화이자 혈우병 치료제 '힘파브지' FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 새로운 혈우병 치료제 '힘파브지'(Hympavzi, marstacimab-hncq)가 FDA로부터 승인을 취득했다. 화이자는 12일 FDA가 힘파브지를 12세 이상 제8인자(VIII) 억제 인자가 없는 A형 혈우병 환자 및 제9인자(IX) 억제 인자가 없는 B형 혈우병 환자의 출혈 예방용으로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 힘파브지는 B형 혈우병에 대한 최초의 주1회 피하주사제를 통한 예방치료법으로, 미국에서 A형과 B형 혈우병 모두에 프리필드 자동주사 펜이 승인되기는 처음으로 알려진다. 조

이정희 기자24.10.14 09:01

GC녹십자, 혈우병 환자 개인 맞춤형 SW '왑스-헤모' 업그레이드 출시

GC녹십자는 국내 혈우병 환자용 개인맞춤형 소프트웨어 'WAPPS-HEMO(왑스-헤모)'의 업그레이드 버전을 출시했다고 20일 밝혔다. 'WAPPS-HEMO'는 GC녹십자의 혈우병 치료제 '그린진에프'와 '그린모노'를 처방하는 의료진이 환자의 약동학적 프로파일을 예측해 적절한 투여 용량 및 간격을 결정하는 데 도움을 줄 수 있는 소프트웨어로 지난 2022년 GC녹십자가 국내 제약사 가운데 처음으로 출시 한 바 있다. 'WAPPS-HEMO'를 사용하는 환자는 전용 모바일 어플리케이션을 통해 자신의 예측된 혈중 응고인자 수치를 확인해

최봉선 기자24.09.20 10:34

혈우병 원샷 치료제 '헴제닉스' 국내 허가됐지만 가격은 허들

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)'가 국내 상륙했지만, 가격이 걸림돌이 될 전망이다. 이 약물은 B형 혈우병에서 최초이자 유일한 '원샷 치료제'지만, 미국 내 약가가 350만 달러(한화 약 47억원)에 달한다. 19일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 헴제닉스를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인했다. 구체적인 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료다. 헴제닉스는 B형 혈우병

최성훈 기자24.09.19 12:09

B형 혈우병 치료제 '헴제닉스주', 국내 허가

B형 혈우병 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 희귀의약품 '헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)'가 13일 식품의약품안전처 허가 목록에 이름을 올렸다. 같은 날 식약처는 헴제닉스주가 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인을 대상으로 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이라며, 이같이 밝혔다. 헴제닉스주는 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하는 의약품이며, 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에

문근영 기자24.09.13 16:16

GC녹십자, 혈우병 환자 맞춤치료 의사결정 지원 시스템 사례 발표

GC녹십자는 4~6일까지 열린 '2024 글로벌 바이오 콘퍼런스(GBC)'에 참가해 '혈우병 환자 맞춤치료 의사결정 지원 시스템 사례'에 대한 주제 발표를 진행했다고 6일 밝혔다. 식약처가 주최하는 2024 글로벌 바이오 콘퍼런스는 세계 규제당국, 제약업계, 학계, 환자단체 등 전문가들이 모여 각국의 바이오의약품 최신 규제 동향과 개발 현황을 공유하고, 미래 발전을 위한 혁신과 협력 방안 등을 논의하는 글로벌 소통의 장이다. GC녹십자는 이번 행사 기간 동안 부스 운영을 통해 지속적으로 확대 중인 위탁생산(CMO)사업 역량과 R&a

장봄이 기자24.09.06 08:48

A형 혈우병 치료제 '알투비오' 심사기간 가속도 붙는다

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정됐다. 알투비오의 정식 승인을 위한 심사기간 단축에 가속도가 붙을 것으로 보인다. 29일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 GIFT 제34호로 지정했다. ◆ 승인심사 기간, 절반 이상 빨라질 듯 GIFT란 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고, 환자에게 빨리 공급하고자 마련된 제도를 말한다.

최성훈 기자24.08.30 11:58

티움바이오 혈우병 혁신신약 'TU7710', 1a상 마지막 환자 투약 완료

티움바이오는 혈우병 치료 혁신신약 'TU7710'의 임상 1a상 마지막 환자 투여를 마쳤다고 25일 밝혔다. 이번 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 진행되며, TU7710 100μg/kg(코호트1)부터 1600μg/kg(코호트5)까지 투여 용량을 증량해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성 등을 평가하는 것이 목적이다. 혈우병 환자 대상의 임상은 글로벌 임상으로 진행된다. 지난 16일 이탈리아 의약품청 및 스페인 의약품의료기기청에 신청한 유럽 임상 1b상 임상시험계획서가 승인돼 곧 글로벌 임상시험을 개시한다고

장봄이 기자24.07.25 10:32

A형 혈우병 신약 '알투비오', 소아 환자서도 임상 근거 마련

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 신약 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 소아 환자를 대상으로 임상적 근거를 마련했다. 지난해 6월 ISTH 연례회의에서 발표한 A형 혈우병 소아 환자 대상 XTEND-Kids 연구 일환이다. 이에 따라 식품의약품안전처의 알투비오 승인 결정에도 긍정적으로 작용할 전망이다. 알투비오는 지난 5월 3상 임상시험(XTEND-1) 연구를 기반으로 국내 희귀의약품에 지정된 바 있다. 24일 관련업계에 따르면 12세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 알투비오 임상연구(XTEND-Kids)가 최

최성훈 기자24.07.24 11:57

GC녹십자, 중국에 혈액제제·혈우병약 854억원 수출계약 체결

[메디파나뉴스 = 이정수 기자] GC녹십자가 중국에 혈액제제 854억원 규모를 수출한다. GC녹십자는 17일 '단일판매·공급계약 체결'을 통해 ANHUI GREEN CROSS PHARMACEUTICAL과 혈액제제 및 혈우병 치료제 완제품 수출 공급계약을 이날 체결했다고 공시했다. 계약금액은 6161달러, 판매·공급지역은 중국이다. 계약기간은 2026년 12월 31일까지다. 계약금액은 계약상 단가 및 최소 구매수량에 근거했으며, 계약 상대와의 합의에 따라 추후 변동이 가능하다.

이정수 기자24.07.17 18:43

티움바이오, 혈우병 치료신약 'TU7710' 유럽 임상 1b상 승인

희귀난치성질환 신약개발 코스닥기업 티움바이오가 혈우병 치료 혁신신약 'TU7710'의 글로벌 임상에 속도를 높인다. 티움바이오는 지난 3월 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency) 및 스페인 의약품의료기기청(Spanish Agency of Medicines and Medical Products)에 신청한 임상시험계획서(Clinical Trial Application)가 승인되었다고 16일 공시했다. 임상계획이 승인됨에 따라, 티움바이오는 오는 8월부터 유럽에서 혈우병 환자들을 모집해 TU7710의 안전성 등을

최봉선 기자24.07.16 08:21

B형 혈우병 치료제 '아이델비온' 건보 급여 적용

CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 자사의 B형 혈우병 치료제 '아이델비온'(알부트레페노나코그알파, 유전자재조합)이 보건복지부 고시에 따라 7월 1일부터 성인 및 소아 B형 혈우병 환자 치료에 건강보험 급여가 적용된다. 아이델비온은 성인 및 소아 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 허가받은 약제로 이와 관련한 급여기준에 의하여 보험급여를 적용받을 수 있다. 보건복지부 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)

최성훈 기자24.07.01 15:07

티움바이오, 혈우병 신약 'TU7710' 1a상 중간결과 발표

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 국제혈전지혈학회(ISTH) 연례학회에 참석해 혈우병 치료 신약 'TU7710'의 임상 성과를 발표하고 글로벌 파트너십 구축에 나섰다고 24일 밝혔다. 티움바이오는 현재 혈우병 치료신약 TU7710의 약동학, 약력학, 안전성 등을 평가하는 임상 1a상을 건강한 성인 남성 대상으로 진행 중이다. 이번 학회에서 TU7710 100μg/kg 투약그룹(Cohort 1)부터 800μg/kg 투약그룹(Cohort 4)까지 총 32명에 대한 중간 결과를 발표했다. ISTH 학회에서

장봄이 기자24.06.24 16:36

A형 혈우병약 '헴리브라', JW중외제약 새 성장동력 자리매김

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] A형 혈우병 치료제 '헴리브라'(성분명 에미시주맙/유전자재조합)가 JW중외제약의 새로운 성장동력으로 자리매김했다. JW중외제약 공시에서 1분기 주요 제품 매출액을 살펴보면, 헴리브라는 112억원 매출을 기록했다. 전년도 1분기 공시에는 주요 제품 목록에 품목명이 등록되지 않았었던 것으로 볼 때, 1년 만에 눈에 띄는 성장을 이뤄낸 것이다. 12일 JW중외제약 관계자는 메디파나뉴스와의 통화에서 "헴리브라의 전년도 분기별 매출은 16억원, 2분기 44억원, 3분기 85억원, 4분기 91억원을 기록했다"고

조해진 기자24.06.13 05:58

사노피 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트' 친환경 패키지 출시

사노피-아벤티스 코리아(이하 사노피)가 자사의 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트' 포장 케이스를 기존 플라스틱 재질에서 종이 재질로 변경했다고 30일 밝혔다. 이번 친환경 패키지 디자인은 제품이 환경에 미치는 영향을 최소화하고 혈우병 환자의 질환 관리 편의성을 증진하기 위한 목적으로 진행됐다. 2020년 6월 국내에 출시된 엘록테이트는 지금까지 제품과 구성품들을 안전하게 보관하기 위해 플라스틱으로 제작된 하드케이스형 패키지를 사용했다. 이 패키지는 외부 충격으로 인한 손상으로부터 구성품들을 안전하게 보관할 수 있고 휴대가 편리하다는

최성훈 기자24.05.30 14:35

주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 국내 희귀의약품 지정

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 국내 희귀의약품에 지정됐다. 이에 따른 규제당국의 가속 심사 트랙을 밟게 되면서 국내 승인일정은 더욱 앞당겨질 것으로 보인다. 8일 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 사노피의 A형 혈우병 치료제 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Susta

최성훈 기자24.05.08 11:46

화이자 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈' FDA 승인

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 혈우병 일종인 B형 혈우병 치료용 유전자치료제 '베크베즈'(Beqvez, fidanacogene elaparvovec)가 미국 FDA의 승인을 취득했다. 혈우병은 혈액을 응고시키는 작용을 하는 단백질인 '혈액응고인자'가 제대로 작용하지 않고 출혈이 잘 멈추지 않는 희귀 유전성 질환. 10종 이상 존재하는 응고인자 가운데 제8인자가 결손되는 경우는 A형 혈우병, 제9인자가 결손되는 경우는 B형 혈우병으로 분류된다. 베크베즈는 기존 혈우병 치료제와 달리 단 1회 치료로 체내에서 혈액응고인자를 만

이정희 기자24.04.29 08:07

노보 노디스크제약, 혈우병의 날 맞아 코헴회 기부물품 전달

노보 노디스크제약(대표 사샤 세미엔추크) 희귀질환사업부는 4월 17일 세계혈우병의 날(World Hemophilia Day, 이하 WHD)을 맞아 혈우병 환자의 관절 보호를 위한 무릎보호대와 임직원들이 직접 제작한 키링(key ring)을 한국코헴회에 기부했다고 밝혔다. 혈우병은 충분한 혈액 응고 단백질이 부족해 혈액이 제대로 응고되지 않는 희귀질환이다. 현재 전 세계적으로 혈우병 진단 및 전문 치료에 대한 접근을 개선하기 위해 매년 4월 17일 세계 혈우병의 날을 지정하여 기념하고 있다. 현재 혈우병의 치료방법은 지속적으로 개발되

최성훈 기자24.04.18 09:22

한국다케다제약, 혈우병 환자 응원 올 라운딩 이벤트 진행

한국다케다제약(대표 문희석)은 '세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)'을 맞아 지난 15일 혈우병 환자의 다양한 신체활동을 응원하는 '올 라운딩(All-Rounding)' 사내 이벤트를 진행했다. 매년 4월 17일은 세계 혈우인의 날로, 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)이 혈우병과 선천성 출혈 질환에 대한 인식을 높이기 위해 지정했다. 올해 슬로건은 모두를 위한 공평한 접근: 모든 출혈 질환의 인식(Equitable access for all: recognizing all bl

최성훈 기자24.04.17 09:09

헴리브라, A형 혈우병 비항체 소아환자 관절건강 개선 확인

JW중외제약은 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자를 대상으로 진행한 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 장기 투여 연구 중간결과에서 환자들 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다

문근영 기자24.04.01 09:23

GC녹십자, 메이크어위시 코리아와 혈우병 환아 '소원 성취 캠페인' 진행

GC녹십자(대표 허은철)가 오는 4월 17일 '세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)'을 기념하기 위해 멩디크어위시(Make-A-Wish) 코리아와 함께 혈우병 환아를 위한 '소원 성취 캠페인'을 진행한다. 이번 캠페인은 한국혈우재단에 등록되어 있는 만 3세부터 만18세 환아를 대상으로 기획됐다. 신청 방법은 오는 31일까지 메이크어위시 코리아 홈페이지를 통해 소원신청서를 작성 후 접수 하는 방식이며 4명을 우선 선발할 예정이다. 메이크어위시(Make-A-Wish)는 전 세계 50여개국 40개 지부에서 50만명 이

김창원 기자24.03.18 16:15