SCA 치료제 '트로릴루졸' 신약허가신청서 FDA 접수

우선심사대상 지정…질환진행 1.5~2.2년 지연

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-02-12 11:27

바이오헤이븐

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이오헤이븐은 11일 척수소뇌 실조증(SCA) 치료제 '트로릴루졸'(troriluzole)의 신약허가신청서가 FDA에 접수되고 우선심사 대상으로 지정됐다고 발표했다.

SCA는 생명을 위협하는 희귀 신경변성 질환으로, 미국에서 약 1만5000명이 앓는 것으로 알려져 있다. 트로릴루졸은 SCA에 대한 FDA의 첫 번째 승인약물이 될 가능성이 있다. FDA의 최종판단은 올해 3분기까지 이루어질 예정이다.

임상시험에서는 3년간 질환진행률이 50~70% 감소한 것으로 확인됐다. 이는 트로릴루졸 치료로 질환진행이 1.5~2.2년 지연되는 것을 의미한다. 

바이오헤이븐의 트로릴루졸 임상개발프로그램은 8년 이상에 이르며 여기에는 장기안전성 데이터와 SCA에 대한 첫 대규모 다시설등록시험이 포함된다. 연내 승인취득 후 미국 내 제품화를 위해 준비해 나가기로 했다.
 

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