노바티스 '파발타' C3 사구체병증에 효과적

단백뇨 35.1% 감소효과…신장질환 진행 늦춰

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-05-28 10:10

3상 임상결과 공개
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스의 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타'(Fabhalta, iptacopan)가 C3 사구체병증을 포함한 신장질환의 진행을 늦출 가능성을 시사하는 임상결과가 나왔다.

파발타는 대체보체 경로를 저해하는 경구용 B인자 저해제로, C3 사구체병증의 근본적인 원인에 대응한다. 3상 임상시험(APPEAR-C3G)에서는 파발타와 지지요법을 병행한 환자에서 지지요법만을 받은 환자에 비해 단백뇨의 35.1%를 감소시킨 것으로 나타났다.

단백뇨의 감소는 C3 사구체병증을 포함한 신장질환의 진행을 늦추는 중요한 마커로서, 이 연구는 파발타가 새로운 부작용 문제 없이 안전성 프로파일을 지니는 것으로 확인됐다.

C3 사구체병증은 대체보체 경로의 과잉 활성화에 따른 초희귀 신장질환으로, 환자의 약 50%는 10년 안에 신부전에 이르는 것으로 알려져 있다. 

이번 임상시험는 모든 환자가 파발타를 투여받는 6개월간의 추가 오픈라벨 기간이 이어지며 이 기간의 결과는 향후 학회를 통해 발표될 예정이다.

성인 C3 사구체병증 적응증 추가를 위한 승인신청서는 연내 FDA와 EMA에 제출될 전망이다.  

 

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