방광암 최초 표적치료제 '발베사' 등장에 전문가들 기대

발베사, 요로상피암서 약 20% FGFR 변이 가진 환자 표적 치료 
발베사 생존기간 중앙값 12.1개월로 항암화학 대비 36% 감소

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-10-16 11:51

여의도성모병원 병리과 김태정 교수.
[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 국내 의료 전문가들이 요로상피암 최초 표적치료제 '발베사(얼다피티닙)'에 대한 기대감을 드러냈다.  FGFR 변이를 가진 요로상피암 환자에 대한 정밀치료가 이뤄질 거란 이유에서다.  

한국얀센은 16일 서울 더 플라자호텔에서 요로상피암 표적치료제 발베사의 최신 임상 데이터와 요로상피암에서 FGFR 변이 진단 중요성을 조명하는 기자간담회를 개최했다. 

간담회에는 서울성모병원 종양내과 김인호 교수와 여의도성모병원 병리과 김태정 교수가 연자로 나섰다. 

발베사는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암에서 국내 최초로 허가된 Pan-FGFR 저해제다.  요로상피암에서 약 20% 가량 관찰되는 FGFR 변이 환자를 대상으로 한 최초의 표적치료제다. 

그런 만큼 김태정 교수는 요로상피암 치료 전 임상적 판단에 따른 FGFR 변이 진단 중요성을 강조하고 나섰다. 

변이에 따른 표적치료제를 사용하면 암 증식과 진행을 막거나 다른 치료 효과를 향상시킬 수 있기 때문이다. 

김 교수는 "전 세계적으로 새롭게 암 진단을 받은 환자 중 유전자 검사 혜택을 못 받는 환자가 64.4%에 이른다"면서 "다행히 우리나라는 NGS 검사가 선별급여로 쓸 수 있어 유전자 검사를 시행할 수 있는 환경을 갖췄다"고 말했다. 

이어 김인호 교수는 발베사의 허가 근거가 된 2상 임상연구의 데이터를 소개했다. 

THOR로 명명된 2상 연구에서는 전이성 또는 수술적으로 절제불가능한 요로상피암 환자 중 FGFR3 변이가 있는 환자를 대사으로 발베사와 항암화학요법의 효과를 비교했다. 

해당 연구는 이전에 적어도 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함해 2차 이하의 전신항암요법을 받은 환자(코토흐1)를 대상으로 진행됐다. 

코호트 1 연구 결과 발베사 투약군의 전체 생존 중앙값(mOS)은 12.1개월이었던 반면, 항암화학 mOS는 7.8개월이었다. 항암화학요법 대비 사망 위험을 36% 감소시킨 것.

발베사의 전체 생존 혜택은 하위 그룹에서 일관되게 나타났다. 무진행 생존 중앙값(mPFS)은 발베사 투여군이 5.6개월이었던 반면, 항암화학 투여군(2.7개월) 보다 2배 이상 연장됐다. 

김인호 교수는 "요로상피암은 대부분 60대 이상에서 호발 하는 데다 재발과 전이가 잦아 조기치료하는 것이 중요하다"며 "항암화학요법과 면역항암제 옵션을 모두 사용한 환자에서 생존율 개선과 추가 치료의 기회를 제시했다는 점에서 의미가 크다"고 평가했다.  

한편 발베사는 THOR 결과를 근거로 FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 2차 치료제로 지난 9월 허가 사항이 변경됐다. 

구체적으로는 ▲백금기반 화학요법제를 포함하여 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중(이후)에 질병이 진행되었거나 ▲백금 기반 화학요법제를 포함한 수술 전(후) 보조요법 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자 치료에 사용이 가능하다. 
 

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