쌓여가는 '헴리브라' 데이터, 혈우병 치료제 입지 다진다

지난해 급여확대 이후에도 활발한 연구…새해 신체활동 임상 데이터 발표
항체 환자 RWD 통해 약효·안전성 확인…영아 대상 효과·삶의 질 개선 효과 연구 이어져

김창원 기자 (kimcw@medipana.com)2024-01-18 11:39


[메디파나뉴스 = 김창원 기자] 지난해 5월 JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 급여범위가 확대되면서 순항하는 가운데 후속 연구를 통한 다양한 데이터가 확보되고 있어 주목된다.

JW중외제약은 18일 보도자료를 통해 헴리브라를 투여한 환자의 다양한 데이터와 안전성을 입증한 연구가 국제학술지에 게재됐다고 밝혔다.

2019년 1월부터 2021년 5월까지 평균 연령 35세의 비항체 A형 혈우병 환자 107명을 대상으로 헴리브라 투약 후 환자의 신체활동과 출혈 여부, 안전성 등의 연관관계를 평가한 연구다.

그 결과 6세 이상 환자 74명 중 47명이 헴리브라 투약 후 5주, 25주, 49주, 73주 97주차에 8일 동안 다양한 신체활동을 실시한 것으로 나타났고, 운동 횟수 중 출혈이 발생한 횟수는 2건에 그쳤다.

운동 직전 8인자 제제를 추가로 투여하지 않아도 헴리브라를 통해 다양한 신체활동이 가능하다는 것을 입증한 셈이다.

이 같은 후속연구 결과는 지난해에도 계속해서 발표된 바 있다.

지난해 8월 국제학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에는 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자를 대상으로 헴리브라의 약효와 안전성을 평가한 리얼 월드 데이터(Real-World Data, RWD) 연구결과가 게재됐다. 2021년 3월부터 2022년 10월 사이 헴리브라를 6개월 이상 투약한 국내 중증 A형 혈우병 환자 16명을 대상으로 연구를 진행했다.

연구 결과 헴리브라 투약 전 10.5회(0~48)였던 환자들의 ABR(Annual Bleed Rate, 연평균 출혈 빈도) 중간값은 투약 후 0.00회(0.00~1.47)로 유의하게 감소했다.(p<0.001) 소아의 경우 7.0회(2~12)에서 0.35회(0.00~0.99)로 감소했고, 성인은 14.0회(0~48)에서 0.00회(0.00~1.47)로 줄었다. 헴리브라 투여 후 환자들의 연평균 관절 출혈 빈도 중간값(median AJBR)은 0.00회(0.00~1.24)이며 소아 0.00회(0.00~0.35), 성인 0.00회(0.00~1.24)로 각각 나타났다.

이를 통해 실제 헴리브라 처방 데이터를 통해 약효와 안전성을 확인할 수 있었다.

이어 12월에는 영아 대상 예방 치료효과를 확인한 연구와 환자의 삶의 질 개선 효과를 입증한 연구 결과가 공개됐다.

제65회 미국혈액학회 연례회의(ASH 2023)에서 로슈는 중증 A형 혈우병 영유아 환자에게 헴리브라의 효능과 안전성을 입증한 1차 분석결과를 발표했다. 연구는 과거 치료경험이 없거나 최소한의 치료를 받은 적이 있는 8인자 억제인자가 없는 중증 A형 혈우병 유아 55명을 대상으로 진행됐으며, 그 결과 생후 12개월까지 영아에서도 유의미한 출혈 조절효과를 보였고 내약성도 양호했다.

삶의 질 개선효과는 국제학술지 '헤모필리아'에 게재됐다. 2020년 3월부터 1년간 헴리브라를 투여한 A형 혈우병 비항체 성인 환자 38명을 대상으로 연구를 진행했다. 환자의 건강 관련 삶의 질 평가도구인 EQ-5D-3L을 통해 환자가 판단한 전반적인 건강 지표(6점 만점)는 기존 8인자 제제 투약 시 3.64점이었으나, 헴리브라 투약 후 4.48점으로 높아졌다.

이처럼 헴리브라의 다양한 후속연구를 진행해 다양한 근거를 확보하는 모습으로, 이를 통해 시장에서의 입지를 더욱 탄탄하게 다질 수 있을 것으로 예상된다.

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