심근병증 신약 '캄지오스' 허가 1년 1개월 만에 급여권 진입

희귀심장질환인 폐색성 비대성 심근병증서 유일 치료제 
한국BMS제약, 건보공단과 약가협상만 남아

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-07-05 11:57

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 '캄지오스(마바캄텐)'가 약제급여평가위원회를 통과했다. 국내 허가 약 1년 1개월 만이다. 

지난 4일 약평위는 한국BMS제약 캄지오스에 대해 급여 적정성이 있다고 결론을 냈다.   

폐색성 비대성 심근경증은 은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란에서부터 심부전, 실신, 심장 돌연사까지 발생시킬 수 있는 치명적인 희귀 심장 질환이다.

캄지오스는 이 폐색성 비대성 심근병증의 근본 원인을 구체적으로 표적으로 하는 최초이자 유일한 FDA 승인 심장 미오신 억제제다.

마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선시킬 수 있다. 국내서는 지난해 5월 23일 식품의약품안전처 허가를 받았다. 

그런 만큼 의료 현장에서는 기대가 컸던 약물이다. 비대성 심근병증(HCM)은 폐색성과 비폐색성 2가지 종류로 나눌 수 있는데, 환자 약 15~20%가 폐색성인 oHCM 환자다. 

폐색성 비대성 심근병증 치료는 매우 제한적이어서 증상 완화 및 합병증 예방에만 초점을 두고 있었다.

기존 베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물을 oHCM 치료제로 쓰긴 하지만, 장기적인 개선을 기대하기 어렵다는 이유에서다. 

이에 캄지오스는 지난 5월 열린 약평위에 상정됐지만, 한 차례 재논의 결정이 내려진 바 있다. 캄지오스에 대한 임상적 유용성을 다시 한 번 따지자는 이유에서다. 

결과적으로는 이번 약평위를 통과하면서 급여 최대 관문을 넘어섰다. 다음 수순에 따라 한국BMS제약은 국민건강보험공단과 약가협상만을 남겨두게 됐다. 

보건복지부의 약가협상명령이 떨어지면 양 측은 신청약제의 외국 가격, 재정에 미치는 영향 등을 고려해 60일 이내 가격협상을 실시한다.

한편 캄지오스는 허가 임상인 EXPLORER-HCM 연구를 통해 oHCM 환자의 심장 기능과 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.

NYHA 등급(New York Heart Association Class) 유지 또는 개선 및 최고산소섭취량(pVO2)에서 캄지오스 치료군 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 위약군 대비 2배 높은 셈이다.  

또 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 운동 후 LVOT 폐색이 개선됐으며 30주간 일관된 효과를 유지했다. 

LVOT 압력차가 수술을 고려해야 하는 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자는 캄지오스군 74%, 위약군 21%였으며, 이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 환자는 캄지오스군 57%, 위약군 7%였다.

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