하모니 '피톨리산트' FDA 적응증 추가 승인신청 기각

특발성 과다수면증 환자의 주간 졸음 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-02-20 10:49


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 하모니 바이오사이언시스 홀딩스는 기면증 치료제 '피톨리산트'(pitolisant)가 FDA로부터 특발성 과다수면증(IH) 환자의 주간 졸음에 대한 승인신청이 기각됐다고 발표했다.

하모니측은 FDA로부터 조언을 받은 향후 3상 임상시험 디자인이 IH 환자에 대한 피톨리산트의 유효성 실증을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 이번 결정은 특히 피톨리산트 고용량제제 개발과 관련해 올해 4분기 3상 임상시험 등록시험을 실시하고 2028년 승인을 목표로 하고 있다고 밝혔다.

RTF에도 불구하고 하모니는 수면/각성 및 희귀신경질환에 초점을 맞춘 다양한 파이프라인 개발을 지속하고 있다. 피톨리산트는 현재 미국에서 '와킥스'라는 제품명으로 성인 기면증환자의 주간 과도한 졸음 또는 정동탈력발작 치료, 6세 이상 소아 기면증환자 치료제로 승인을 취득했으며 IH 치료에 대해서는 승인되지 않았다.

와킥스는 선택적 히스타민H3 수용체 길항제/역작용제로, 그 작용기전에 관해서는 완전히 규명되지 않았으나 히스타민의 합성과 방출 증가가 관여하는 것으로 알려져 있다. 

와킥스는 기면증 치료에 관해 희귀질환의약품 및 혁신치료제로 지정된 바 있다.
 

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