골수섬유증 치료 신약 '인레빅'…미충족 수요 해결할까

한국BMS제약, JAK2에 선택 작용하는 기전 약물 인레빅 국내 출시 
룩소리티닙 치료 실패 중등도·고위험 골수섬유증 환자 대상 효과

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2022-11-08 11:34

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 골수섬유증 치료 신약 '인레빅(성분명 페드라티닙)'이 희귀혈액암에 있어 의료진과 환자의 미충족 수요를 해결할지 주목된다.  

그동안 골수섬유증은 주요 1차 치료제로서 룩소리티닙을 사용했지만, 충분한 효과가 없거나 재발할 경우 대안이 없어 왔기 때문이다. 

8일 관련업계에 따르면 한국 BMS제약은 지난 1일 자사 골수섬유증 신약 인레빅을 정식 출시하고, 건강보험 급여 등재를 위한 작업에 착수했다. 

앞서 인레빅은 지난 4월 식품의약품안전처로부터 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인 환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상에 대한 치료제로 허가를 받았다.

골수섬유증은 골수의 과도한 섬유성 증식과 함께 정상적인 조혈기능이 저하되는 희귀혈액암이다.  

최근에는 5년 평균 환자 수가 19%씩 증가하고 있는 추세로 지난해 국내 골수섬유증 환자는 약 1,700명이다.  

주요 증상으로는 비장 비대를 비롯해 피로감, 호흡 곤란, 체중감소, 식은땀, 발열 및 뼈 통증으로 삶의 질이 저하된다. 급성백혈병으로 진행될 위험까지 있어 반드시 치료가 필요하다.

그럼에도 골수섬유증 치료제로 승인된 '야누스 인산화효소(Janus Kinase: JAK)' 억제제는 룩소리티닙이 유일했다. 

이마저도 룩소리티닙이 효과를 보이지 못하면 환자의 기대 수명은 1년 내외에 불과할 정도로 미충족 수요가 존재하던 상황이었다.  
 
즉 룩소리티닙 이후 2차 치료 옵션이 부재했던 골수섬유증 치료 시장에 10년 만에 새로 등장한 치료제가 바로 인레빅인 것.  

조혈모세포의 JAK1 및 JAK2 단백질을 모두 저해하는 룩소리티닙과 달리, 인레빅은 JAK2에 선택적으로 작용해 JAK-STAT 경로의 과활성을 억제한다. 

실제 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인 환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 및 이로 인한 증상을 개선할 수 있는 것으로 알려져 있다.  

인레빅의 임상적 유의성은 대규모 임상을 통해서도 드러났다. 

JAKARTA-2 임상연구에서는 룩소리티닙 치료에 실패한 중등도 또는 고위험 골수섬유증 환자들을 대상으로 인레빅을 하루 400mg씩 투여해 28일씩 6주기 동안 관찰했다. 

연구 결과, 베이스라인 대비 비장 부피의 35% 이상 감소로서 임상적으로 유의한 비장반응효과를 달성한 비율은 전체 환자 중 31%였다. 

골수섬유증 증상 평가 기준 50% 이상의 증상 감소를 보인 환자의 비율은 27%였다. 

추가 분석 연구에서 무진행 생존기간(PFS, Progression-Free Survival)의 중간값은 13.3개월이었으며, 1년 및 18개월째의 전체 생존기간(OS, Overall Survival)을 달성한 비율은 은 각각 84%와 67%로 나타났다. 

따라서 앞으로 남은 과제는 골수섬유증에 대한 인레빅의 보험급여 등재만을 남겨놓은 상황.   

앞서 한국BMS제약은 지난 6월 인레빅에 대한 보험급여 등재 신청을 했으나 1차 문턱을 넘지는 못했다. 

건강보험심사평가원은 당시 열린 제6차 암질환심의위원회에서 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증 등의 치료에 대한 급여기준이 설정되지 않았다는 점을 이유로 들었다.  
 
그런 만큼 한국BMS제약은 평가자료를 보완해 급여 등재에 재도전 하겠다는 입장이다.

한국BMS제약 관계자는 "골수섬유증 환자들의 치료옵션 확대를 위해 인레빅의 급여가 이뤄지도록 지속 노력할 것"이라고 말했다.        

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