PTC 테라퓨틱스 신속심사 바우처 1억5천만불 매각

AADC 결핍증 치료제 '케빌리디' 승인으로 확보

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-11-28 10:45


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 PTC 테라퓨틱스는 27일 희귀 소아질환 신속심사바우처(PRV)를 1억5000만달러에 매각하기로 합의했다고 발표했다.

이 PRV는 지난 13일 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증 소아 및 성인 치료제 '케빌리디'(Kebilidi, eladocagene exuparvovec-tneq)가 FDA의 승인을 c취득하면서 확보했다.

PRV 프로그램은 희귀 소아질환용 치료법 개발을 장려하기 위해 설계됐으며 다른 제품의 후속 판매신청을 보다 신속하게 심사하는 혜택을 누리거나 바우처를 매각 또는 양도할 수 있다.

케빌리디는 대뇌의 시상하부 조직의 일종인 '조가비핵' 부위에 직접 투여하는 유전자치료제의 일종으로, 지난 13일 FDA로부터 모든 중증도의 성인 및 소아 AADC 결핍증 치료를 위해 승인됐다. 유럽에서는 지난 2022년 7월 '업스타자'라는 제품명으로 승인을 취득한 데 이어 영국과 이스라엘에서도 승인됐다.

PTC 테라퓨틱스는 희귀질환용 의약품의 발견과 개발에 주력하고 있다. 선택지가 제한된 환자에 치료법을 제공한다는 사명 아래 과학적 및 임상적 전문지식을 활용해 치료법을 시장에 출시하고 있다. 이번 거래는 PTC의 글로벌 제품화와 다양화된 파이프라인을 통해 스테이크홀더의 가치를 최대화한다는 전략의 일환이다.
 

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