소아·성인 FA 치료제 '바티퀴논' 승인신청 FDA 접수

미토콘드리아 기능장애 및 산화스트레스 영향 완화

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-02-20 11:25

PTC 테라퓨틱스

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] PTC 테라퓨틱스의 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증(FA) 치료제 '바티퀴논'(vatiquinone)의 승인신청이 FDA에 접수됐다.

FDA는 바티퀴논에 우선심사자격을 부여하고 심사종료 목표일을 오는 8월 19일로 설정했다고 발표했다.

FA는 중추신경계와 심장에 영향을 미치고 수명을 단축시키는 희귀 신경근질환으로, 소아기 또는 청소년기에 나타나기 시작하고 협조성과 근력의 진행성 상실을 초래한다. 현재 전세계 환자는 약 2만5000명으로 추정된다.

15-리폭시게나제의 선택적 저해제인 저분자 바티퀴논은 FA의 특징인 미토콘드리아 기능장애 및 산화스트레스의 영향을 완화시키는 목적이 있다. 승인신청은 MOVE-FA 시험과 2개의 추가장기시험 데이터를 근거로 하며, 이 시험에서는 질환 진행을 지연시키는 효과 및 안전성이 확인됐다. 

MOVE-FA 시험은 1차 평가항목에서 통계적 유의성을 달성하지 못했으나 사전에 규정된 평가항목에서 유의한 효과를 나타냈으며, 이는 1분간 보행거리테스트와 수정피로평가척도 개선과 일치하고 있다.

PTC는 바티퀴논의 승인신청 접수에 관한 FDA의 결정을 환영하고 심사과정을 통해 FDA와 협력할 준비에 만전을 기하고 있다고 밝혔다. 
 

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