소아 연골무형성증 치료제 '복스조고주', 국내 허가

과분화된 섬유모세포 성장 인자 수용체3 신호 억제
연골세포 증식 및 분화 유도하는 방식으로 뼈 형성 촉진
식약처, 지난해 GIFT 제10호 제품으로 지정한 바 있어

문근영 기자 (mgy@medipana.com)2024-12-31 12:01

골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증 치료에 사용하는 희귀의약품 '복스조고주0.4·0.56·1.2mg(보소리타이드)'가 식품의약품안전처 허가 목록에 이름을 올렸다.

31일 식약처는 복스조고주가 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 신호를 억제해 연골세포 증식 및 분화를 유도하는 방식으로 연골 내 뼈 형성을 촉진한다며, 이같이 밝혔다.

식약처 자료에 따르면, 기존에 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 해당 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

지난해 식약처는 해당 의약품을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제10호 제품으로 지정했으며, 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀·난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.

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