아베오나 유전자치료제 FDA 신청 재제출

열성 이영양성 표피수포증 치료 목적…혁신치료제 등으로 지정

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-10-31 08:44

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국의 바이오의약품회사인 아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)는 열성 이영양성 표피수포증(RDEB) 치료를 목적으로 한 유전자치료제 'Pz-cel'(prademagene zamikeracel)에 대해 FDA에 생물의약품 허가신청(BLA)을 재제출했다고 발표했다.

아베오나측은 이번 BLA 재제출이 FDA의 과거 완전답변서에서 지적된 모든 항목에 대응하고 있으며 화학·제조·품질관리(CMC) 요건도 포함하고 있다고 확신하고 있다고 밝혔다. 이번 재제출은 지난 8월 열린 회의 후에 이루어졌으며 아베오나와 FDA는 재제출 내용에 대해 합의했다.

지난해 4월 발행된 FDA의 완전답변서에 따르면 Pz-cel의 임상적 유효성과 안전성 데이터에 관한 우려를 제시하지 않고 승인을 위한 추가 임상시험도 요구하지 않았다. BLA 재제출은 주요 3상 임상시험 및 1/2a상 임상시험 데이터를 근거로 하고 있다.

아베오나는 이번 재제출 접수 후 FDA가 새로운 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 목표행동일을 설정할 것으로 기대하고 있다고 밝혔다.

Pz-cel은 COL7A1 유전자 변이에 따라 유발되는 희귀한 유전성 피부질환인 RDEB를 위해 개발된 유전자치료제로, 환자 본인의 유전자 수정된 피부세포를 이용해 표피와 진피의 결합에 필요한 콜라겐VII를 발현시킨다. FDA로부터 재생의료 첨단치료 및 혁신치료제 등으로 지정받았다.
 

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