는 반론도 나왔다.
 
이에 더해 한 위원은 모집 증례수가 많지 않은 이유로 약제가 고가의 비급여 제품이라는 점을 언급하기도 했다.
 
이 위원은 "사용자수와 모집 증례수가 많지 않은 큰 이유는 고가의 비급여제품이기 때문으로 해석된다"며 "완화되는 증례수 120례만 충족하는 것에 그칠 것이 아니라 급여목록 등재를 신속하게 추진해 환자접근성의 장벽을 없애는 업체의 노력이 필요하다"고 밝혔다.
 
이 같은 논의 끝에 중앙약심은 넥소브리드겔의 증례수 조정이 타당하다는 결론을 내린 것으로, 넥소브리드겔은 시판 후 조사를 위한 증례수에 대한 부담을 덜 수 있게 됐다.

 

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