다케다 '애드진마' 유럽서 cTTP 치료제 승인

소아 및 성인 ADAMTS13 결핍증 치료에 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-08-12 09:45

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품의 '애드진마'(Adzynma, 재조합 ADAMTS13)가 유럽에서 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 소아 및 성인 ADAMTS13 결핍증 치료제로 승인을 취득했다. 

애드진마는 cTTP 치료를 적응증으로 한 유럽연합(EU) 최초의 효소보충요법으로, 이번 승인은 지난 5월 말 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 승인권고를 근거로 이루어졌다.

cTTP는 ADAMTS13 효소의 결핍으로 생기는 초희귀 및 만성 혈액응고장애. 급성 증상이나 소모성 만성증상 등 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 증상을 수반하며 여기에는 혈소판감소증, 미소혈관증성 용혈성빈혈, 신장증상, 뇌졸중, 복통 등이 포함된다. 미치료인 채로 경과되면 TTP 급성 증상으로 인한 사망률이 90%를 넘는 것으로 알려져 있다.

3상 임상시험에서는 등록 후 1~6개월(제1기)까지 애드진마 40IU/kg의 정맥내투여 또는 혈장제제투여를 격주 또는 주 1회 실시하고 7~12개월(제2기)까지 치료제를 바꾼 뒤 13~18개월(제3기)까지는 모든 환자에 애드진마를 투여했다.

애드진마의 정기 보충요법 중 급성 TTP 증상을 발현한 환자는 없었지만 혈장제제 투여 환자에서는 급성 TTP 증상이 1건 보고됐다.

제1기 및 제2기에서는 애드진마 투여환자에서 아급성 TTP 증상이 1건 보고된 데 비해, 혈장제제 투여환자에서는 아급성 TTP 증상이 7건 보고됐다. 제3기에 유효성 결과(급성 및 아급성 TTP 증상 발현율)는 제1기 및 제2기의 결과와 일치했다.  

주요 부작용은 두통, 설사, 상기도감염 등으로, 혈장제제에 비해 양호한 것으로 나타났다. 

한편 다케다는 선천성 TTP인 면역개재성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(iTTP) 성인환자를 대상으로 유전자재조합 ADAMTS13에 관한 2b상 임상시험을 실시하고 있다. 
 

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