국산 파브리병 치료제 '파바갈' 출시 10주년…기념 심포지엄 개최

국내 기술로 개발된 파브리병 치료제 상용화가 10주년을 맞이했다. 이수앱지스는 2005년부터 파브리병 치료제 연구 개발을 시작해 2014년에 국내 품목 허가를 받으며 판매를 개시했다. 이수그룹(회장 김상범) 계열사 이수앱지스가 파브리병치료제 파바갈의 출시 10주년을 기념하여 학술 심포지엄을 개최했다고 2일 밝혔다. 이번 심포지엄에는 국내외 소아청소년과, 신경과, 신장내과, 심장내과 등 다양한 진료과의 전문의들이 참석해 파브리병의 진단과 치료 전략 등을 공유했다. 파바갈의 효능과 안전성을 주제로 진행된 1부는 분당차병원 유한욱 교수가

조해진 기자24.10.02 10:12

GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA IND 승인

GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Sto

최인환 기자24.09.02 14:20

GC녹십자・한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA 임상 1/2상 IND 신청

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알

최인환 기자24.08.01 08:43

유한양행, 고셔·파브리병 신약물질 1상 승인…기술이전 주목

[메디파나뉴스 = 문근영 기자] 유한양행이 고셔·파브리병 경구용 치료제 'YH35995' 본임상 단계에 들어서며 기술이전 가능성을 높였다. 이 회사가 '렉라자'(레이저티닙), 'YH12852' 등 품목 기술이전으로 수익을 거둔 게 YH35995로 이어질지 주목된다. 30일 식품의약품안전처 자료에 따르면, 이 회사는 YH35995 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하는 국내 1상을 지난 28일 승인받았다. 해당 임상은 건강한 성인 남성에 YH35995을 경구 투여하는 방식으로 진행된다. 이번 임상 승인은

문근영 기자24.07.01 05:57

한미-GC녹십자 공동 연구 '파브리병 치료제(LA-GLA)' 주목

한미사이언스 핵심 사업회사 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발중인 '파브리병 치료제(LA-GLA)'가 기존 치료제 대비 신장기능과 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수하다는 평가를 받고 있다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐으며, 두 회사는 R&D 협

최인환 기자24.06.27 14:24

한미-GC녹십자 공동연구 '파브리병 신약', FDA 희귀약 지정

한미약품과 GC녹십자의 공동 연구로 주목받고 있는 파브리병 치료 혁신신약 'LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다. '희귀의약품 지정'은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. L

최봉선 기자24.05.27 14:00

파브리병으로 인한 심장·신장 손상 막으려면 조기 치료 필수

올해 1월부터 신생아선별검사 항목 중 파브리병을 포함한 리소좀 축적질환 6종의 검사가 급여 항목으로 포함됐다. 이로써 앞으로 유전성 희귀질환인 파브리병의 신규 진단이 대폭 늘어날 것으로 예상되며, 조기 진단 및 치료에 대한 관심이 높아지고 있다. 파브리병은 세포 내 노폐물을 분해하는 '리소좀'의 효소 결핍으로 세포 내 분해되지 못한 당지질(GL-3, Lyso-GL-3)이 계속해서 축적되는 질환으로, 점진적으로 심장, 신장 등 장기에 비가역적인 손상이 일어나게 된다. 현재 국내에서는 200명 내외의 환자가 등록돼 있지만, 기존에 파브

최성훈 기자24.05.20 15:51

이수앱지스, 세계 파브리병 인식의 달 맞아 관련 단체 기부 진행

이수앱지스가 세계 파브리병 인식의 달을 맞이하여 한국희귀·난치성질환연합회에 기부금을 전달했다고 26일 밝혔다. 파브리병은 유전적 효소 결핍에 따라 당지질이 대사에 문제가 생기며 신장, 심장, 뇌 등에 장기적으로 축적되면서 주요 장기에 돌이키기 어려운 손상을 입히는 질환이다. 그래서 조기 진단을 위한 의료진들의 인식 증진과 협력이 중요하다. 회사는 이번 기부에 앞서, 지난 한 달 간 파브리병 질환 인식 증진을 위해 임직원 및 보건의료전문가를 대상으로 'CATCH THE TIME(캐치 더 타임)' 캠페인을 진행한 바 있다.

정윤식 기자24.04.26 14:43

한독, 파브리병 인식의 달 맞아 전문의 대상 웨비나 개최

한독(대표이사 김영진, 백진기)은 4월 세계 파브리병 인식의 달을 맞아 지난 1일 전문의 대상 메디컬 웨비나 'FABRY Talk'을 진행했다고 밝혔다. 이번 메디컬 웨비나 'FABRY Talk'에서는 '파브리병 다학제적 협진의 중요성과 진료 사례'를 주제로 다양한 내용이 다뤄졌으며 1,500여 명의 전문의가 참여했다. 유전 희귀질환인 파브리병은 다양한 증상이 전신에 걸쳐 나타나기 때문에 다양한 진료과에서 협력을 하는 다학제적 접근이 중요하다. 좌장은 경남울산권역 희귀질환 전문기관 사업단장이자 부산대학교 어린이병원 의학유전학과 의료

김창원 기자24.04.02 09:14

이수앱지스, 대만 유젯과 파브리병치료제 공급계약 체결

이수앱지스는 지난 27일, 대만 희귀질환 전문회사인 유젯(Yu-Jet)사와 파브리병치료제 '파바갈'의 공급계약을 체결했다고 28일 밝혔다. 이수앱지스의 파바갈은 작년 하반기 러시아 첫 수출을 개시한 바 있다. 회사는 이번 계약을 통해 파바갈의 두번째 진출국으로 아시아 주요국인 대만을 확정하며 추가 해외 공략에 나섰다. 이번 계약은 유젯사와의 협업을 통해 대만 내 파바갈 현지 임상과 품목허가를 완료하고, 제품 공급을 개시하는 것을 골자로 한다. 계약 기간은 10년으로 현지 임상 비용과 품목 승인은 유젯사가 담당한다. 대만의 유젯사는

정윤식 기자24.03.28 10:08