A형 혈우병, 급여 투여 대상 확대‥하지만 용량은 여전히 부족

용량 증대가 필요한 경우 의사 소견서 첨부하는 항목 구체화
다만 여전히 허가 사항과 맞춤형 치료 위한 용량 증대 부분은 요지부동

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-07-21 06:06

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] A형 혈우병 치료제와 관련해 조금이나마 숨통이 트이는 소식이 들려왔다.

한국다케다제약 '애드베이트주'와 '애디노베이트주', GC녹십자 '그린진에프주', 한국화이자제약 '진타솔로퓨즈프리필드주', 사노피의 '엘록테이트주', 씨에스엘베링코리아 '앱스틸라' 등 유전자재조합 A형 혈우병 치료제의 요양급여 적용 대상이 8월부터 확대된다는 소식이다.

하지만 이전부터 꾸준히 요구돼 왔던 '급여 용량'의 확대와 관련해서는 요지부동이다.

국내에서 혈우병 A 치료제 급여 기준은 불충분한 용량으로 한정돼 있어 '맞춤형 치료'로 가기엔 갈 길이 멀다.

최근 보건복지부가 행정 예고한 '요양급여 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안'에 따르면, 기존과 동일하게 1회 투여 용량은 20-25 IU/kg이며, 중증도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 최대 30 IU/kg까지 급여적용 대상이 된다.

그 중 용량 증대가 필요한 경우 표준반감기 응고인자 제제 애드베이트주, 그린진에프주, 진타솔로퓨즈프리필드주 등은 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우 ▲약물동태학 검사 결과에 기반하여 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우 중 어느 하나에 해당한다면 의사소견서 첨부 시 요양급여를 인정한다.

반감기 응고인자 연장 제제인 엘록테이트주, 애디노베이트주, 앱스틸라주 역시 같은 조건에서 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우 ▲약물동태학 검사 결과에 기반하여 투여 후 '72시간' 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우 중 어느 하나에 해당한다면 의사소견서 첨부 시 요양급여를 인정한다. 이들은 표준반감기 제제 대비 같은 용량을 투여하면 더 긴 출혈 예방 효과를 볼 수 있다.

아쉬운 부분은 용량 부분이다.

한 예로 2007년에 허가된 표준반감기 응고인자 제제 '애드베이트주'는 중증 혈우병 A 환자들의 장기적 출혈 예방을 위해 체중 1kg당 20~40IU의 제 8인자를 격일 간격으로 1주에 3-4회 투여해야 한다.

그런데 국내 급여 기준상 애드베이트주는 외래 환자에서 1회 내원 시 최대 5회분(중증 환자는 6회분)까지, 매 4주 총 10회분(중증 환자는 12회분)까지 보험 급여가 인정된다. 급여 적용되는 1회 투여용량(1회분)은 20-25IU/kg, 증등도(moderate) 이상 출혈 환자에서는 의사의 의학적 판단에 따라 최대 30IU/kg까지 급여가 된다.

반감기 응고인자 연장 제제 애디노베이트주도 일상적 예방요법으로 사용하기 위해서는 12세 이상 청소년 및 성인에서 체중 1kg당 40-50IU를 주 2회 투여해야 한다. 12세 미만 소아의 경우 체중 1kg당 55IU를 주 2회 투여하고, 체중 1kg당 최대 70IU까지 투여할 수 있다.

그러나 급여 기준은 애디노베이트 허가 용량의 1/2 수준에 불과했다.

의사들은 이 기준이 출혈 예방에는 충분하지 않다고 입을 모았다.

한 의료계 관계자는 "의료진에 판단에 따라 허가 사항에 맞는 용법 용량으로 예방요법을 시행할 수 있다면, 혈우병 환자의 삶의 질 개선 뿐만 아니라 신체활동이 증가한다. 환자마다 신체 활동 수준은 상이하나, 특히 8인자 제제는 투여 직후 높은 혈중 8인자 활성도를 기대할 수 있다"고 말했다.

결과적으로 8인자 제제의 급여 확대는 전반적인 의료 비용 및 사회적 비용 감소에도 기여할 것으로 보여진다.

혈우병 A 환자의 효과적인 치료를 위해 급여 용량 증가가 필요한 상황에서, 관련 학회는 여러 의견을 제출한 것으로 알려졌다.

다만 용량 확대 필요성을 관련 정부 부처가 인지를 하고 있으나, 세부 내용에는 아직 변화가 없는 상태다.

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