노바티스 '아다크베오' EU 조건부 승인 취하 권고

EU 집행위 2개월 내 최종 결론 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스의 겸상 적혈구 빈혈 치료제 '아다크베오'(Adakveo, crizanlizumab)가 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 조건부 승인을 취하하도록 권고받았다. 아다크베오는 유럽에서 16세 이상 소아 및 성인 겸상 적혈구 빈혈환자의 혈관폐쇄성 통증위기 발생빈도를 감소시키는 용도로 조건부승인을 취득해 사용돼 왔다. CHMP가 조건부 승인 취하를 권고함에 따라 EU 집행위원회는 2개월 안에 조건부 승인을 취하할지 최종 결론을 내릴 것으로 예상된다. 겸상 적혈구 빈혈환자의 혈관폐쇄성 통증위기는 다수의 혈구가 서로 응집하거나 혈

전이성 대장암 치료제 '프루퀸티닙' FDA 우선심사 지정

다케다-허치메드 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품과 중국 허치메드의 '프루퀸티닙'(fruquintinib)이 미국 FDA로부터 전이성 대장암에 대해 우선심사대상으로 지정됐다. 프루퀸티닙은 혈액내피증식인자수용체(VEGFR) 1/2/3에 높은 선택성을 가진 저해제로, 치료경험이 있는 전이성 대장암(mCRC) 성인환자가 그 대상이다. 만약 승인되면 치료경험이 있는 mCRC 환자 치료제로서 3종 VEGF 수용체에 모두 높은 선택성을 가진 미국 최초의 저해제가 된다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 심사종료 목표일은 11월 30일이다. 승인신청과 함께 제출된 3상 임상시험(FRESCO-2 시험)은 치료경험이

DMD 치료물질 'SRP-9001' 승인 지연

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 사렙타 테라퓨틱스의 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료물질 'SRP-9001'의 승인이 다소 지연될 전망이다. 사렙타는 24일 미국 FDA가 라벨 기재내용과 시판 후 조건 등 심사를 완료하는 데 더 시간이 필요하다고 판단하고, 최종 승인결정을 5월 29일에서 6월 22일로 연기했다고 발표했다. FDA는 또 SRP-9001을 4~5세 뒤시엔느 근이영양증 환자를 대상으로 가속승인을 심사하고 있다고 덧붙였다. SRP-9001은 사렙타가 지난 2019년 말 로슈와의 제휴로 공동개발이 이루어져 왔으며 유전자변이가 확인된 뒤시엔느 근이영양증 환자 치료제로 승인이 신청됐다. 최근에는 FDA 자문

 iPS세포로 망막세포 재생 임상 착수

日 스미토모파마 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 스미토모파마는 25일 망막세포의 일부 결손을 인공다능성줄기세포(iPS세포)로 재생하는 치료에 대한 임상시험을 실시한다고 발표했다. 스미토모파마는 난치성 안질환인 노인황반변성 등으로 잃은 적이 있는 망막색소상피를 iPS세포로 재생한 뒤 망막색소상피열공 환자를 치료하는 임상시험 계획서를 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 제출하고 2025년 중에 실용화할 계획이라고 밝혔다. 환자의 망막에 이식함에 따라 저하된 시력을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다. 스미토모파마는 iPS세포 관련기술에 강점이 있는 헬리오스와 공동으로 연구개발을 실시하고 있다. 질환 등으로 망막색소상피가

BMS 특발성 폐섬유증 치료물질 2상 임상결과 공개

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)의 특발성 폐섬유증 치료물질 'BMS-986278'이 폐활량 감소율을 62% 낮추는 것으로 나타났다. BMS는 22일 미국 흉부학회(ATS) 국제학술회의에서 BMS-986278의 2상 임상결과를 공개했다. 2상 임상시험은 피험자들은 무작위로 분류한 뒤 26주간 BMS-986278 30mg과 60mg, 위약을 하루 2회 경구투여하는 방법으로 이루어졌다. 그 결과 BMS-986278 60mg 투여그룹은 퍼센트 예측된 강제폐활량(ppFVC) 감소율이 위약 대조그룹에 비해 62% 낮은 것으로 확인됐다. 단 BMS-986278 30mg 투여그룹은 위약 대조그룹에

변형성 슬관절증 동통 치료물질 美 혁신치료제 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 독일 그뤼넨탈의 변형성 슬관절증에 수반하는 통증 치료물질 '레시니페라톡신'(resiniferatoxin) 주사제가 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. 이번 지정은 통증의 대폭적인 경감과 양호한 안전성 프로파일을 나타낸 레시니페라톡신의 1상 및 2상 임상시험 결과를 토대로 이루어졌다. 이로써 변형성 슬관절증 통증으로 괴로워하는 환자에 치료제를 보다 신속하게 제공할 수 있게 된다. 레시니페라톡신은 이온채널인 TRPV1에 대한 강력한 작용제로서 무릎의 감각신경을 탈감작시켜 통증을 억제하는 작용을 한다. 현재 레시니페라톡신은 그뤼넨탈에 의해 글로벌 3상 임상시험이 실시되고 있으며, 그동안

노바티스, 아브로바이오 시스틴증 유전자 치료제 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 스위스 노바티스가 미국의 유전자 치료제 전문회사인 아브로바이오(Avrobio)로부터 희귀 유전질환인 시스틴증 유전자 치료물질을 인수하기로 합의했다. 노바티스는 22일 시스틴증 치료를 위해 아브로바이오가 개발하고 있는 조혈모세포 유전자치료제 'AVR-RD-04' 관련 프로그램을 현금 8750만달러에 인수하기로 합의했다고 발표했다. 이번 인수로 노바티스는 시스틴증 프로그램 관련 플랫폼에 대한 특정 자산과 노하우, 지적재산권의 독점적 라이선스도 취득하게 됐다. AVR-RD-04는 현재 1/2상 임상시험이 진행 중이며 36개월까지 지속적인 효과를 발휘하는 것으로 확인됐다. 아브로바이오는 고셔병

피부질환 도포형 유전자 치료제 '비주벡' 美 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 희귀 피부질환용 도포형 유전자 치료제 '비주벡'(Vyjuvek, beremagene geperpavec)이 미국에서 승인을 취득했다. 크리스탈 바이오텍은 19일 FDA가 비주벡을 이영양성 수포성 표피박리증 환자에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 수포성 표피박리증은 표피, 표피와 진피 경계부, 상부 유두진피를 구성하는 단백질 생성 유전자 변이에 의해 가벼운 외상에도 온몸에 수포가 발생하는 희귀 유전성 질환으로, 시력저하, 흉터, 피부암 등 위험이 증가하는 것으로 알려져 있다. 이 가운데 이영양성 수포성 표피박리증은 COL7A1 유전자 결핍으로 피부의 진피와 표피 층을 고정하는 VII 콜라

알츠하이머 치료제 '레카네맙' 英 승인신청

에자이-바이오젠 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 에자이는 22일 미국 바이오젠과 공동개발하는 알츠하이머병 치료제 '레카네맙'(lecanemab)이 영국 의약품규제당국(MHRA)에 승인신청됐다고 발표했다. MHRA는 레카네맙에 대해 혁신적 의약품 출시까지 시간을 단축하는 프로그램인 'ILAP'로 지정했다. 레카네맙은 미국에서 조건부 승인에 해당하는 신속승인을 취득했으며, 유럽과 일본, 중국, 캐나다에서도 승인이 신청 중이다. 특히 미국에서는 올해 3월 완전승인을 취한 변경신청이 FDA에 접수되기도 했다. 레카네맙은 항아밀로이드-베타 프로토피프릴 항체로, 뇌내 아밀로이드 병리가 확인된 조기 알츠하이머병 환자를 대상으

'우울증 진단 손목밴드형 의료기기 개발된다'

日 연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 주로 문진으로 진단이 이루어지고 있는 우울증에 대해 심박수 등 데이터로 진단을 보조하는 의료기기가 등장할 전망이다. 일본 게이오대 연구팀은 전문의가 아니어도 우울증의 중증도를 손쉽게 평가할 수 있는 의료기기를 개발하고 있으며 후생노동성으로부터 프로그램의료기기의 우선심사 대상으로 지정되기도 했다고 발표했다. 개발중인 프로그램은 손목밴드형 기기를 1주일 장착하는 동안 활동량과 수면, 심박수 변화, 피부 온도, 걸음수 등을 측정. 수집된 데이터를 해석해 우울증 가능성을 판단하고 중증도도 객관적인 지표로 평가할 수 있다. 우울증 환자는 숙면을 취하기 힘들고 긴장상태가 되면 심박수 변

이중 특이항체 '엡킨리' 美 가속승인

애브비-젠맙 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 애브비와 젠맙의 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제 '엡킨리'(Epkinly, epcoritamab)가 미국 FDA로부터 가속승인을 취득했다. 양사는 지난 2020년 6월 차세대 이중 특이항체 및 분화항체의 개발·판매를 공동으로 실시하기 위해 제휴를 체결했으며 엡킨리는 당시 젠맙이 보유하고 있던 3개 이중 특이항체 후보물질 중 하나였다. 엡킨리는 젠맙이 독자적으로 보유한 '듀오바디' 기술을 활용해 개발한 면역글로불린1 이중 특이항체의 일종으로, T세포의 CD3와 B세포의 CD20에 동시에 결합하고 림프종 B세포의 T세포 매개 살상을

수정란 착상 실패 원인 일부 밝혀져

日 연구팀, 불임 진단과 치료 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 불임으로 수정란이 자궁에 착상할 수 없는 원인 일부가 밝혀졌다. 일본 도쿄대 등 연구팀은 특정 유전자의 작용을 억제하는 단백질이 만들어지지 않으면 자궁에 착상하는 조건을 갖추지 못하는 것으로 확인하고, 불임증의 원인 진단과 치료에 도움을 주는 연구성과로 주목하고 있다고 발표했다. 세계보건기구(WHO) 보고서에 따르면 전세계 약 6명 중 1명이 불임을 경험하는 것으로 알려진다. 체외수정 등 기술은 진보하고 있지만 수정란이 착상하지 않는 착상부전은 원인을 알 수 없는 경우도 많다. 사람의 수정란 착상에서는 수정란이 자궁의 내측 벽에 달라붙은 뒤 조직 내부

다케다 cTTP 치료제 FDA 승인신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품은 17일 ADAMTS13 결핍성 질환인 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 치료제로 효소보충요법인 'TAK-755'를 미국에서 승인신청하고, FDA에 접수됐다고 발표했다. TAK-755는 FDA로부터 우선심사품목으로 지정됐으며 만약 승인되면 cTTP에 대한 최초의 유전자조작 ADAMTS13 보충요법제가 된다. CTTP는 혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP) 가운데 유전성이자 매우 드문 질환으로, ADAMTS13 프로테아제의 결핍에 따라 만성 또는 소모성 혈액응고장애를 초래한다. 미치료인 채로 지나가면 급성 TTP 사망률은 90%를 넘는다. 다케다가 올해 초 발표한

아스텔라스, 소니와 신규 ADC 플랫폼 개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약이 암분야 신규 항체약물복합체(ADC) 플랫폼 개발을 위해 소니와 공동연구계약을 체결했다. 양사는 16일 소니가 개발한 고분자재료인 '키라비아 백본'(KIRAVIA Backbone)을 링커로 하는 ADC 플랫폼을 공동으로 개발하고 최적화하는 연구를 실시한다고 발표했다. 아스텔라스는 개발후보물질의 비임상시험을 실시하기로 했다. 키라비아 백본은 설계 자유도가 높고 탑재하는 약물분자를 정확하게 증식시키면서 수용성 향상 등 기능성을 부가할 수 있는 특징이 있다. 양사는 이를 통해 높은 약물항체비(DAR) 실현과 치료효과 향상을 목표로 한다고 밝혔다. DAR이란 치료제의 효력과

알츠하이머병약 '레카네맙' 加 승인신청 접수

바이오젠-에자이 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이오젠과 일본 에자이는 알츠하이머병 치료제 '레카네맙'의 승인신청이 캐나다에서 접수됐다고 발표했다. 레카네맙은 항아밀로이드β 프로토피프릴 항체로, 뇌내 아밀로이드병리가 확인된 조기 알츠하이머병을 적응증으로 올해 1월 미국에서 출시됐다. 일본와 유럽, 중국에서도 승인이 신청 중이며 연내 승인을 취득할 전망이다. 특히 미국에서는 조건부 승인에 해당하는 신속승인을 취득했다. 레카네맙은 증상 악화를 27% 억제하는 것으로 알려지며, 질환의 원인물질 가운데 하나인 단백질 '아밀로이드 베타'를 뇌에서 제거하는 효과가 있다. 신속승인을 취득한 미국에서는 3월 완전승인

암젠의 호라이즌 인수 제동

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 암젠의 호라이즌 테라퓨틱스 인수에 제동이 걸렸다. 미국 연방거래위원회(FTC)는 16일 암젠이 일부 희귀질환 치료제에서 독점적 지위를 갖고 있는 호라이즌을 인수하게 되면 건전한 경쟁을 저해하게 된다고 주장하고, 암젠의 호라이즌 인수 저지를 위해 소송을 제기했다고 발표했다. 암젠은 지난 2022년 12월 아일랜드에 본사를 두고 있는 호라이즌을 278억달러에 인수한다고 발표했다. 호라이즌은 갑상선안증 치료제 '테페자'를 보유하고 있다. 암젠은 자사의 류머티스성 관절염 치료제 판매가 침체를 보이자, 호라이즌이 보유하고 있는 희귀질환 치료제를 확보해 매출액을 늘린다는 계획이다. 원래 올해

면역항암제 '티비트' 中서 7번째 적응증 추가

릴리-이노벤트 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리와 중국 이노벤트 바이올로직스의 면역항암제 '티비트'(Tyvyt, sintilimab)가 중국에서 비소세포폐암에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. 양사는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 티비트를 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 티로신 인산화효소 저해제(TKI) 사용 후 종양이 진행된 EGFR 변이 비편평 비소세포폐암(NSCLC) 치료를 위해 '아바스틴', 항암화학요법제와 병용하는 용도로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 티비트는 T세포의 표면에서 항프로그램화 세포사멸-1(PD-1) 분자와 결합함에 따라 항프로그램화 세포사멸 리간드-1(PD-L1)의 작

조로증 치료제 '조킨비' 日 승인 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본의 생명공학분야 스타트업회사인 안제스는 12일 조기 노화를 초래하는 희귀질환인 조로증 치료제 '조킨비'(Zokinvy, lonafarnib)의 승인을 후생노동성에 신청했다고 발표했다. 조킨비는 미국에서 2020년 11월 승인돼 미국 아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger Bio Pharmaceuticals)가 허친슨-길포드 조로증후군(HGPS)과 조로증 돌연변이(PL) 치료제로 판매하고 있다. 조킨비는 핵막의 구조·기능을 손상시키는 파르네실화 변이단백질의 축적을 저해하는 작용을 한다. 일본에서는 2022년 5월 안제스가 아이거와 일본에서 조킨비를 독점으로 판매하는 계약을 체

아스텔라스 갱년기장애 치료제 美 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스는 13일 갱년기장애 치료제 '페졸리네탄트'(fezolinetant)가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다고 발표했다. 페졸리네탄트는 여성 폐경에 수반하는 안면홍조 등을 치료하는 신약으로, 2022년 미국에서 승인이 신청됐다. 회사측은 페졸리네탄트의 전세계 매출액이 최대 5000억엔에 이를 것으로 보고 있다. 갱년기장애는 안면홍조와 발한, 불면 등 증상을 반복하는 것으로 알려져 있다. 과거에는 갱년기장애 치료에 호르몬제제가 사용돼 왔으나 부작용이 많아 점차 사용하지 않게 됐다. 페졸리네탄트는 비호르몬치료제로, 갱년기장애 치료를 위한 새로운 선택지가 될 가능성이 있다. 아스텔

'렉설티' 美서 알츠하이머 행동장애 확대 승인

오츠카-룬드벡 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 오츠카와 룬드벡의 항정신병제 '렉설티'(Rexulti, brexpiprazole)가 미국에서 알츠하이머형 치매에 수반하는 행동장애에 대한 적응증 확대승인을 받았다. 치매 환자의 60% 이상을 차지하는 알츠하이머병 환자는 약 절반의 환자가 요양보호사에 폭언과 폭력을 행사하는 등의 행동장애를 일으키는 것으로 알려져 있다. 이번 승인으로 렉설티는 알츠하이머병의 행동장애를 치료하는 최초의 약물이 됐다. 적응증 확대승인은 미국과 유럽에서 실시된 2건의 3상 임상시험을 토대로 이루어졌다. 렉설티는 12주간 복용으로 위약 투여에 비해 증상 개선효과가 통계학적으로 유의한 것으로 나타났다