한국GSK, 골수섬유증 치료제 '옴짜라' 식약처 허가

빈혈 동반 성인 골수섬유증 환자 1차 이상 치료에 사용

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-09-25 09:30

한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, GSK)는 지난 자사의 골수섬유증 치료제 '옴짜라(모멜로티닙염산염수화물)'가 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 25일 밝혔다.

옴짜라는 기존 치료제가 차단하던 JAK1 및 JAK2 단백질 뿐 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형, activin A receptor type 1)까지 포함해 총 3가지의 주요 신호 전달 경로를 차단하는 억제제다. 

권장 용량은 1일 1회 200mg 을 경구 투여하는 방식으로, 식사 여부와 관계없이 복용 가능하다.

골수섬유증은 진행성 골수 섬유화를 비롯해 빈혈, 혈소판 감소증, 비장 및 간 비대 등의 증상을 유발하는 중증 희귀 혈액암으로, 특히 그 중 빈혈이 있는 골수섬유증 환자들은 치료 예후가 좋지 않다. 

골수섬유증 환자에서 빈혈은 나이, 백혈구 증가증, 전신 증상과 같은 다른 예후요인과 비교했을 때 사망 위험률을 2배 높인다. 

골수섬유증은 전세계적으로 10만명 중 1명에게 발생하며, 국내에서는 2023년 기준으로 약 2292명의 환자가 입원 및 외래 치료를 받은 것으로 확인된다.

옴짜라는 SIMPLIFY-1 3상 임상과 MOMENTUM 3상 임상 연구를 통해 성인 골수섬유증 환자에서 기존 치료제에서 기대할 수 있었던 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 치료와 더불어, 빈혈 환자의 수혈 의존도를 낮추는 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다.

한국 GSK HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 "옴짜라는 골수섬유증을 유발하는 3가지 주요 신호 전달 경로를 모두 차단함으로써 주요 증상 뿐 아니라 환자의 장기적인 치료 예후와 생존을 저해하는 빈혈과 관련된 주요 지표 개선에도 우수한 치료 효과를 보인 만큼, 국내 골수섬유증 치료 환경에 새로운 전환점을 제시할 수 있을 것으로 기대된다"고 전했다. 

한편, 옴짜라는 2023년 9월 미국 식품의약국(FDA)을 통해 처음으로 허가되었으며, 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가를 받은 상태다.

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