정부까지 나선 유전자 가위 치료제 개발…"연구 질병 제한 폐지 바람직"

박윤주 평가원장 툴젠 사옥 방문…유전자 가위 치료제 가이드라인 논의
카스게비, SCD·TDT 적응증 확대 이은 유럽 집행위 조건부 허가
KAIST, 크리스퍼 단백질 활용 항암 신약 개발…연구 결과 국제학술지 발표
사법정책연구원, 국내 인간 유전자 편집 규제 개선 방향 제시 보고서 공개

정윤식 기자 (ysjung@medipana.com)2024-04-12 06:01


[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 국내 유전자 가위 치료제 연구가 활발해짐에 따라, 정부에서도 관련 업체와 논의를 이어가고 있다. 아울러 사법정책연구원 역시 보고서를 통해 유전자 치료의 연구 질병 제한 폐지가 바람직하다는 의견을 제시했다.

식품의약품안전처에 따르면 지난 3월 박윤주 식품의약품안전평가원장이 서울 강서구 툴젠 사옥을 방문했다. 또한 박윤주 원장은 강당에서 유전자 가위 치료제를 개발 중인 툴젠, 카스큐어테라퓨틱스, 진 코어 등과 애로 사항 청취 및 관련 가이드라인 마련 등을 논의한 것으로 알려졌다.

해당 간담회에서 박 원장은 "평가원은 규제과학 연구를 통해 허가·심사 가이드라인을 개발하는 등 국내 첨단바이오의약품의 제품화를 지원하고 있다"며 "유전자가위 치료제 개발 및 제품화 과정에서 규제 지원이 필요하면 언제든 알려달라"고 말했다. 

더불어 "평가원은 앞으로도 국내 첨단바이오의약품 개발 현장과 소통하며 제품화를 적극 지원하기 위해 노력하겠다"고 전했다.

유전자 가위 치료제가 본격적으로 주목받기 시작한 것은 지난해 12월 FDA로부터 '버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)'의 유전자 편집 치료제 '카스게비(Casgevy, 미국 제품명 exa-cel)'가 허가받으면서부터다.

'크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)' 기술을 기반으로 하는 해당 제품은 동식물 유전자에서 손상된 DNA를 잘라내고, 정상 DNA로 교체해 질병을 억제하는 기전을 가진다.

허가 이후 카스게비는 FDA로부터 '겸상적혈구병(Sickle Cell Disease, SCD)', '베타지중해빈혈(Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia, TDT)' 적응증 확대를 승인받았으며, 지난 2월에는 '유럽 집행위원회(European Commission, EC)'로부터 조건부 판매 허가를 결정받은 바 있다.

이 같은 유전자 가위 치료제의 가능성에 국내 연구진들 역시 활발한 행보를 보이고 있다.

먼저 지난 1월 한국원자력연구원은 박정훈 박사 연구팀이 국내 최초로 크리스퍼 유전자 가위의 영상화에 성공했다고 밝혔으며, 지난 2월 한국과학기술원(KAIST)는 허원도 생명과학과 교수 연구팀이 RNA 유전자 가위 기술(CRISPR/Cas13)의 활성 여부를 화학 유전학·광유전학으로 조절하는 기술을 개발했다고 전했다.

더불어 지난 8일 KAIST는 정현정 생명과학과 교수 연구팀이 항체를 이용해 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 항암 신약 개발 연구 결과를 국제학술지 '어드밴스드 사이언스'에 발표했다고 밝혔다. 

해당 연구팀은 "항체 결합 크리스퍼 나노복합체가 암세포 표면의 '종양 항원'을 표적해 난소암세포와 동물모델에서 암세포에 특이적으로 전달되는 것을 확인했다"며 "효과적으로 암세포에 특이적으로 치료제를 전달하고 항암 효능을 보였다는 것에 의의가 있다"고 전했다.
 

이와 함께 지난 3월 사법정책연구원 역시 '인간 유전자 편집 규제에 관한 연구(이하 보고서)'를 통해 국내 인간 유전자 편집 규제의 개선 방향을 제시하기도 했다. 

보고서는 최근 첨단재생의료법을 제정했음에도 생명윤리법에 대해서는 연구 허용 여부가 불명확하고, 외국 규제보다 규제 수준이 더 높아 관련 기술의 발전을 지연시키고 있다는 비판이 제기되는 중이라고 지적했다.

보고서에 따르면 우리나라의 경우 줄기세포를 제외한 연구개발은 부진하며 2015년 이후 제품화된 성과는 미약한 상황이다. 또한 우수한 보건의료 인프라가 구축되어 있음에도 연구개발 투자에 편중돼 있다.

앞선 문제의 해결 방안으로 보고서는 생명윤리법에 있어 ▲불분명한 규정의 명확화 ▲체세포 유전자치료에 관한 연구 규제의 완화 ▲규제 공백의 보완 등의 개정안을 제시했다. 이어 '전문가와 대중이 참여하는 사회적 합의를 위한 노력'과 '유전자치료 임상연구 승인 등을 위한 전문심사인력 확충'이 필요하다고 역설했다.

마지막으로 보고서는 "현재의 생명공학기술 수준에서도 생명윤리법에 의한 유전자치료에 관한 연구 대상 질병 또는 치료법 제한 규제의 비용이 그 편익보다 큰 것으로 보이고, 앞으로도 규제비용이 규제편익보다 더 커질 것으로 생각된다"며 "생명윤리법상 유전자치료에 관한 연구 규제는 완화되거나 폐지되는 것이 바람직하다"고 전했다.
 

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    잼**2024.10.31 08:46:47

    사법정책연구원 연구진분들 감사합니다, 우리나라에 몇 없는 깨어있는 엘리트시군요!

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