화이자 혈우병 유전자치료제 사업서 철수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자는 20일 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'에 대한 전세계 개발 및 제품화를 중지함에 따라 일본에서의 승인신청도 취하했다고 발표했다. 베크베즈는 19일 일본에서 열린 후생노동성 약사심의회 재생의료등제품·생물유래기술부회에서 승인여부가 심의될 예정이었으나 화이자가 '회사사정'으로 신청을 취소함에 따라 심의되지 못했다. 이에 화이자는 "회사 차원의 결정에 따라 향후 베크베즈에 관한 전세계 개발 및 제품화를 중지하게 됐다. 이에 따라 일본에서도 신청을 취하한 것"이라고 말했다. 구체적

이정희 기자25.02.21 09:44

테고사이언스, 올해 청사진…세포치료제·유전자 편집 신약 승부

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 바이오 기업 테고사이언스가 세포치료제 기술을 바탕으로 해외 시장을 적극 공략하겠다는 목표를 제시했다. 최근 FDA로부터 임상 2상 승인을 받은 ‘TPX-155’를 비롯해 차세대 유전자 편집 기술을 활용한 피부치료제 등이 주 원동력이 될 전망이다. 19일 테고사이언스 IR 자료 등에 따르면, 회사는 올해를 기점으로 미국 시장을 중심으로 적극적인 사업 확장을 추진한다. 특히, 'TPX-115'를 기반으로 ▲미국 법인 설립 ▲파트너십 체결 ▲라이선스 아웃(M&A, 조인트벤처 포

최인환 기자25.02.19 12:00

한국AZ-쓰리빌리언, aHUS 유전자 검사 신속화 맞손

한국아스트라제네카(대표이사 전세환)는 최근 삼성동 한국아스트라제네카 본사에서 희귀질환 유전자 진단 기업 쓰리빌리언(대표이사 금창원)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 유전자 진단의 신속화를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 17일 밝혔다. 양사는 이번 협약으로 유전자 검사 기간을 단축시켜 희귀질환 환자들의 진단방랑을 최소화하고 치료 골든타임을 지킬 수 있도록 적극 협력할 계획이다. aHUS는 체내에 침입한 바이러스, 세균 등 이물질을 제거하는 면역체계인 보체가 유전적 요인 등으로 만성적으로 조절되지 않으면서 발생하는 급성 희귀

최성훈 기자25.02.17 15:13

고대의대, eCas12f1 소형 유전자가위 개발…기존 한계 극복

고대의대는 생리학교실 김경미 교수 연구팀(고려대 의대 대학원생 박수지, 주성진)이 유전자 표적 서열에서 높은 수준의 편집 효율을 구현한 eCas12f1 소형 유전자 가위를 개발했다고 21일 밝혔다. 이는 기존 소형 유전자 편집 기술인 Cas12f1의 한계를 극복했다는 데 의미가 있다. 유전자 가위는 유전자의 특정 염기서열을 절단해 잘린 유전자를 제거하거나, 해당 부위에 유전자를 추가 또는 새로운 유전자로 교정하는 유전자 편집기술이다. 최근 크리스퍼(CRISPR) 시스템을 기반으로 한 유전자 교정 기술이 빠르게 발전하며, 높은 효율과

이정수 기자25.01.21 15:10

지난해 FDA 신약 10% '유전자치료제'…신속 프로그램 활용 ↑

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 지난해 FDA 승인 신약 50개 중 10%가 유전자치료제로, 혁신적인 치료제 개발에서 유전자치료제가 중요한 비중을 차지하고 있음이 확인됐다. 아울러, FDA의 다양한 신속 프로그램 활용도가 높아지며 유전자치료제의 개발과 승인 속도가 빨라지는 것으로 나타났다. 20일 재생의료진흥재단 '美 FDA 유전자치료제 허가 및 신속 프로그램 지정 현황'에 따르면, 지난해 FDA에서 승인된 신약 50개 중 5개가 유전자치료제로, 전체의 10%를 차지했다. 승인된 치료제는 ▲Autolus 테라퓨틱스 '오베카브타진 오

최인환 기자25.01.21 05:54

JCR파마-모달리스 CNS질환 신규 유전자치료 개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 JCR파마는 6일 모달리스와 중추신경계(CNS) 질환을 대상으로 하는 신규 유전자치료법 개발과 관련해 새로운 공동연구계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약은 CNS 질환의 신규 유전자치료법 개발을 위한 양사의 공동연구에서 초기 기술컨셉 검증에 성공하자 차기 단계를 진행하기로 합의하면서 체결됐다. 양사는 특정 CNS 질환을 대상으로 JCR의 독자적인 혈액뇌관문(BBB) 통과기술인 'JBrain Cargo'와 모달리스의 독자적인 후성유전체 편집기술인 'CRISPR-GNDM'을 조합한 새로운 유전자치

이정희 기자25.01.08 09:20

복지부, 배아·태아 유전자 검사 가능한 유전질환 4개 추가

보건복지부는 배아 또는 태아 대상 유전질환 자문위원회를 통해 배아·태아를 대상으로 유전자 검사를 할 수 있는 유전질환 4개를 추가로 선정했다고 31일 밝혔다. 해당 질환 4개는 상염색체열성 피부 이완증 IC형, AU-Kline 증후군, 상염색체열성 난청 12형(어셔증후군), 다발성 내분비종양 증후군 2형(갑상선수질암) 등이다. 이에 따라 복지부는 전체 222개 유전질환을 홈페이지에 공고한다. 이와 함께 삭제 질환에 대한 경과규정을 마련했다. 예고 없는 질환 삭제에 따른 불이익을 방지하기 위해 앞으로 삭제 예정 질환은 해

이정수 기자24.12.31 17:11

유전자가위 기술 치료제 국내도 상용화될까…3상 연이어 승인

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 크리스퍼 유전자 편집(유전자가위) 기술을 활용한 후기 임상시험이 국내서도 활발해지고 있다. 만약 임상에 성공한다면 유전자 편집 기술 치료제의 국내 상용화 시기도 더욱 앞당겨질 전망이다. 27일 관련업계에 따르면 임상수탁기관(CRO)인 메드페이스(Medpace)는 최근 미국 바이오텍 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 개발 중인 신약물질 'NTLA-2001'의 국내 임상 3상을 승인받았다. 구체적인 내용은 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 NTLA-2

최성훈 기자24.12.28 05:57

케이메디허브, 유전자 편집된 형질전환 랫드 제작 성공

케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단) 전임상센터가 신약개발에 마우스보다 활용도가 높은 형질전환 랫드(Transgenic Rat) 제작기술을 확보해 국제학술지에 발표했다. 랫드(Rat)는 마우스(Mouse)에 비해 유전학, 생리학, 해부학적으로 인간과 유사하며, 크기가 커서 신약개발에 활용도가 높다. 특히, 랫드는 뇌의 크기가 크고 인간과의 친화도 및 인지기능이 뛰어나 뇌질환 연구와 치료제 개발에 최적화된 실험동물로 평가받는다. 그러나, 형질전환 랫드 개발은 여러 난관에 부딪혀왔다. 대리모, 거세수컷, 난자채취용 암컷 등의 대량

최인환 기자24.12.27 17:47

아스텔라스, 美社와 중추신경질환 유전자치료제 개발 제휴

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 중추신경질환용 유전자 치료제 개발을 위해 혁신적인 아데노수반 바이러스(AAV) 캡시드인 'STAC-BBB'를 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 이 계약에 따라 아스텔라스는 비인간 영장류에서 정맥내 투여로 높은 혈액뇌관문 투과성과 신경세포에 대한 유전자도입효율을 보이는 상가모의 STAC-BBB를 1개의 신경질환용 신약개발 타깃에 대해 전세계에서 독점적으로 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 아스텔라

이정희 기자24.12.20 08:50

아이젠파마코리아, AI 배아유전자검사 'PGTai2.0' RTM 개최

난임치료제 전문업체 아이젠파마코리아는 지난 9~10일 양일간 AI 기반 배아유전자 검사서비스 PGTai2.0 출시를 기념한 라운드테이블미팅(RTM)을 개최했다고 19일 밝혔다. PGTai2.0은 AI 기반 데이터 분석 기술을 적용해 착상 전 정상배아를 선별하는 유전자 검사로, 배아의 유전적 이상을 사전에 정확히 판별해 임신 성공률을 높이는 서비스다. 미국과 영국에서 관련 시장 점유율 1위를 차지하고 있다. 이에 회사는 올해 4월 쿠퍼써지컬과 독점계약을 통해 지난 10월부터 본 서비스를 국내에 출시했다. 이날 행사에서 진행된 첫 번째

이정수 기자24.12.19 16:45

유전자도입으로 심부전 증상 개선

日 연구팀, 임상응용 목표 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 생활습관병 등이 원인이면서 유효한 치료법이 없는 심부전을 개선하는 기술이 개발됐다. 일본 게이오기주쿠대를 비롯한 공동연구팀은 심장세포에 특정 유전자를 작용시킨 결과 심장의 기능이 개선되고 운동하는 능력도 향상된 것으로 확인했다고 발표했다. 제공자 부족으로 심장이식이 어려운 가운데 연구팀은 투여기술을 개발해 임상응용을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 연구논문은 미국 의학저널 '써큘레이션'에 최근 게재됐다. 심부전 환자는 심장이 딱딱해지고 수축된 심장이 원래의 크기로 돌아가지 못

이정희 기자24.12.16 08:54

유니큐어 헌팅턴병 유전자치료제 신속승인 FDA 합의

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 유전자치료물질 'AMT-130'에 대해 FDA와 신속승인을 위한 합의에 이르렀다고 발표했다. 이 합의는 유전성 신경변성질환 환자의 새로운 치료선택지를 제공하는 데 중요한 한 걸음이 될 전망이다. 합의에 따라 현재 진행 중인 1/2상 임상데이터가 AMT-130의 생물학적제제 허가신청(BLA) 제출의 중요한 근거로 사용될 가능성이 있다. 이로써 승인신청서 제출 이전에 추가 시험이 필요하지 않게 됐다. FDA는 또 복합 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)를 중간적

이정희 기자24.12.12 11:00

유전자 '데코린', 위암 치료시 면역관문억제제 효과 예측 

순천향대 부천병원 위암클리닉 최윤영‧윤진아 교수 연구팀이 최근 전이·재발성 위암 1차 치료 시 면역관문억제제의 반응 예측 바이오마커로 유전자 ‘데코린’의 역할을 밝혀냈다. 위암은 전 세계적으로 주요 암 사망 원인 중 하나로, 면역관문억제제가 새로운 치료 대안으로 주목받고 있지만 약 20%의 환자만 효과를 보이는 한계가 있었다. 면역관문억제제는 암세포가 발현하는 PD-L1 단백질과 면역세포의 PD-1 단백질의 결합을 억제함으로써 면역반응을 활성화하는 치료 방법이다. 그러나, PD-L1 단백질 양성인

김원정 기자24.11.28 10:00

코오롱바이오텍, 한국유전자세포치료학회 정기학술대회 참가

코오롱생명과학의 자회사 코오롱바이오텍(대표이사 김선진)이 오는 14일부터 이틀간 서울 가톨릭대학교 성의교정 옴니버스파크에서 열리는 '제19회 한국유전자세포치료학회 정기학술대회'에 참가한다고 6일 밝혔다. 한국유전자세포치료학회 정기학술대회(KSGCT, The Korean Society of Gene and Cell Therapy)는 첨단바이오의약품 임상단계를 준비하는 기업과 연구자들이 세포유전자치료제 연구개발 및 제조, 네트워킹과 협업에 대해 논의하는 장으로, 올해는 코오롱바이오텍을 포함한 국내외 기업 22개 사가 부스를 운영한다.

최봉선 기자24.11.06 08:46

통풍 발병 관여 유전자영역 377곳 밝혀져

美 앨러바마대 등 18개국 연구팀 [메디파나뉴스 = 이정희 기자] 통풍 발병에 관여하는 유전자영역 377곳이 밝혀졌다. 미국 앨러바마대를 비롯한 18개국 연구팀은 전세계 약 262만명의 유전자를 해석한 결과, 377곳 중 149곳을 새롭게 발견했다고 발표했다. 연구팀은 유럽계, 동아시아계, 라틴계, 아프리카계 등 4개 인종집단을 대상으로 통풍이 있는 사람(약 12만명)과 통풍이 없는 사람(약 250만명)의 유전자를 게놈와이드해석(GWAS)이라는 방법으로 조사했다. GWAS는 특정 질환 등과 관련된 유전자 장소를 총망라해 조사하는 방

이정희 기자24.11.05 08:11

차바이오그룹, 세포·유전자치료제 투자 및 협력 강화 포럼

차바이오그룹은 제2회 'Cell & Gene Tech Investment Forum'을 25일 판교 차바이오컴플렉스에서 성황리에 개최했다고 29일 밝혔다. 보건복지부, 첨단재생의료산업협회 관계자를 비롯해 세포·유전자치료(CGT) 분야 연구자, 국내 제약·바이오기업과 협회, 투자사 관계자 등 400여 명이 모여 CGT 관련 국내외 최신 기술을 소개하고, CGT 기술 개발 기업 및 투자사 간의 협력방안을 모색했다. 차광렬 차병원·바이오그룹 글로벌종합연구소장은 "차바이오그룹은 그동안 꾸준한 연

장봄이 기자24.10.29 09:14

담도암 액체생체검사가 유전자검사 조직기반 분석 대체 가능성 확인

차 의과학대학교 분당차병원(원장 윤상욱) 암센터 혈액종양내과 전홍재, 김찬 교수와 병리과 황소현 교수, 차 의과학대학교 의생명과학과 우선정 석사 연구팀이 담도암(BTC) 환자를 대상으로 액체생체검사(혈액검사)가 환자의 유전자 분석에서 조직 기반 분석을 대체할 수 있는 가능성을 규명한 연구 결과를 발표했다. 이번 연구는 간담도 전문 국제 학술지 'Journal of Hepatology(IF=26.8)' 최신호에 게재됐다. 전홍재 교수 연구팀은 고형암 유전자 검사가 가능한 알파리퀴드100 플랫폼을 이용해 분당차병원에서 항암치료를 받지

최봉선 기자24.10.28 10:30