PKU 치료제 '세피압테린' 유럽 승인권고

약 2개월 후 최종 승인여부 결정…美서도 승인심사 중

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-04-28 09:08

PTC 테라퓨틱스

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 PTC 테라퓨틱스의 케톤뇨증(PKU) 치료제 '세피압테린'(sepiapterin)이 유럽에서 승인권고를 받았다.

PTC는 25일 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 세피압테린을 모든 연령층 및 모든 중증도 환자를 대상으로 승인을 권고했다고 발표했다.

세피압테린은 PKU 환자의 혈중 페닐알라닌 수치를 저하시키도록 설계됐다. PKU는 치료하지 않을 경우 증증 혹은 불가역적 장애를 초래할 가능성이 있는 희귀대사질환. 세피압테린의 이중작용기전은 페닐알라닌 수산화효소(PAH)의 중요한 보인자인 테트라하이드로바이오프테린(BH4)의 전구제로서 기능한다.

회사측은 약 2개월 후 유럽위원회가 최종 승인여부를 결정할 것으로 예상하고 있으며 그 결정은 유럽연합 27개 가맹국 및 유럽경제지역의 모든 국가에 적용될 전망이다.

한편 미국에서도 FDA가 세피압테린의 승인을 심사 중이며 올해 7월 29일까지 최종 승인여부가 결정될 전망이다.

 

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