A형 혈우병 치료제 '알투비오' 심사기간 가속도 붙는다

사노피 알투비오, GIFT 품목 지정…"승인심사 단축"  
주1회 투여로 혈액응고인자 활성도 40% 이상 유지

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-08-30 11:58

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정됐다. 

알투비오의 정식 승인을 위한 심사기간 단축에 가속도가 붙을 것으로 보인다.

29일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 GIFT 제34호로 지정했다.   

승인심사 기간, 절반 이상 빨라질 듯 

GIFT란 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고, 환자에게 빨리 공급하고자 마련된 제도를 말한다. 

식약처가 식의약 산업 규제 폐지‧혁신을 추진하고자 2022년부터 '식의약 100대 과제'로서 운영하고 있다.

GIFT 품목으로 지정 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화가 가능해진다. 

특히 심사 단축을 위한 식약처의 의지가 크다. 식약처는 GIFT 대상 품목 심사기간을 일반 심사기간의 약 75%까지 단축하는 것을 목표로 하고 있다. 

즉 임상적 유효성만 담보된다면, 일반트랙을 탄 허가신청 약제보다 시장에 빨리 출시될 수 있음을 의미한다. 

실제 국내 첫 SGLT-2i 신약 대웅제약 '엔블로정(이나보글리플로진)'의 경우 GIFT 대상 1호로 지정돼 120일 근무일 대비 59%를 단축해 정식 승인을 받은 바 있다.  

알투비오, 연간 출혈률 77% 감소 

알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Sustained Factor, HSF)다. 

이에 미국 식품의약국(FDA)은 2022년 5월 알투비오를 혈액응고인자 8인자 제제 중 최초로 '혁신 치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정했다.  

지난해 2월에는 성인 및 소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절 및 예방, 수술 전후 관리를 위한 필요 시 보충요법(On demand treatment)과 일상적 예방요법(Routine prophylaxis)으로 적응증을 획득했다.

알투비오 허가 근거가 된 핵심 연구인 XTEND-1 3상 임상에 따르면, 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(ABR)을 77% 유의하게 감소시켰다. 

또 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상이었으며, 7일차에도 15 IU/dL를 유지했다. 
소아 환자서도 출혈 예방 효과 

최근에는 소아 환자를 대상으로 임상적 근거도 마련했다. 12세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 XTEND-Kids 연구 결과를 통해서다. 

알투비오를 체중 1kg당 50IU의 용량으로 주 1회 투여한 결과, 이들 투여군의 혈액응고 8인자 억제제 발생은 단 한 건도 발견되지 않았다.  

또 투여 받은 환자의 64%는 1년간 출혈이 한 번도 없었고, 환자 82%, 88%는 각각 관절 출혈과 자연 출혈이 없었다. 소아에서도 주 1회 투여만으로 높은 지속적 인자 활동을 달성할 수 있다는 의미다. 

한편 알투비오는 사노피와 소비(Sobi)가 공동 개발했다. 

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